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米国が「スペイン製」初の遺伝子治療薬を承認

スペイン研究のマイルストーン。米国食品医薬品局（FDA）は、医薬品「クレスラディ」を商業的に承認したばかりである。 遺伝子治療 まれではあるが非常に重篤な免疫不全症に対処するために、 ... その中で スペインの研究から初めて開発された このアプローチの商業的認可を取得します。 会社からもらった薬 ロケットファーマは、Ciemat、ネットワーク生物医学研究センター (Ciberer) の希少疾患分野、およびヒメネス・ディアス財団健康研究所 (IIS.FJD) の研究チームによって特別に設計され、実験モデルでテストされました。マドリッドのニーニョ・ヘスス大学病院はこの極めて重要な臨床試験に参加し、非常に心強い結果をもたらしました。 前臨床研究で良好な結果が得られたため、ロケット ファーマは 2016 年にこの薬のライセンスを取得し、そこから 国際臨床試験 この新製品の有効性と安全性を保証するために。彼らはそれに参加した 9人の患者 スペイン、米国、英国の3つの小児科病院からの研究結果で、骨髄幹細胞が「体外」で改変された。最終的な目標は、欠陥のある遺伝子を持つ細胞を除去し、正しいバージョンを挿入できるようにすることでした。 サン・ジョアン・デ・デウ病院 欠陥が修正されると、これらの細胞は、これらを可能にする薬剤による治療後に同じ患者に再注入されました。 病気の細胞が消えるこれにより、修正された欠陥遺伝子を持つ幹細胞のネスティングが容易になりました。治療後 3 年以上が経過しましたが、患者の生存が確認されており、重篤な感染症を再発したり、骨髄移植を必要としたりすることはありません。 «この療法はまさに次の指定を受けました 「ファストトラック」 これは疾患の重篤度と、罹患患者に対する新たな治療選択肢の緊急の必要性を反映している」と、Ciemat生物医学イノベーションユニットのディレクターであるJuan Bueren博士は強調する。 重篤な感染症と密接に関連する免疫不全 問題の薬剤は、白血球接着不全症 I 型（LAD-I）の患者に適応されます。LAD-I は、通常は非常に重篤で、再発性の感染症を伴う稀な遺伝性免疫不全症です。 命を脅かす。この欠損は、白血球が血液から感染源や炎症源に移動するために必要な CD18 タンパク質に影響を与えます。現在のアプローチには造血幹細胞の同種移植が含まれており、これには適合するドナーが必要であり、重大なリスクを伴う可能性があります。…