驚異的な結果が雑誌に掲載されました 自然医学、バンビーノ ジェス小児科病院がエアランゲン大学と協力して実施した研究の結果です。
次のように主張することもできるだろう CAR-T細胞療法は「驚きを与え続けている」 予想外の効果が得られ、代替治療法がなかった病気や慢性的な治療が必要な病気と闘うことができます。しかし、何年にもわたって先進的な治療法に取り組んでいる人々は、コペルニクス的革命の一部であることを認識しているため、まさにそのような目標を目指しています。数日前に権威ある科学雑誌に記載されたような結果 自然医学: 治療抵抗性の重度の自己免疫疾患を患う小児の8人中7人が完全な臨床寛解を示した （8番目は重要かつ進歩的な臨床的改善を示しています）。
「当社は、抗CD19 CAR-T細胞を用いて、白血病やリンパ腫ではすでに確立されている遺伝子治療アプローチを、自己免疫疾患というまったく異なる分野に革新的に適用しました。」とチャイルド・ジーザスの腫瘍血液学および細胞および遺伝子治療分野の責任者であるフランコ・ロカテッリ氏は説明する。「これらの病状では、ターゲットは腫瘍細胞ではなく、炎症や臓器損傷を引き起こすいわゆる自己反応性Bリンパ球です。で発表された結果 自然医学8人の患者を長期間追跡して得られた結果は、このアプローチが免疫抑制療法の完全な中止により、病気を徹底的かつ永続的に制御できることを示しています。 小児期における特に重要な目標”。
このデータはローマの治療研究機関が開始した臨床研究を参照しており、8人の患者（5～17歳の女性7人、男性1人）に関するもので、そのうち5人はバンビーノ・ジェスでCAR-T細胞による治療を受け、残りの3人はエアランゲン大学で治療を受けた。と協力して研究が実施されました。 子どもたちは、特に悪性度の高い小児発症型の自己免疫疾患に罹患していた：そのうちの4人は 全身性エリテマトーデス（SLE）、からの3つ 皮膚切開部 そして最後のものから 若年性全身性硬化症、炎症、血管障害、結合組織、皮膚、内臓の線維化を特徴とする稀な慢性自己免疫疾患です。全員が複雑な臨床病歴を有しており、Bリンパ球に対する生物学的薬物を含む多数の免疫抑制治療に対する部分的または一時的な反応と、腎臓や肺などの重要臓器への重度の関与を特徴とし、複数の症例で潜在的に致死的な症状を呈した。
として強調されました 8人の子供全員が免疫抑制療法を完全に中止することができた。 CAR-Tを受けた小児のうち7人は臨床的に完全寛解を達成したが、8人は全身性硬化症を患った。 – 性質上、よりゆっくりと進行する病気 – ただし、大幅かつ継続的な削減が示されました 病気の進行を伴わない臓器障害の重症化と安定化。 SLE患者では疾患活動性の顕著かつ進行性の減少が記録されており、進行性腎不全を含む最も重篤な形態であっても完全寛解および臨床的に関連する改善が見られます。若年性皮膚筋炎患者では、筋力の回復、皮膚症状の退行、従来治療が困難であった皮膚石灰沈着症（カルシウム沈着）などの慢性的で痛みを伴う合併症の明らかな減少が観察されました。
「その結果は並外れたもので、従来の治療法ではこれほど深刻な臨床的寛解は見たことがありませんでした。OPBGの免疫学、リウマチ学、感染症研究分野の責任者、ファブリツィオ・デ・ベネデッティ氏はコメントする。「小児期の自己免疫疾患は、患者とその家族の生活の質の点で非常に高い社会的コストをもたらし、医療システムに多大な経済的コストをもたらすため、このデータは特に重要である」 これらの発見は、重度の自己免疫疾患を持つより多くの子供たちにこの戦略を提供するための専用の臨床試験を開始する見通しを強化します。 過去 4 か月間で驚くことではない 私たちは他にCAR-Tを持つ4人の子供と十代の若者を治療しました。」。
「このさらなる科学的出版物は、組織的な製薬研究所の存在のおかげで、 先進的治療、特にCAR-T細胞の分野におけるバンビーノ・ジェス病院の先駆的役割「ロカテリ教授は続けて、新たに発表された結果についてコメントしている。免疫系のBリンパ球によって発現されるCD19抗原（B媒介自己免疫疾患の場合、疾患の決定に重要な役割を果たす）を標的とするCAR-Tの能力は、これらの細胞の標的を絞った排除につながり、炎症を軽減し、免疫系のバランスを回復する。これにより、慢性治療なしで寛解が持続する可能性が高まる。特に小児期に関連する目的は、免疫抑制剤への長期曝露は、重要な臓器の機能、成長、発達、そして最も重要な生活の質を損なう可能性があります。
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