この物語を読むと次のことがわかります。
- アルツハイマー病の治療には、この有害な神経変性疾患の背後にあるさまざまなメカニズムを標的にすることができる多面的なアプローチが必要です。
- 新しい研究で、科学者たちは、組み合わせて使用すると、アルツハイマー病のよく知られた症状の1つと戦うのにも効果的である可能性がある2種類のFDA承認の抗がん剤を発見しました。
- 研究者らは、140万件の匿名化された健康記録を分析し、考えられる治療選択肢のリストを、レトロゾールとイリノテカンという2つの有望な候補に絞り込んだ。
人間の脳は理解するのが難しい複雑な器官です。この器官が私たちの主観的な経験をどのように形成するかについて、科学者、哲学者、そしてその間にいる人たちはまだ合意に達しておらず、脳の多くの病気も同様によく理解されていないままです。たとえば、最初に報告されてから 120 年が経過した現在でも、アルツハイマー病は依然として有害な病気であり、その減少を遅らせるための治療選択肢はほとんどありません。
この苦闘の理由の 1 つは、この特定の種類の認知機能低下の原因となる経路、酵素、タンパク質が 1 つだけではなく、この多面的な内訳が治療選択肢の開発を困難にする可能性があることです。 カーネギーメロン大学の 2022 年の研究 効果的なアルツハイマー病治療法はおそらく HIV と同様であることを発見しました。この治療法では、医師が病気の特定の側面に対処するために複数の薬剤を使用し、最終的に各患者に特有のアルツハイマー病の症状に対処します。
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ただし、それらの医薬品を見つけるのは困難な場合があり、米国食品医薬品局 (FDA) の承認を受けるのはさらに困難になる可能性があります。しかし、特定の癌を治療する薬など、すでに承認されている薬が、約 700 万人の米国国民に影響を及ぼす神経変性疾患との闘いに使用できるとしたらどうなるでしょうか?
新しい研究 – カリフォルニア大学サンフランシスコ校 (UCSF) の科学者によって主導され、雑誌に掲載されました 細胞—アルツハイマー病が脳内の遺伝子発現にどのような影響を与えるかを分析し、それらの変化とは逆の作用をもたらすFDA承認の薬剤を探しました。検索は約 1,300 種類の薬剤から始まり、そのリストはすぐに 86 種類 (単一の細胞型で反対の遺伝子発現を誘導することが知られている) とさらに 25 種類 (複数の細胞型に影響を与える) に絞り込まれました。 FDA の承認を獲得したのはほんの一握りです。
次に、研究者らはこの検索と、UC Health Data Warehouse を介した 65 歳以上の人々の 140 万件の匿名化された電子健康記録を組み合わせました。この貴重なデータセットにより、研究者は特定の FDA 承認薬を現在使用している患者のアルツハイマー病の転帰を追跡することができ、特にレトロゾールとイリノテカンの 2 つと正の相関があることがわかりました。
「これらすべての既存のデータソースのおかげで、1,300の医薬品から86、10、そしてわずか5にまで増えました」と、この研究の筆頭著者でUCSF大学院生のYaqiao Li氏はプレス声明で述べた。 「特に、すべてのカリフォルニア大学保健センターから収集された豊富なデータは、最も有望な薬を私たちに直接示してくれました。これは一種の模擬臨床試験のようなものです。」
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レトロゾールは通常、乳がんの治療に使用されており、科学者らはニューロンの治療に役立つ可能性があると予測しました。一方、イリノテカン（結腸がんおよび肺がんの治療薬）は、神経系の非神経細胞であるグリアの問題に対処できる可能性があります。研究者らは、この薬剤をマウスモデルに投与すると、脳内での奇形タウタンパク質（アルツハイマー病の副作用としてよく知られている）の蓄積が制限されることを発見した。
「アルツハイマー病は、脳の健康を損なう多くの遺伝子やタンパク質の多数の変化の結果である可能性が高い。このため、疾患を引き起こす単一の遺伝子またはタンパク質に対して1つの薬剤を生産する従来の医薬品開発にとって、非常に困難な状況となっている。」と、UCSFの研究共著者であるヤドン・ファン氏はプレス声明で述べ、「広く使用されているアルツハイマー病マウスモデルにおける計算データの検証を見ることができて、非常に興奮している。」と述べた。
この薬のFDA承認のおかげもあって、研究者らは、この研究が迅速に臨床試験に移行し、この薬剤の組み合わせがこの困難な病気とともに生きる何百万人もの人々にすぐに救済を提供し始めることができることを望んでいます。
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