モントリオール臨床研究所 (IRCM) は、2025 年 9 月 19 日に米国食品医薬品局 (FDA) がエラミプレチド (SS-31) としても知られる薬を承認したことを発表できることを嬉しく思います。 フォージニティ、 として バース症候群に利用できる最初の治療法、ミトコンドリア病であり、その研究者の一人である ピーター・W・シラー博士。
エラミプレチドはミトコンドリアを直接標的として承認された最初の薬剤となるため、この承認はバース症候群患者にとって大きな進歩であるだけでなく、歴史的な進歩でもあります。
バース症候群：超稀な遺伝病
バース症候群は、運動不耐症、筋力低下、日常生活に支障をきたすほどの疲労、心不全、再発性感染症、成長遅延を引き起こすミトコンドリア異常を特徴とする極めて稀な遺伝性疾患です。この病気は平均余命の短縮と関連しており、早期死亡の 85% は 5 歳未満で発生します。この症候群は主に男児に影響を及ぼし、男子出生 100 万人に約 1 人、つまり米国では約 150 人が罹患していると推定されています。 これまで、これらの人々に利用できる治療法はありませんでした。
IRCMで生まれた発見
SS-31 とも呼ばれるエラミプレチドは、 ピーター・W・シラー博士 (IRCM) と ドレ・ヘイゼル・セト (コーネル大学医学部) により臨床開発されました。 ステルス バイオセラピューティクス株式会社 第 3 相臨床試験およびアクセス拡大プログラムの一環として、エラミプレチドによる治療が提供されました 筋力の大幅な向上 そして1つ 生活の質の顕著な改善 患者。
この分子の起源は、IRCM のシラー博士の研究に遡ります。ゼトー博士と共同で、彼は2000年に自分の研究室で合成したオピオイドペプチド類似体からミトコンドリアを標的とするペプチドを設計した。共焦点レーザー走査型顕微鏡による研究に最適なこのペプチドの蛍光バージョンを作成したときに画期的な進歩が起こり、細胞への侵入を初めて観察できるようになった。細胞とミトコンドリア内のその特定の濃度。
これにより、新しいクラスの分子が作成されました。 ペプチド ゼトー・シラー (SS)、ミトコンドリアの内膜に位置し、細胞エネルギーが生成されます。 これらのペプチドが標的抗酸化剤およびミトコンドリア保護剤として機能する可能性があるという発見により、多くのミトコンドリア疾患に対する新たな治療の展望が開かれました。
オピオイド活性は持たないが、強力な治療効果を持つ分子
SS-31 は、ミトコンドリアを標的とする能力を保持しながら、すべてのオピオイド活性を除去するように改変されており、ミトコンドリア薬の開発に適しています。その治療可能性は何百もの前臨床研究で実証されており、 現在、原発性ミトコンドリア性ミオパチーと加齢黄斑変性症を対象とした第3相臨床試験中である。
あらゆる革新的な治療法の背後には、優れた基礎科学があります
一般に、学術研究グループは新しい治療標的の発見に貢献しますが、医薬品開発は製薬業界が担当します。 2 つの学術研究室が革新的な治療標的 (ミトコンドリア内膜) の特定と、実行可能な薬剤の設計と化学合成に成功したという事実は、例外的です。
これは、基礎研究が人間の健康における大きな進歩の基礎であり、高度な科学への投資は私たちの集団の幸福への投資を意味することを強く思い出させます。
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