ジウォン博士ああ
セントマイケルズ病院の臨床医科学者が率いる新しい研究で、有名な ニューイングランドジャーナルオブメディシン トレブルチニブと呼ばれる療法は、現在の疾患修飾療法によく反応しないMSのサブタイプである、再吸収進行性多発性硬化症（MS）の人々の障害の進行を減らすことができることを示唆しています。
トレブルチニブは、ブルートンのチロシンキナーゼ（BTK）阻害剤と呼ばれる抗炎症疾患の新しいクラスの薬物療法に属します。この薬物は、BTK酵素を阻害して、MSの脳および脊髄の炎症に寄与するB細胞の活性化を減少させることにより機能します。また、MSの進行に関連するMicrogliaと呼ばれる特定の免疫細胞を調節すると考えられています。
科学者およびスタッフの神経学者ジュウォン・オハイ博士が率いる新しい研究は、再発MSの人々において、テリフルノミドと呼ばれる異なるタイプの薬物と比較して、トレブルチニブの安全性と有効性を評価しました。両方の薬物は再発速度に同様の効果を示しましたが、トレブルチニブは障害の進行に明らかな違いを示し、進行性疾患の原因となるメカニズムを標的とすることを示唆しています。
私たちは、Unity Health Health Health Care NetworkのサイトであるSt. Michael’sのBarlo MSプログラムのメディカルディレクターであるOhと一緒に座りました。
この研究の推進力は何でしたか？
MSの最も一般的なタイプは、再発するMSの再発です。そこでは、人々が再発または攻撃を呈します。これは、時間とともに良くなる傾向がある神経症状の突然の発症です。プログレッシブ（または非再配置）MSでは、人々は時間の経過とともに神経学的進行が非常に遅く、明確な再発はありません。 MSケアにおける最大の臨床的に満たされていないニーズは、進行性MSの意味のある治療法です。再発MSに利用できる治療は非常に多くありますが、進行性疾患に大きな影響を与えていないようです。私たちは、脳に入り、進行性疾患の原因となるユニークなプロセスのいくつかを標的とする治療法を見つけたかったのです。
あなたの発見は何でしたか？
2回3回の試験を実施しました（Gemini IおよびII） [the final stage of testing before a drug can be used in humans] 再発MSを持つ人々のうち、トレブルチニブが主要なエンドポイントを満たしていないことを発見しました。つまり、テリフルノミドと比較して、年間再発率（ARR）に違いはなかったことを意味します。ベースラインと比較して、両方の薬物がARRを減少させました。ただし、ARRの減少に違いを示していないにもかかわらず、障害の進行を減らすことに明らかな違いがありました。
調査結果に対するあなたの反応はどうでしたか？
この研究の直前に、テリフルノミドと比較して再発または障害の進行にまったく影響を与えない別のBTK阻害剤で報告された相3試験が報告されていました。フィールド全体がとても落ち込んでいた。トレブルチニブについて私たちが知っていることとそれが脳にどれほど簡単に入るかを考えると、私はこの研究に楽観的でしたが、最近の失敗と同じクラスの薬物の類似性のいくつかのために、私たちは少し心配していました。結果に驚かないが、再発していない二次進行性MSと障害の進行において、再発MSであっても、それが効果を示したことを安心した。私たちは、プログレッシブMSの患者とのこのクラスの治療について長い間話し合ってきました。
これは、プログレッシブMSを持つ人々にとって何を意味しますか？
この治療の次のステップは何ですか？
次のステップは規制当局の承認です。 FDA、カナダ保健省、欧州医薬品機関から承認を得ようとしています。それができたら、どの患者が薬を投与されるべきかを把握します。進行はMSのスペクトル全体で発生するため、この治療の恩恵を受ける他のタイプのMSの患者もいる可能性があります。患者がそこにいると、最初の数ヶ月で頻繁に監視が行われます。非常にまれに、この薬を投与される人々は肝臓の酵素の上昇を経験する可能性がありますが、定期的な血液検査を通じてそれに注意してください。
* OH博士は、Biogen Idec、Brain Canada、EMD Serono、Roche、The MS Society of Canasy、The National MS Society、NIHから研究資金を受けています。彼女は、Biogen-Idec、EMD Serono、Horizon Therapeutics、Novartis、Roche、Sanofi Genzymeからコンサルティングおよび/または講演料を受け取りました。
by：アンナワッサーマン
#聖ミカエル病院の科学者が率いる研究は進行性多発性硬化症の治療の約束を示しています