医療政策の因果推論にはどの計量経済的手法を使用する必要がありますか? – ヘルスケアエコノミスト

TL;DR

による論文 レスとワイルド (2024) この質問に答えるために次の推奨事項を提供してください。

1. 大規模な共変量セットの制御を目的とする場合は、スーパー学習器を使用して迷惑パラメーターを推定することを検討してください。
2. スーパー学習器を使用して迷惑パラメータを推定する場合は、AIPW や TMLE などの二重にロバストな推定アプローチの使用を検討してください。
3. 共変量セットが小さい場合は、回帰を使用して迷惑パラメータを推定することを検討してください。
4. 回帰を使用して迷惑パラメータを推定する場合は、傾向スコア マッチングや IPW など、単独でロバストな推定アプローチを使用することを検討してください。

彼らはどのようにしてこれらの推奨事項に到達したのでしょうか?それを知りたい場合は、読み続けてください。

研究方法に関するプラズモードシミュレーションの説明

「医療政策の因果推論にはどの計量経済学的手法を使用すべきですか?」という質問に答えるには、多くの研究上の決定を下す必要があります。

まず、政策介入の効果をシミュレーションするか、現実世界のデータをシミュレーションに組み込むかを決定する必要があります。前者のアプローチの利点は、真実を知っており、必要なデータ生成シナリオを作成できることです。私たち（研究者）自身がデータ生成プロセスを構築しているため、比較するためのゴールドスタンダードがあり、さまざまなデータ生成プロセスをテストできます。このアプローチの問題は、その仮説的な性質です。具体的には、 レスとワイルド (2024) 書く：

多くのシミュレーション研究は…変数がほとんどない比較的単純な交絡構造を特徴としており、モデル化されたデータ構造や検討中の手法に応じて結果が異なります…推定戦略の最適な選択は研究課題、データの特徴、母集団の特性に依存するためですおよびメソッドの仮定に基づいて、シミュレーション結果は特定のシミュレーション設定にのみ適用されます。

代わりに、著者らはプラズモードシミュレーションを選択しました。プラズモードシミュレーションとは何ですか?

プラズモード シミュレーションでは、実際のデータセットからの共変量は変更せずに使用されますが、結果変数の値は元のデータからの共変量と結果の間の推定された関連性に基づいてシミュレートされ、真の効果量が確実に分かるようになります。このアプローチの利点は、ソース データの高次元で複雑な共変量構造を保存し、現実世界の条件によく似たシミュレーション環境を提供することです。

つまり、基礎となる共変量は変更されませんが、研究者は、特定の関係性の人為的な挿入または削除、バイアスの導入または削除、ノイズの追加、または特定の変数の変更など、実際のデータセットに対する制御された変更を通じて、さまざまな推定方法の堅牢性をテストできます。これにより、既知のさまざまな条件下で統計的手法がどのように機能するかを制御された検査が可能になります。

研究の 2 番目の決定は、どの推定方法を評価する必要があるかを決定することです。 レスとワイルド (2024) 次のアプローチを検討してください。

• 傾向スコアのマッチング：この方法には、観察された共変量に基づいて治療割り当ての確率を推定することが含まれており、研究者が同様の傾向スコアを持つ治療ユニットと未治療ユニットを照合できるため、観察研究における選択バイアスが軽減されます。
• 治療重み付けの逆確率 (IPTW)：IPTWは、実際に受けた治療を受ける確率の逆数に基づいて個人に重みを割り当てます。これにより、治療の割り当てが観察された共変量から独立している疑似母集団の作成が可能になり、因果関係の推論が容易になります。
• エントロピーバランシング: この技術は、年に開発されました。 ハインミュラー 2012、共変量の加重平均間の距離を最小限に抑え、共変量の分布がグループ全体で同様になるようにすることで、処理グループと対照グループの間で共変量のバランスが取れるようにサンプルの重みを調整します。
• 差分間差分分析 (DID): DID は、治療グループと対照グループの間で経時的な結果の変化を比較する準実験デザインであり、経時的に一定である観察されていない交絡因子を制御しながら、因果関係を推定するのに役立ちます。
• 拡張逆確率重み付け (AIPW): AIPW は、IPTW と回帰調整を組み合わせて、傾向スコアと結果のモデルの両方を組み込むことで効率を向上させ、バイアスを低減し、より堅牢な因果推定を可能にします。具体的には、AIPW は、傾向スコア モデルが次のいずれかの場合に不偏推定値を生成するため、二重にロバストな推定器です。 または 結果回帰が正しく指定されています。
• ターゲット最尤推定 (TMLE): TMLE は、機械学習と従来の統計手法を最適に組み合わせて、対象となる特定のパラメーターをターゲットにしながら因果効果を推定するセミパラメトリック手法であり、複雑な設定でも堅牢な推定を提供します。

第三に、著者は迷惑パラメータを推定する方法を考慮する必要があります。重要な迷惑パラメータは、傾向スコアと結果モデルです。迷惑パラメータの推定は、 超学習者 パッケージ。

…SuperLearner に実装されたスーパーラーナー アルゴリズムを使用しました。 [R] パッケージ （ポーリーら、2021）これにより、ノンパラメトリックアプローチを組み込むことができました。次の 5 つのアルゴリズムを基本学習器として含めました: ペナルティ付き最尤度を備えた一般化線形モデル (glmnet 関数) (フリードマン他、2010)、ランダムフォレスト(レンジャー機能)(ライトとジーグラー、2017)、勾配ブースティング (xgboost 関数) (チェン他、2015)、サポート ベクター マシン (svm 関数) (…Karatzoglou 他、2006)、および多変量適応回帰スプライン (地球関数) (フリードマン、1991年）。

第 4 に、評価するための特定の介入とデータをシミュレートする方法を考慮する必要があります。著者らが検討した介入は、社会的に恵まれない都市部における医療の改善を目的としたドイツの取り組みだった。具体的には、この介入には、(i) 保健、社会、地域ケア提供者の分野を超えたネットワーク、(ii) 地域の健康に関するアドバイスとナビゲーション サービスが含まれていました。 (詳細については、を参照してください レスアンドワイルド2023）。この介入のプラズモード データをシミュレートするには、 レスとワイルド (2024) 次の手順を使用します。

1. 治療、転帰、共変量の間の関連性を推定します。
2. 推定された係数を使用して結果を予測しますが、治療係数を必要な効果量に変更します。
3. 置換付きリサンプリングによってサイズ s の J 個のサブセットを描画し、それらのサブセットごとにステップ 4 と 5 を実行します。
4. ステップ 3 のシミュレートされた値を期待値として使用し、適切な分布から結果をサンプリングすることでノイズを導入します。
5. シミュレートされたデータを分析します。

第 5 に、研究を評価するために使用する一連のパフォーマンス指標を決定する必要があります。考慮されたパフォーマンス指標には次のものが含まれます。

• バイアス: 推定された治療効果と真の治療効果の間の平均差として計算されます。プラズモードを通じて真の治療効果が分かるため、偏りを計算することができます。
• 標準誤差。経験的標準誤差 (SE) は、推定された効果の平均値付近のばらつきを反映します。言い換えれば、推定器の精度を測定します。
• 信頼レベルの範囲。これは、真の効果を含む信頼区間 (CI) の割合として計算されます。 95% CI を使用しているとします。 CI の 80% のみに真の効果が含まれている場合、CI は狭いと考えられます。逆に、CI の 99% に真の効果が含まれている場合、CI は広すぎると考えられます。

このアプローチに基づいて、著者らは明確な勝者が存在しないことを発見しました。

TMLE とスーパーラーナーを組み合わせた場合、バイアスと SE に関しては最高のパフォーマンスを発揮しましたが、CI カバレッジに関しては欠点があることがわかりました。すべてのパフォーマンス測定と結果を考慮すると、マッチングとその後の DiD 分析を迷惑パラメータ推定の回帰と組み合わせたものが最も優れたパフォーマンスを発揮しました。

この研究から得られるポイントは何ですか?著者は記事の最後にこれをうまく説明しています。

1. 大規模な共変量セットの制御を目的とする場合は、スーパー学習器を使用して迷惑パラメーターを推定することを検討してください。
2. スーパー学習器を使用して迷惑パラメータを推定する場合は、AIPW や TMLE などの二重にロバストな推定アプローチの使用を検討してください。
3. 共変量セットが小さい場合は、回帰を使用して迷惑パラメータを推定することを検討してください。
4. 回帰を使用して迷惑パラメータを推定する場合は、傾向スコア マッチングや IPW など、単独でロバストな推定アプローチを使用することを検討してください。

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