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『Lancet Neurology』誌に掲載されたこの研究では、この症状を持つ人々を対象にメキシレチンとラモトリギンという2つの薬剤を試験するために研究者らが実施した「直接対決」試験の詳細が記載されている。
この試験はUCLクイーンスクエア神経筋疾患集学的センターと国立神経科・神経外科病院UCLHで実施され、非ジストロフィー性筋緊張症が確認された成人60人が参加した。
患者は、メキシレチンを8週間投与し、続いてラモトリギンを8週間投与する群、または治療間に7日間の休憩を挟んでその逆の順序のいずれかに無作為に割り当てられた。参加者も研究者も、いつどのような治療が行われているかを知りませんでした。
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試験の終了時点で、ラモトリジンは非ジストロフィー性筋緊張症の主な症状である硬直をメキシレチンとほぼ同量軽減することが判明しました。
主任研究員のヴィノ・ヴィヴェカナンダム博士（UCLクイーンスクエア神経研究所、コンサルタント神経内科医）は、「英国では約17人に1人が希少疾患を患っており、大多数は治療法がない。多くは神経疾患であり、その希少性により治療法を開発するための臨床試験が非常に困難になっています。どの治療法が理想的であるかを特定するには、薬剤を比較する直接試験が重要です。
「この試験結果は非常に刺激的であり、この筋チャネル症の患者にとって重要です。」
非ジストロフィー性ミオトニーは、筋肉内のイオンチャネルの問題によって引き起こされる、人生を変える筋肉疾患です。症状（筋肉の硬直、痛み、衰弱、疲労など）は通常、小児期に始まり、重大な障害を引き起こす可能性があり、生活の質や雇用適性を低下させます。現在、治療法はありません。
2012年、同じUCLチームは、ナトリウムチャネル遮断薬であるメキシレチンを再利用する多施設共同国際試験を主導し、それが非ジストロフィー性ミオトニアの治療と生活の質の改善に効果的であることを示した。
その結果、メキシレチンは世界中で非ジストロフィー性ミオトニーの第一選択治療となりました。
しかし、すべての患者が治療に反応するわけではなく、3分の1に重大な副作用が発生し、最も一般的なのは逆流または胃腸への副作用でした。さらに、筋緊張が悪化することが多い妊娠中はメキシレチンを処方できません。
ラモトリギンは患者の忍容性が良好であることが試験で示されたため、代替の解決策となり、妊娠中でも使用でき、安価であるというさらなる利点もあります。重篤な副作用は報告されていません。
主著者であるマイケル・ハンナ教授（UCLクイーンスクエア神経研究所所長兼コンサルタント神経内科医）は次のように述べています。これは、この稀な筋疾患における初の直接臨床試験であり、その結果は患者ケアに直接情報を提供し、より多くの「現実世界」の選択肢を患者に提供することになるでしょう。」
メキシレチンは発展途上国では入手できないことが多く、先進国では高価であることが多いため、この研究は世界中の臨床実践に影響を与えるでしょう。この結果は、ラモトリギンが同等の治療法であり、したがって罹患患者にとって優れた治療選択肢となることを示しています。
ヴィヴェカナンダム博士は次のように述べています。「この試験データに基づいて、臨床現場向けに個別化された治療アルゴリズムを開発し、すでに臨床サービスで使用されています。このアルゴリズムは、試験のいくつかの側面とラモトリギンとメキシレチンの作用機序を考慮しています。」地元の経済的な考慮も必要です。」
参考文献: Vivekanandam V、Skorupinska I、Jayaseelan DL、他。非ジストロフィー性ミオトニーにおけるメキシレチンとラモトリギンの比較：ランダム化、二重盲検、直接比較、クロスオーバー、非劣性、第 3 相試験。ランセット神経学。 2024;23(10):1004-1012。土井： 10.1016/S1474-4422(24)00320-X
この記事は下記より転載させていただきました 材料。注: 資料は長さや内容が編集されている場合があります。詳細については、引用元に問い合わせてください。当社のプレスリリース公開ポリシーにアクセスできます ここ。
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#一般的に使用されている薬剤が希少筋疾患の有望な治療選択肢となる可能性がある
2024-09-30 09:28:48