科学者らは初めて研究室で血液幹細胞を培養することに成功し、これにより幹細胞移植の必要性がなくなる可能性がある。
幹細胞（または骨髄）移植では、損傷した血液細胞を健康な細胞に置き換え、白血病などの病気の治療に使用することができます。
しかし、適合するドナーを見つけるのは難しい場合があり、ドナーが見つかる前に亡くなる患者もいます。
新たな研究では、オーストラリアのメルボルンにあるマードック小児研究所（MCRI）の専門家らが、研究室で幹細胞を培養し、マウスでの使用に成功したことを実証した。
研究チームは、政府の資金援助があれば、約5年後に人間を対象にした試験を実施できると考えている。
このジャーナルに掲載された研究を主導したエリザベス・ン教授は、 ネイチャーバイオテクノロジー研究者らは血液幹細胞の生産における大きな障害を克服したと述べた。
「患者からあらゆる細胞を採取し、それを幹細胞に再プログラムし、それを移植用に特別に適合した血液細胞に変える能力は、脆弱な患者の生活に大きな影響を与えるだろう。」
「この研究以前は、健康な血液細胞を作ることができない骨髄不全の動物モデルに移植できるヒトの血液幹細胞を研究室で開発することは不可能でした。
「私たちは移植可能な血液幹細胞を作成するワークフローを開発しました。
「重要なのは、これらのヒト細胞が臨床使用に必要な規模と純度で作成できるということです」と彼女は語った。
この研究では、実験室で作製されたヒトの血液幹細胞がマウスに注入された。
科学者たちは、血液幹細胞が臍帯血細胞移植で見られるレベルと同程度の機能的な骨髄になることを発見した。
臍帯幹細胞移植は、ドナーが見つからない、または近親者が適合しない場合に、一部の病気の患者にすでに提供されている。
新たな研究で、研究チームはまた、実験室で培養された幹細胞をマウスに移植する前に凍結できることも発見した。
これは、血液幹細胞が患者に移植される前に保存される方法を模倣したものです。
有望な展開
人体では、幹細胞は骨髄によって生成され、さまざまな種類の血液細胞に変化することができます。
これらは主に、体中に酸素を運ぶ赤血球、感染症と戦う白血球、出血を止める血小板になります。
現在、移植用の幹細胞は血液、骨髄、臍帯血から採取することができます。
MCRI幹細胞生物学テーマの副ディレクター、エド・スタンリー教授は、新たな発見がさまざまな血液疾患のより良い治療につながる可能性があると述べた。
「赤血球は酸素の運搬に不可欠で、白血球は免疫防御の役割を担い、血小板は血液凝固を引き起こして出血を止めます。
「体内の正常な血液幹細胞の発達を模倣する幹細胞法を完成させることで、白血病や骨髄不全を含むさまざまな血液疾患に対する個別化治療法を理解し、開発することができる」と同氏は語った。
MCRI血液疾患研究所のグループリーダーであるアンドリュー・エレファンティ教授は、現時点ではすべての患者が適合するドナーを見つけられるわけではないと述べた。
「移植されたドナーの免疫細胞が不適合になると、レシピエント自身の組織を攻撃し、重篤な病気や死につながる可能性がある」と彼は説明した。
「患者ごとにカスタマイズされた血液幹細胞を開発することで、こうした合併症を防ぎ、ドナー不足に対処し、ゲノム編集と併せて血液疾患の根本的な原因の是正にも役立つだろう。」
英国白血病政策・擁護団体の責任者ジョージア・パパクレオヴロウ博士は次のように述べた。「英国では年間約650人の子供が罹患しており、まだまれではあるが、小児白血病は15歳未満の子供の間で最も一般的ながん種である。」
「成人が罹る他のタイプの白血病に比べると生存率ははるかに高いが、治療は信じられないほど厳しい。
「それらは子供たちから貴重な幼少期を奪い、精神的、知的、身体的発達に影響を及ぼす可能性があります。
「この新たな研究は、小児白血病の個別化治療につながる可能性があり、この病気の治療における有望な進歩となるだろう。」
「この技術は、現在の白血病治療における深刻な合併症である細胞拒絶反応など、幹細胞移植に伴う現在のリスクを軽減する可能性があり、移植が成功するという家族に切望されている希望を与える可能性があります。」
「次の重要なステップは、このプロセスが安全かつ効果的であることを確認するための臨床試験となるだろう。」
英国の幹細胞慈善団体アンソニー・ノーランの医療責任者タニア・デクスター博士は次のように語った。「この研究は大きな可能性を秘めており、ドナーからの細胞に頼らない移植への道を開く可能性がある。」
「しかし、これは患者に適用されるまでには程遠い初期段階の研究であることを認識することが重要です。
#機能的な幹細胞を研究室で初めて培養することに成功