英国の保健当局は、アルツハイマー病の進行を遅らせることができる薬を却下した。その効果は治療費や「深刻な副作用」の兆候に対する患者の厳重な監視に見合うほどには小さいからだと述べた。
月に2回投与されるレカネマブは、この病気の特徴と考えられている脳内のアミロイドβタンパク質の粘着性の塊を除去する。この薬は治療薬ではないが、 臨床試験結果、この治療法はプラセボと比較して、初期のアルツハイマー病患者の認知機能低下を27%遅らせた。
英国の医薬品規制当局である医薬品・医療製品規制庁（MHRA）は木曜日にこの薬を承認した。しかし、 国立医療技術評価機構 保健当局のニースも同時に、この薬をNHSで提供することを否定した。
数週間前には、EUの医薬品規制当局も、重度の脳腫脹のリスクが認知機能低下の抑制に対するわずかな効果を上回らないとして、この薬を却下した。また、同当局は、認知機能低下の抑制に対するこの薬の効果は小さいと述べた。
ニース判決は、この薬を開発したエーザイとバイオジェンにとってさらなる打撃となる。米国ではこの治療薬の普及が遅れており、患者1人当たり年間約2万ポンドの費用がかかるからだ。また、この判決は、この薬の安全性と有効性について明らかにしている。新しい種類の薬に関連する複雑さ これらは初期段階の患者には有益だが、深刻な副作用を引き起こす可能性がある。
この治療法は「ルケンビ」としても知られ、米国、中国、香港、イスラエル、日本、韓国で承認されている。MHRAの承認は、英国が神経変性疾患の症状ではなく治療薬として認可を受けた欧州初の国となったことを意味する。
しかし、 国民保健サービス ニース法では、英国ではおそらく少数の患者だけがその恩恵を受け、個人的に薬を入手する必要があるだろう。
アルツハイマー病研究英国協会の最高責任者ヒラリー・エバンス・ニュートン氏は「今日のニュースはアルツハイマー病患者にとってほろ苦いものだ」と語った。
「アルツハイマー病の症状を緩和するだけでなく、その壊滅的な影響を遅らせることができる認可された治療法が科学によって実現されていることは、注目すべき成果です。しかし、私たちの医療制度が、この新しいアルツハイマー病治療薬の波を受け入れる準備ができていないことは明らかです。」
「つまり、現状では、病気の初期段階にある人々はNHSを通じてレカネマブへのアクセスを拒否され、個人的に支払える人だけが利用できるようになるということになる。」
ニースの最高経営責任者サマンサ・ロバーツ博士は次のように語った。「これは間違いなく急速に発展するであろう新しい医療分野です。」
「しかし、現実には、この最初の治療がもたらす利益はNHSにかかる多額のコストを正当化するには小さすぎるのです。
「これは患者に施す集中治療であり、2週間ごとに病院に通院し、深刻な副作用の兆候がないか患者を監視する熟練したスタッフが必要であり、さらに薬の購入費用もかかります。」
「私たちの独立委員会は、介護者への利益を含め、入手可能な証拠を厳密に評価しましたが、ニースは納税者に良い価値をもたらす治療法のみを推奨しなければなりません。」
ニースによれば、臨床試験ではレカネマブが認知機能の低下を4～6カ月遅らせる可能性があることが示されたが、長期的な効果についてはほとんど証拠がなかった。ニースでは、イングランドの成人約7万人が治療の対象となると推定している。
ニースのガイドライン草案に関するパブリックコンサルテーションは9月20日に終了する。
MHRAの医療品質とアクセス担当暫定事務局長ジュリアン・ビーチ氏は次のように述べた。「安全性、品質、有効性の許容基準を満たす医薬品の認可は、我々にとって重要な優先事項です。」
「ライセンス承認の条件と合わせて、この医薬品の適切な規制基準が満たされていると確信しています。
「すべての医薬品と同様に、当社はその安全性を厳重に監視し、承認後の管理された安全性研究を実施することで、臨床使用におけるレカネマブのベネフィット・リスクを綿密に追跡調査します。」
エディンバラ大学英国認知症研究所のタラ・スパイアズ・ジョーンズ教授は、この薬の登場は「転換点」となるが、「危険な副作用」を伴う可能性があると警告した。
彼女はラジオ4のトゥデイ番組でこう語った。「病気の進行を遅らせることができたのは、これが初めてです。そういう意味では、驚くべきことです。」
「しかし、この治療法は完璧ではありません。病気の進行を適度に遅らせるだけで、危険な副作用を伴い、患者を非常に注意深く監視する必要があり、この薬を使用できるのは限られた人だけです。ですから、これは素晴らしいニュースですが、私たちは熱意を抑えなければなりません。」
危険な副作用は何かと尋ねられると、スパイアーズ・ジョーンズ氏は「この薬を服用した人の中には脳の腫れや出血を起こす人もいます。また、その副作用で死亡した人もいます」と答えた。