健康

希少疾患の治療法を重視 – ヘルスケア エコノミスト

これは、Innovation and Value Initiative が発行した「」というタイトルの最近のホワイト ペーパーのテーマです。医療における希少疾患治療の評価: 実際の経験、実際の影響”。 この報告書は、希少疾患の治療価値を評価する際の多くの課題を指摘しています（私のホワイトペーパーを参照）HTA 枠組みの下で希少疾病用医薬品へのアクセスを維持する際の課題このトピックの詳細については、「」を参照してください)。 たとえば、患者集団の規模が小さいこともあり、臨床研究で評価する必要がある結果についてのコンセンサスが得られないことがよくあります。 さらに、これらの病気はまれであるため、現実世界のデータは、定義上、サンプル サイズが非常に小さい可能性があります。 患者の旅と時間。 希少疾患の患者にとって重要な転帰を特定し、優先順位を付ける際には、疾患の自然経過と患者への影響の進展を含む患者の経過と時間を考慮することが重要です。介護者の旅。 患者の健康の歩みを通じて、介護者は愛する人たちに重要なサポート、援助、権利擁護を提供します。 介護者の健康やその他の影響を理解することが不可欠です。早期および継続的な関与とコミュニケーション。 患者/介護者と他の関係者との関わりを開始し、継続することは、完全に患者中心の研究を実施し、意思決定に役立てるために非常に重要です。データと手法。 包括的で代表的なデータは、特に希少疾患を扱う場合、価値評価や患者中心のアウトカム研究において重要な役割を果たします。 データ収集を強化するためにコラボレーションを奨励する必要があり、また、実際の経験を有意義なインプットとして組み込むために、混合（定性的および定量的）方法も推進する必要があります。。経済的影響。 患者と介護者への経済的影響を理解することは、支払者やその他の意思決定者が、最終的に患者のエクスペリエンスと結果を向上させるための計画と戦略をより適切に設計するのに役立ちます。科学的な波及。 1 つの希少疾患のために開発された革新的な治療法は、別の希少疾患を治療するために再利用または修正される可能性があります。 希少疾患治療の研究に利用できるリソースとデータが限られていることから、その価値は特に有益である可能性があります。経済モデリングのための共通の患者中心の成果の特定。 希少疾患にわたる共通の患者中心のアウトカムを特定することは、分野横断的な研究を加速し、疾患そのものや患者の視点についての理解を深め、比較有効性研究方法を改善する可能性があります。 言及されている追加リソースには次のようなものがあります。 国家保健評議会の 患者中心のコアインパクトセット (PC-CIS)。 PC-CIS は、疾患および/またはその治療法が患者の健康と日常生活、およびその家族や介護者の健康と日常生活に与える最も重要な影響をまとめた、患者由来の患者優先の標準化されたリストです。IVI とアカデミーヘルス 経済的影響の枠組み。 患者と介護者に影響を及ぼす経済的影響の範囲を特定する枠組み 希少疾患評価の一般的な結果。 これらには、運動機能、疲労、社会的関係、痛み、精神的低下（例えば、認知）、精神的健康（すなわち、不安、うつ病）、雇用、経済、および睡眠が含まれる。 レポート全文を読むことができます ここ。 #希少疾患の治療法を重視…