遺伝子治療へのアクセスはコストと地理によって制限される：-

ダスティン・ビドリンさんの視力は失われつつあり、本当に縮小しています。

彼は網膜色素変性症を患っています。網膜色素変性症は、彼の家族に遺伝する稀な目の病気です。

20代になると、自分の視野が狭くなっていることに気づきました。特にコンピューターやテレビを見ているときにそれが顕著でした。

ルイジアナ州ラファイエット在住のダスティンさん（34）は、「画面が大きくなればなるほど、一度に細部の一部しか見えないので、見づらくなりました。ズームインするかどうかに関係なく、一度に 1 文字ずつ読む必要がありました。」と語ります。

その後、ヴィドリンには子供が生まれました。父親になることは新たな課題をもたらしました。

乳児用粉ミルクを混ぜるのは、加える水の量を計るためのボトルの小さなマークが見えなかったため、難しい作業でした。彼は最終的に太いマーカーを使って、目に見える太い線を描きました。

「とにかく制限が多すぎるんです」と彼は言う。彼は息子と一緒にボールを投げることができればと願っているが、彼は現在法的に盲目である。 「彼は、お父さん、『目があったらいいのに』とか、そういうことをよく言いますよね？でも、私はまだ最善を尽くしています。」

医師が遺伝子治療が役立つかもしれないと示唆した後、ビドリンさんは興味をそそられました。

しかし、彼の視力を維持できる最先端の治療法を利用するのは難しいことが判明した。彼が住んでいるルイジアナ州南部では、彼が必要とする専門的なケアを受ける選択肢はありません。

遺伝子治療の約束にアクセスするのは難しい場合がある

遺伝子治療は通常、細胞に侵入して病気の原因遺伝子を改変する1回限りの治療法です。

「これらの治療法は素晴らしいです」と彼は言います ウィル・シュランク博士、ハーバード大学医学部の元教授であり、ヒューマナやCVSヘルスなどの保険会社でも働いていました。 「それらは、私が医学部にいた頃、誰も治癒可能や対処可能とは想像できなかったようなひどい状態の患者の生活に、間違いなく大きな影響を与える可能性があります。」

しかし、たった 1 人の患者に対して数百万ドルの費用がかかることもあります。

「この国で私たちが医療費を支払い、提供する断片的な方法は、恩恵を受ける患者にそれらの治療法を公平に提供するという点から完全にずれています」とシュランク氏は言う。

シュランクは最近、という会社を設立しました。 パラダイム 遺伝子治療をより広く利用できるようにするために。

ビドリンが障害にぶつかる

ビドリンに関しては、すでに網膜色素変性症に対する遺伝子治療薬が上市されており、 ルクストゥルナと呼ばれる、しかし、それは彼の持っている遺伝子変異には機能しません。そこで彼は、いずれかの臨床試験に参加したいと考えている。 他の治療法 開発中です。

ルイジアナ州の網膜専門医は、それについては助けられないと彼に告げたが、テキサス州にはそれができる専門医がいた。最初のステップでは、何時間にもわたる複雑な精密検査が必要になります。

「そのおかげで、これは私の人生を変える可能性があることを知りました。なぜなら、私はこれまで一度もスキャンにそれほど時間がかかったことがなかったからです。」と彼は言い、ルイジアナ州の医師には実際にはそのようなリソースがなかったと説明した。

ヴィドリンさんは久しぶりに、視力を維持できるという希望を持ちました。

「テキサスで予約をしたり、交通手段を手配したりしましたが、テキサスの居住者ではないため、保険が適用されないことが分かりました」と彼は言う。

彼は予約の費用を自分で支払う方法を見つけようとしましたが、現在は失業中であり、実際には支払う余裕がありません。そして、 ゴーファンドミー 彼が試みた募金活動は実際にはうまくいかなかった。

NPRはテキサスへの移住を検討したかどうか尋ねた。

「私のような状況にある人の多くは、ただそれを引き出して引っ越しや行動を開始できるような普通預金口座を持っていません」とダスティンは言います。目が見えないことで、移動することに特に不安を感じると彼は言う。

Vidrine には、メディケアとメディケイドの両方の保険に加入している人向けのユナイテッドヘルスケア保険プランがあります。 NPRがビドリンの保険適用範囲について問い合わせをした後、ユナイテッドヘルスケアは、別の州で医療を受けるために居住権は必須ではなく、特定の状況ではネットワーク外の医療提供者もカバーすると述べた。

同社は、彼の治療を支援するためにビドリンと協力していると述べた。

メディケア・メディケイド・サービスセンターはNPRに宛てた電子メールでの声明で、ビドリンさんの具体的なケースについてはコメントできないとしながらも、「一般的に、二重の資格を持ち、メディケア・アドバンテージ（MA）のデュアル・スペシャル・ニーズ・プラン（D-SNP）に登録している人々の場合、保障は医療上の必要性だけでなく、専門医がプランのネットワークやサービスエリアに属しているかどうかによって決まる。一方、メディケイドは州ベースであり、州外にもある」と述べた。緊急事態以外のケアには、事前の許可と適切な医療提供者の登録/手配が必要になる場合があります。」臨床試験に参加するには追加の手順とルールがあります。

州のメディケイドプログラムを担当するルイジアナ州保健省はコメント要請に応じなかった。

遺伝子治療の砂漠地帯では人々に選択肢がなくなる

中央報告システムがないため、この種の治療を受けた患者の正確な数を特定するのは困難だと、同協会の広報担当サラ・キッカート氏は言う。 米国遺伝子細胞治療学会。

しかし、メディケイド データの – 分析は、場所が重要であることを示すスナップショットを提供します。データは入手可能な最新の通年である2024年のもので、恩恵を受けた患者の総数は含まれていないが、その年に各州のプログラムが支払ったさまざまな種類の治療法の数が示されている。

たとえば、ネブラスカ州、ノースダコタ州、サウスダコタ州、オクラホマ州の州メディケイドプログラムでは、比較的少数の遺伝子治療に支払われました。一方、カリフォルニア、インディアナ、マサチューセッツ、テキサスなどの州は、より多くの費用を支払った。

NPRは分析を次のように示した。 アメット・サルパトワリ、ハーバード大学の人口医学教授であり、薬物政策を研究しています。同氏によれば、遺伝子治療に多くの費用を支払った州には、学術的な医療センターが多い傾向にあるという。

「いわば、砂漠が見られる地域には、科学的ノウハウを備え、これらの治療法を提供できる能力を備えたセンターが存在しない可能性が高い地域です」と彼は言う。

理論的には、たとえ誰かの州に遺伝子治療を提供する病院がなかったとしても、州のメディケイドプログラムはその人が別の州で遺伝子治療を受けるための費用を支払うことになっている、とサルパトワリ氏は言う。しかし、NPRの分析によれば、そんなことは起こっていない、「それが憂慮すべきことだ」と彼は言う。

米国遺伝子細胞治療学会のキッカート氏は、すべての病院が遺伝子治療を提供しているわけではないため、どこに住んでいるかが遺伝子治療を受ける上での大きなハードルとなる可能性があることに同意した。 「治療法によっては、国境に位置がゼロの州もあります」と彼女は言う。

キッカート氏によると、44の州には遺伝子治療を提供する施設が少なくとも1つあるという。しかし、彼女の組織が把握しているすべての施設の半数以上は、1 種類の遺伝子治療しか提供していません。

今後の課題は、これらのアクセス格差に対処する方法を見つけることです。

Shrank’s Aradigm のような健康プランのソリューションを提供する企業があります。そして、現在テストされているモデルがあります。 メディケアおよびメディケイド イノベーション センター どのようにするかについて これらの治療をもっと利用しやすくする。

ビドリン氏に関しては、保険がテキサスでの任命を承認するのをまだ待っているところだという。