2025年12月12日金曜日
NIHの臨床試験は、治療が限られた生命を脅かす障害を持つ人々にとって有望であることを示しています。
国立衛生研究所（NIH）の臨床試験では、重度の再生不良性貧血患者に対する実験的治療により、移植後に合併症を起こすことなく94％の生存率が得られたことが示された。オミデュビセルとして知られる拡張臍帯血アプローチを展開するこの治療法は、最近、ドナーの造血幹細胞（HSC）移植を受ける選択肢のない患者に対する重度の再生不良性貧血に対する使用として米国食品医薬品局によって承認された。
ほぼ全員（94％）の患者で好中球の生着が急速に進み、白血球数が中央値8日で回復し、標準的な臍帯移植よりも劇的に早くなった。移植後 100 日までに、ほとんどの患者は持続的な臍帯生着を経験しました。これは、移植されたドナー幹細胞が患者の骨髄に定着し、長期にわたって健康な新しい血球を産生できることを意味します。
「この進行中の研究の結果は非常に心強いものであり、満たされていない医療ニーズの高い患者に対する治療選択肢の大幅な進歩を示しています。研究に参加した患者はリスクが高かったものの、予期よりも大幅に良好な転帰を示しました」と米国外科医総長補、NIH研究責任者、NIH国立心臓・肺・血液研究所の科学ディレクターであるリチャード・チャイルズ医学博士は述べた。
オミデュビセル幹細胞療法には、限られた数の提供された臍帯血幹細胞を採取し、研究室で培養することが含まれます。そこで細胞は増殖し、ニコチンアミドとして知られるビタミン B3 の一種で増強され、患者の血液と免疫系を回復するためにより大量のより効果的な幹細胞投与量を提供します。
この臨床試験には、標準的な免疫抑制療法に反応せず、利用可能なドナーもいない重度の再生不良性貧血患者18人（年齢4～60歳）が登録された。
さらに2人の研究参加者からの結果はまだ分析されていません。完全な試験結果の発表は来年になる予定だ。
有望な試験結果が、 米国食品医薬品局 難治性の重度再生不良性貧血に対する新たな移植アプローチを承認する。この療法のブランド名は、イスラエルの Gamida Cell Ltd. による Omisirge です。
「治療の選択肢がなかった患者に対する治療法の承認は、NIHがどのように患者ケアを前進させ、新しい治療法の開発を通じて医療の未来の形成に貢献しているかを示す好例です」とチャイルズ氏は述べた。
裁判は進行中である。詳細については、clincialtrials.gov にアクセスし、識別子を検索してください。 NCT03173937。
国立心肺血液研究所 (NHLBI) について: NHLBI は、科学的知識を進歩させ、公衆衛生を改善し、命を救う、心臓、肺、血液疾患と睡眠障害の研究を実施および支援する世界的リーダーです。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://www.nhlbi.nih.gov。
国立衛生研究所 (NIH) について: 国の医学研究機関である NIH には 27 の研究所とセンターがあり、米国保健福祉省の一部です。 NIH は基礎、臨床、橋渡し医学研究を実施および支援する主要な連邦機関であり、一般的な病気と希少な病気の両方の原因、治療法、治療法を調査しています。 NIH とそのプログラムの詳細については、www.nih.gov をご覧ください。
NIH…発見を健康に変える®
#拡張臍帯血移植により重度再生不良性貧血患者の生存率94を達成