1770833131
2026-02-11 12:38:00
遺伝子治療は、吸入されるミストとして投与されます。
ニコ・デ・パスカーレ写真/ゲッティイメージズ
史上初の吸入可能 遺伝子治療 ヒトの肺細胞を遺伝子組み換えする肺がんの治療法は、有望な臨床試験結果を受けて承認の可能性に向けて急速に進んでいる。
「非常に心強いことに、肺の腫瘍が実際に縮小したという仮説が証明されました。」 ウェン・ウィー・マー オハイオ州クリーブランドクリニックにて 最近の会議で話した シカゴの米国臨床腫瘍学会の。
この治療法は、ウイルスを使って免疫を高める遺伝子を肺細胞に運び、肺細胞が自ら腫瘍と戦う能力を高めるため、斬新です。遺伝子治療には通常、重要な遺伝子の欠陥のあるコピーを置き換えることが含まれます。
もう 1 つの珍しい点は、飲み込んだり注射したりするのではなく、吸い込むことです。 「これは抗がん治療の全く異なる方法です」とマー氏は語った。この送達方式の利点は、治療薬が肺に直接届くことです。肺の原因の一つは、 癌 この病気の最も致死性の高い形態は、経口または静脈内投与による治療が肺に到達するのに苦労することです。
新しい治療法には、無害で他の人に伝染できないように改変されたヘルペスウイルスが含まれています。このウイルスは、タンパク質インターロイキン 2 をコードする遺伝子とインターロイキン 12 をコードする遺伝子の 2 つの遺伝子を肺細胞に引き込むという使命を帯びています。これらは体内で自然に生成され、腫瘍の増殖を抑制するのに役立ちます。しかし、腫瘍はしばしば反撃し、 それらを使い果たすしたがって、遺伝子治療はそれらの生産を回復するように設計されています。
2024年以来、マー氏らは他の治療法をすべて使い果たした進行肺がん患者を対象に遺伝子治療を試験してきた。これを投与するには、遺伝子治療薬を含む液体を噴霧します。つまり、微細な霧に変換され、人々が装置から肺に直接吸入します。
腫瘍学会議でマー氏は、遺伝子治療により11人中3人の肺腫瘍のサイズが縮小し、さらに5人の肺腫瘍の拡大が阻止されたと発表した。一部の患者は悪寒や嘔吐などの副作用を経験しましたが、重大な安全性の懸念は確認されませんでした。
これらの肯定的な結果に基づいて、遺伝子治療は今週、米国食品医薬品局から「再生医療先進療法指定」を取得しました。これは、患者ができるだけ早くアクセスできるように当局が承認を迅速化するよう努めることを意味する。
遺伝子治療の欠点の 1 つは、肺に限定された腫瘍のみを対象とし、体の他の部分に転移した腫瘍は対象としないことです。これに対処するために、マー氏らは現在、約250人の患者を対象とした臨床試験で、免疫療法や化学療法と組み合わせて試験を行っている。
遺伝子治療を開発した会社であるクリスタル・バイオテックは、以前に 皮膚に塗り込む初めて承認された遺伝子治療。これは、同じ改変されたヘルペスウイルスを使用して、劣性ジストロフィー性表皮水疱症と呼ばれる稀な水疱性皮膚疾患を持つ人々の皮膚にコラーゲン遺伝子を運び、それによって皮膚の修復を助けます。
同社はまた、嚢胞性線維症およびアルファ-1アンチトリプシン欠損症と呼ばれる遺伝性肺疾患に対する吸入型遺伝子治療にも取り組んでいる。
トピック:
#史上初の吸入可能ながん遺伝子治療が #FDA #によって迅速に進められる