過去8年間で、UM171はカナダの80人の患者、米国とヨーロッパで40人の患者を治療するために実験的に使用されてきました。 120人のうち、10年ごとに約7人が2年後に癌がないため、治ると言われています。
クレジット：ゲッティ
UDEMで開発された命を救う分子は、血液癌患者のSTEM細胞療法の一環としてヨーロッパの市場に出場しました。 10月までに、カナダでも治療が販売されます。
モントリオール大学で開発された命を救う分子であるUM171は、がん患者におけるSTEM細胞移植の有効性を高め、現在は公式に商業市場にいます。
今日、欧州医薬品局（EMA）は、適切なドナーが見つからない場合、血液がんの成人の最初で唯一の承認された治療法として、UM171の小売製剤Zemcelproを承認しました。
Zemcelproには、ドナーの臍帯血から幹細胞が含まれており、その一部は、ドロキュビセルとしても知られているUM171分子を使用して成長および増殖しています。
細胞の数を増やすことにより、UM171は、小さな単位の臍帯血の幹細胞をより効果的にします。
「今、私たちは公式の承認を得たので、多くのことが起こります」と、Biotech Start-Up Excellthera Inc.を介してUDEMの医療化学者Anne Marinier博士とUM171を開発し、特許を取得したUDEM血液学者のGuy Sauvageau博士は言いました。
「第一に、Excelltheraはヨーロッパの管轄区域で製品を商業化し始めることができます。第二に、彼らまたは自国の保険会社がそれを支払うことを決定する価格で各国で交渉が始まることができます」とサヴァゴーは言いました。
「要するに、8月26日の時点で、ヨーロッパのどこでも患者を移植する医師は、私たちに電話をかけて「私たちは製品が欲しい」と言うことができます。
フランスが最初に来ます
ガイ・ソーヴァゴーとアン・マリニエ
クレジット：IRIC
1つの例外はフランスです。その国はすぐに優秀な価格を支払います。ただし、12か月以内に低価格が交渉された場合、買い手は遡及的に違いを払い戻すことを要求できます。
「私たちにとってこれの利点の1つは、2026年に最終価格が解決する2026年まで待つのではなく、2025年にZemcelproを最初に入れることです」と、Excelltheraの議長兼科学部長であるSauvageau氏は述べています。
カナダが次に、彼は付け加えた。
「通常、カナダ保健省は、承認のための治療を迅速に追跡する前に、フェーズ3の試験が始まるまで待っています」とサヴァゴーは述べた。 「しかし、カナダにはヨーロッパのような早期アクセスプログラムがあるので、ここでは承認が良好です。」
実際、ヨーロッパの保留中の承認を知らされてから60日後、カナダは早期アクセスを付与できます。 Excelltheraは8月上旬にその通知を行ったので、10月上旬に病院や財団または人は治療を受けるために支払うことができます。
米国も興味を持っている、とサヴァゴーは言った。
「私たちは9月中旬に食品医薬品局（FDA）と会い、承認を申請しても大丈夫かどうかを決定します。その後、商業化と価格の交渉が行われます。」
UDEMの免疫学および癌研究所（IRIC）で発見されたUM171は、研究の商業化に焦点を当てた非営利組織であるIricorによって財政的に支援されました。
治療を受けた120人の患者
過去8年間で、UM171はカナダの80人の患者、米国とヨーロッパで40人の患者を治療するために実験的に使用されてきました。 120人のうち、10年ごとに約7人が2年後に癌がないため、治ると言われています。
当初、治療のために募集されたとき、それぞれに治療を介して病気から回復する40パーセントのチャンスが与えられました。簡単に言えば、UM171は期待を超えました。
「私たちが予想した成功のほぼ2倍であり、それは信じられないほどです」とソーヴァゴーは言いました。
一例：フランソワ・ルーカス・アルザテ、若いモントリオール。彼が23歳の2014年に急性骨髄性白血病と診断され、2年後にMaisonneuve-Rosemont Hospitalで移植に成功したため、彼は無病のままです。
アルツェートの証言はそうすることができます 見た ヘマケベックのウェブサイトで。
彼のような結果 – および政府や保険会社がより多くの患者に拡張するために支払う能力は、最終的にUM171の商業的価値を決定するものです。
EMAの承認のために、50人の専門家が、Zemcelpro療法のメリットを議論し、肯定的な決定に到達するために、20,000ページの支持証拠を耕すのに1年かかりました。
次に、商業的な部分が登場します。公開市場でその価値を把握します。 「承認が来て、政府と保険会社は「ちょっと待って、私はこのための予算を持っていますか、そして私はそれをいくら支払うつもりですか？」と言います」とソーヴァゴーは言いました。
「途方もないプライド」
「私たちの分子は厳密に言えば薬物ではありません。それは移植片の一部であり、細胞移植片を変更し、より効果的にする分子です」
「私たちがここまで来たことを非常に個人的な誇りを感じています。製薬業界には、麻薬を市場に出すのを助けたと言うことができる多くの人はいません。」
彼女は次のように付け加えました。「私は17年にわたってUDEMにいますが、これは私の知る限り、分子が商業的に承認されたことです。それは私たちと私たちのチームだけでなく、大学にとっても大きな瞬間です。」
そして、もっと良いニュースがあります。
「私たちは確かに、UM171のおかげで、新しいアプリケーション、特にアンチエイジングのものに紡がれる可能性のある新しい作用メカニズムを見つけました。
そのため、2020年後半にデュオはRejuvenrxと呼ばれる新しいバイオテクノロジーの新興企業を立ち上げました。
「ハーバード大学やオックスフォード大学などの主要な大学の科学者が行っているように、それが私たちが現在取り組んでいることです。UM171は新しい研究を追求するための彼らのモデルです」とマリニエは述べています。
地平線上に何か他のものがありますか？
「2年かかりました」とソーヴァゴーは言いました。「しかし、私たちは最終的に、米国では年間5,000近くのすべての幹細胞移植片の35％を代表する高リスク白血病の人々に、UM171のはるかに広いアプリケーションをテストするためにFDAの継承を得ました」
そのフェーズ3トライアルを開始するには、最初に3,000万ドルを調達する必要があります。
「すべての投資家に電話してください！」サウヴァゴーは笑いながら言った。
2025年8月14日、U15カナダの次の議長に指名された以前のダニエル・フトラス
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