UCLAヘルス・ジョンソン総合がんセンターの研究者らは、フマル酸ヒドラターゼ（FH）遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性症候群に関連する重篤な腎臓がんを治療および予防する新たな方法を見つけるため、V財団から80万ドルの助成金を受けた。
この助成金は、UCLA ヘルス ジョンソン総合がんセンターの基礎研究およびトランスレーショナル リサーチ担当ディレクターのヘザー クリストフク博士と、UCLA 腎臓がんプログラム担当ディレクター兼腎臓がん研究のアルビン & キャリー マインハート寄付講座のブライアン シュック博士が主導する、遺伝性平滑筋腫症および腎細胞がん (HLRCC) に焦点を当てた研究を支援します。この遺伝性疾患は、悪性腎臓がんや、痛みを伴う皮膚腫瘍 (平滑筋腫) や大きな子宮筋腫などの他の症状を引き起こします。HLRCC の発症は以前考えられていたよりも一般的であり、多くの場合、遺伝子検査で検出されます。ただし、現在のところ治療の選択肢は限られており、効果的な予防戦略はありません。
HLRCC の患者は若年で腎臓がんを発症するリスクが高く、子宮筋腫は若い女性の生殖能力を低下させる子宮摘出につながることが多い。私たちの目標は、がんの発症と良性症状の発現を防ぐか、進行をより効果的に管理できる治療法を見つけることです。」
ブライアン・シュック博士、UCLA腎臓がんプログラムディレクター、および腎臓がん研究のアルビン＆キャリー・マインハート寄付講座教授
研究チームは、HLRCC患者を対象に、炎症性疾患や血液がんの治療に一般的に使用される薬剤である6-メルカプトプリン（6MP）の使用を調査する臨床試験を開始する予定である。マウスでの予備研究では有望な結果が示されており、6MPはプリン回収という重要な代謝プロセスへの腫瘍の依存を標的にすることで、腫瘍の成長を効果的に阻害する。この試験では、腫瘍反応や無増悪生存期間などの二次的結果も評価し、将来の大規模研究の基盤を提供する。
チームはまた、UCLAの血液学/腫瘍学における腎臓がん部門のリーダーであり、医学の保健科学臨床インストラクターであるアダム・シンガー博士、および産婦人科の保健科学臨床教授であり、UCLAの子宮筋腫治療プログラムのリーダーであるラム・K・パルバタネニ博士とも協力します。
臨床試験と並行して、研究者らは、遺伝子組み換えマウスモデルを用いて、6MP、痛風治療によく使用されるアロプリノール、低プリン食など、さまざまな予防治療をテストする。これらのアプローチが効果的に予防できるかどうかを判断することが目標である。 腎臓がんの発症 マウスモデルでは、人間の治療に応用できる可能性があります。
「私たちの研究が新たな治療選択肢を提供するだけでなく、この困難な症状に苦しむ人々の生活の質を大幅に改善できる予防戦略への道を開くことを期待しています」とクリストフク氏は語った。
ソース：
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#UCLAの研究者らが進行性腎臓がんの治療と予防に80万ドルの助成金を受ける
2024-07-17 02:40:00