Tome、オーバーサイズ DNA 用 CRISPR ツールを発表

Tome Biosciences は、ゲノム編集プラットフォームを臨床に導入するために 2 億 1,300 万ドルを投資してデビューしました。 この技術は、ゲノムの任意の位置に大きな DNA 配列を挿入して、生体内で遺伝子を修正することができます。 PASTE (部位固有のターゲティング要素によるプログラム可能な追加) と呼ばれるこのツールは、Tome の共同創設者であるマサチューセッツ工科大学の Omar Abudayyeh 氏と Jonathan Gootenberg 氏によって開発されました。 投資家には、Andreessen Horowitz、Arch Venture Partners、Polaris、富士フイルムが含まれます。

PASTE は、他の 2 つの酵素、逆転写酵素とセリン インテグラーゼと融合した CRISPR Cas9 ニッカーゼを使用します。 ガイド RNA 指向性逆転写酵素は、DNA の大きな配列を挿入するセリン インテグラーゼの着地部位を作成します。 Tome は、そのツールがさまざまな分割および非分割細胞型で ~ 36 kb のシーケンスを挿入できることを示しています。 また、他の編集ツールとは異なり、挿入、欠失、オフターゲット効果を引き起こす可能性のある二本鎖切断に対する修復応答に依存しません。