アディアメッドが自閉症幹細胞試験の募集を開始
アディア・ニュートリション (OTCQB: ADIA) ウィンターパークの子会社Adia Medが人材募集を開始しました。 24 か月のランダム化 介入研究 (NCT07304440) では、自閉症スペクトラム障害と確認された 3 ～ 12 歳の約 100 人の子供を対象に、臍帯血由来幹細胞およびエクソソーム生成物である AdiaVita とグルタチオンの併用とグルタチオン単独の併用をテストしました。主な結果は、6か月後の合計ATECスコアの変化です。安全性、忍容性、生活の質が追跡されます。最初の 3 か月のフェーズにはクロスオーバー オプションが含まれており、参加には 1 回限りの料金が必要です。 12,000ドル。 読み込み中… 翻訳を読み込み中… ポジティブ 募集開始しました 24 か月間のランダム化 ASD 研究 (NCT07304440) 対象登録者 ～100人の子供たち 3歳から12歳まで アディアヴィータ 独自の臍帯血由来幹細胞とエクソソーム製品が評価中 主要評価項目: 合計の変化 エイテック 6か月後のスコア クロスオーバー オプション: グルタチオンのみのグループは追加料金なしで AdiaVita を受け取ることができます ネガティブ 一度 12,000ドル 参加費が必要です 金銭的なインセンティブや参加者への報酬は提供されません 計画されたサンプルサイズは比較的小さい ~100 統計的検出力が制限される可能性がある […]
個別化されたがん治療は治療の成功を大幅に向上させます
カリフォルニア大学サンディエゴ医学部の研究者らは世界初の臨床試験を主導し、患者の腫瘍の固有のDNAに基づいて抗がん剤治療を安全かつ効果的に個別化できることを示した。 この研究結果は、2026年1月8日付けのオンライン版に掲載されました。 臨床腫瘍学ジャーナル 分子検査を使用して各患者の特定の腫瘍変異に合わせて多剤治療を個別化すると、治療の成功率が大幅に向上する可能性があることを発見しました。 すべての患者とすべてのがんはユニークであり、それらに対する治療方法も同様です。私たちの発見は、個人レベルでの精密な腫瘍学が達成可能であることを示しています。すべての患者の治療が腫瘍の特有の DNA に基づいて行われれば、より正確にがんを治療できるようになります。」 ジェイソン・シックリック医学博士、この研究の上級著者、カリフォルニア大学サンディエゴ医学部の外科および薬理学の教授、カリフォルニア大学サンディエゴ・ヘルス校の外科腫瘍学者 治療を受けた進行がん患者 210 人のコホートのうち、ほぼ 95% が明確な腫瘍 DNA プロファイルを有しており、同じがんは 2 つとありませんでした。これにより、これまで一緒にテストされたことのない103の新薬組み合わせを含む、157の異なる治療計画が誕生しました。腫瘍の変異に最もよく適合した治療を受けた患者は、より良い治療結果を経験し、反応と生存の可能性が向上しました。重要なのは、新薬の組み合わせを受けた患者は、標準治療を受けた患者よりも重篤な副作用を経験しなかったことです。 この研究では、新しい薬剤の配合量を低用量で開始し、時間をかけて慎重に増量することで、これまで併用したことのない治療法であっても、治療の安全性が保たれることも判明した。 「I-PREDICT研究は、患者の生物学に治療の指針を与えることで何が可能になるかを示しています」とカリフォルニア大学サンディエゴ医学部准教授であり、カリフォルニア大学サンディエゴ・ヘルス校の腫瘍内科医である加藤周明医学博士は述べた。 「バイオマーカーを使用して薬剤を選択し、投与量を調整することで、各人のがんの原因を正確に標的とする組み合わせを設計できるようになります。」 「革新的な臨床試験のデザインは、私たちがムーアズがんセンターで行っていることの中心部分です」とカリフォルニア大学サンディエゴ校のムーアズがんセンター所長であるダイアン・シメオネ医師は述べています。 「この研究は、科学的リーダーシップ、臨床試験の専門知識、発見を患者に直接もたらすために必要なインフラストラクチャを組み合わせた、当社の学際的なチームベースのアプローチの強みを反映しています。これは、当社がどのように高精度腫瘍学の未来を形成し、あらゆる意思決定の中心に患者を据えているかを示す強力な例です。」 シックリック氏と加藤氏はどちらもカリフォルニア大学サンディエゴ・ムーアズがんセンターのメンバーであり、臨床試験を支援する上で重要なパートナーの役割を果たした。 カリフォルニア大学サンディエゴ ヘルス校のムーアズがんセンターは、この地域で唯一の国立がん研究所 (NCI) 指定の総合がんセンターです。これらの病院は、がん治療において常に全米トップ 50 にランクされています。 米国のニュース＆ワールドレポート。 ムーアズがんセンターの構造機能ゲノミクスプログラムの共同リーダーでもあるシックリック氏は、この研究はがん治療の転換点を示すものであると付け加えた。 「私たちは、万能のモデルではなく、万能のモデルに向かって進んでいます」とシックリック氏は語った。 この研究は、この個別化された精密腫瘍学アプローチの利点を確認するために設計された将来のランダム化試験の基礎を築きます。 この研究のその他の共著者には、西崎大輔、宮下氏の友人、リューク・オカムラ、マイケル・E・ハーン、ミナ・ニカンジャム、ポール・T・ファンタ、デビッド・E・ピッチョーニ、ヒテンドラ・パテル、ラメズ・N・エスカンダー、r.が含まれる。マッケイ、ジェフリー・S.ロス、J. ジャック・リー、スコット・M・リップマン、加藤周明、ラゼル・カーツロック医学博士、全員カリフォルニア大学サンディエゴ校。 この研究への資金援助の一部は、医学財団、ジョーン・アンド・アーウィン・ジェイコブズ財団、ジョン・ストロング、国立衛生研究所から提供された（P30 CA023100）。 ソース： カリフォルニア大学サンディエゴ校 参考雑誌: #個別化されたがん治療は治療の成功を大幅に向上させます
アテローム性動脈硬化症: 何百万もの命を救うことを目的とした実験に数千人のボランティアが募集されています。科学
1766841202 2025-12-27 04:20:00 おそらく地球上で最も有名なボランティア検索広告 決して存在しなかった。伝説によると、極地探検家のアーネスト・シャクルトンは、南極への旅に出る前の1914年に、「危険な旅に男たちが指名手配されている。低賃金、極寒、何ヶ月も真っ暗闇。安全に帰還できるかは疑わしい。成功すれば名誉と評価が得られる」とロンドンの新聞に発表したという。心臓専門医 ボルハ・イバネス y バレンティン・ファスター国立心臓血管研究センター (CNIC) からは、それほど壮大ではありませんが、より超越的な呼びかけを行います。 8,000人のボランティアを募集中 致命的な脳卒中や心臓発作を引き起こす可能性がある動脈内の脂肪とコレステロールの蓄積である「アテローム性動脈硬化症の治療法」を見つけることを試みています。彼の実験の結果は何百万もの命を救うことができます。 イバニェス氏は、参加の基本条件を詳しく説明する。それは、18歳から69歳までであり、心血管疾患を患っていることに気づいていないことである。 EL PAÍS 出身のジャーナリスト – 46 歳、身長 176 センチメートル、体重 85 キロ – ボランティア。マドリードのCNICチームは、数千ユーロの費用がかかる2時間の医療検査を無料で実施する。その検査には、頸動脈（首）と大腿動脈（鼠径部）の3次元超音波検査、心臓のスキャン、心電図、血液と尿の分析、網膜の血管を評価するための眼底の写真が含まれる。超音波検査技師 バージナ・マス プローブをボランティアの首に沿って滑らせながら、彼は宝石のようなフレーズを発した。「重要なのは脳に直接つながっている内頸動脈だ」。 アテローム性動脈硬化は遍在しているものの目に見えない問題です。によれば、40歳から55歳までの一見健康に見える人の10人中6人の動脈にはすでに病気の兆候があるという。 明らかにした サンタンデール銀行の従業員 4,000 人を対象とした CNIC の以前の調査。 「コレステロールはすべての心血管疾患の 70% の原因です。そして心血管疾患は世界の主な死因です」とイバニェス氏は警告します。毎年彼らは人を殺します 2000万 人々の。 新しい試験の最後のテストは、X 線を使用して心臓動脈内部の鮮明な画像を取得する非常に洗練された技術です。 コンピュータ断層撮影血管造影。参加者は、冠状血管を拡張するために舌の下にニトログリセリンをスプレーされます。 「心配しないでください、爆発することはありません」と心臓専門医は冗談を言う カルロス・ペレスボランティアが導入される機械のトンネルの入り口。看護師のピラール・エルナンデスさんは、無害なヨウ素ベースの染料60ミリリットルを静脈に注射する。副作用は顕著です。 「性器に熱を感じるでしょうが、それは完全に一時的なものです」と医師は警告します。 超音波から作成された 3 次元画像の、頸動脈内の脂肪とコレステロールのプラーク。CNIC 検査結果は2週間後に届きます。超音波検査により、左頸動脈に約6立方ミリメートルの脂肪とコレステロールのプラークの存在が明らかになり、脳への血流を妨げるほどの大きさではありませんが、邪魔になります。 CT 血管造影レポートでは、心臓動脈内にさらに 2 つのプラークがあり、そのうちの 1 つがわずかな狭窄を引き起こしていることが示されています。 […]
拡張臍帯血移植により重度再生不良性貧血患者の生存率94%を達成
2025年12月12日金曜日 NIHの臨床試験は、治療が限られた生命を脅かす障害を持つ人々にとって有望であることを示しています。 国立衛生研究所（NIH）の臨床試験では、重度の再生不良性貧血患者に対する実験的治療により、移植後に合併症を起こすことなく94％の生存率が得られたことが示された。オミデュビセルとして知られる拡張臍帯血アプローチを展開するこの治療法は、最近、ドナーの造血幹細胞（HSC）移植を受ける選択肢のない患者に対する重度の再生不良性貧血に対する使用として米国食品医薬品局によって承認された。 ほぼ全員（94％）の患者で好中球の生着が急速に進み、白血球数が中央値8日で回復し、標準的な臍帯移植よりも劇的に早くなった。移植後 100 日までに、ほとんどの患者は持続的な臍帯生着を経験しました。これは、移植されたドナー幹細胞が患者の骨髄に定着し、長期にわたって健康な新しい血球を産生できることを意味します。 「この進行中の研究の結果は非常に心強いものであり、満たされていない医療ニーズの高い患者に対する治療選択肢の大幅な進歩を示しています。研究に参加した患者はリスクが高かったものの、予期よりも大幅に良好な転帰を示しました」と米国外科医総長補、NIH研究責任者、NIH国立心臓・肺・血液研究所の科学ディレクターであるリチャード・チャイルズ医学博士は述べた。 オミデュビセル幹細胞療法には、限られた数の提供された臍帯血幹細胞を採取し、研究室で培養することが含まれます。そこで細胞は増殖し、ニコチンアミドとして知られるビタミン B3 の一種で増強され、患者の血液と免疫系を回復するためにより大量のより効果的な幹細胞投与量を提供します。 この臨床試験には、標準的な免疫抑制療法に反応せず、利用可能なドナーもいない重度の再生不良性貧血患者18人（年齢4～60歳）が登録された。 さらに2人の研究参加者からの結果はまだ分析されていません。完全な試験結果の発表は来年になる予定だ。 有望な試験結果が、 米国食品医薬品局 難治性の重度再生不良性貧血に対する新たな移植アプローチを承認する。この療法のブランド名は、イスラエルの Gamida Cell Ltd. による Omisirge です。 「治療の選択肢がなかった患者に対する治療法の承認は、NIHがどのように患者ケアを前進させ、新しい治療法の開発を通じて医療の未来の形成に貢献しているかを示す好例です」とチャイルズ氏は述べた。 裁判は進行中である。詳細については、clincialtrials.gov にアクセスし、識別子を検索してください。 NCT03173937。 国立心肺血液研究所 (NHLBI) について: NHLBI は、科学的知識を進歩させ、公衆衛生を改善し、命を救う、心臓、肺、血液疾患と睡眠障害の研究を実施および支援する世界的リーダーです。詳細については、次のサイトをご覧ください。 https://www.nhlbi.nih.gov。 国立衛生研究所 (NIH) について: 国の医学研究機関である NIH には 27 の研究所とセンターがあり、米国保健福祉省の一部です。 NIH は基礎、臨床、橋渡し医学研究を実施および支援する主要な連邦機関であり、一般的な病気と希少な病気の両方の原因、治療法、治療法を調査しています。 NIH とそのプログラムの詳細については、www.nih.gov をご覧ください。 NIH…発見を健康に変える® #拡張臍帯血移植により重度再生不良性貧血患者の生存率94を達成
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1765293247 2025-12-03 07:30:00 痩身針の犬猫バージョン？研究結果は2026年に発表される予定 痩身注射で太った猫や犬が痩せる効果は期待できますか?によると《ニューヨーク・タイムズ》報道によると、この件は空想ではないという。 米国サンフランシスコに本社を置くバイオ医薬品会社「オカバ・ファーマシューティカルズ」は２日、肥満猫を対象としたＧＬＰ－１薬（通称スリミングペンまたはスリミングインジェクション）の治験を正式に開始したと発表した。 同社は新たなアプローチをテストしている。人間の患者が毎週薬の注射を受ける代わりに、マイクロチップよりわずかに大きい小さな注射用インプラントが猫に埋め込まれ、最長6カ月かけてゆっくりと薬が放出される。 GLP-1受容体作動薬は、食欲ホルモンを抑制することで食事摂取量を減らすと同時に、消化管の蠕動速度を抑制することで食べ物が残る時間を長くし、満腹感を感じる時間を長くし、常に食べたいという気持ちを軽減します。 研究のリーダーであるフロリダ大学の獣医師チェン・ギラー氏は、「カプセルを猫の皮膚の下に埋め込み、6か月後に戻ってくると、猫の体重が減っているのがわかるだろう。これはただただ驚くべきことだ！」と語った。 この研究結果は来年夏に発表される予定だ。結果が良好であれば、人間の医療を破壊しているクラスの薬剤における次のフロンティアとなる可能性があり、何百万頭ものペットにとって革新的な治療法の選択肢につながる可能性があります。 「これは次の大きな進歩になると思います…獣医師は肥満医学のまったく新しい時代の入り口に立っているのです」と獣医師でペット肥満予防協会の創設者であるアーニー・ウォード博士は語った。 しかし専門家らは、獣医学分野におけるGLP-1薬の有効性を確かめるには依然として大規模な臨床試験が必要であり、これらの薬が手頃な価格でペットの飼い主にとって魅力的かどうかはまだ不明だと指摘している。 それにもかかわらず、米国の一部の獣医師は、適応外使用のためにペットにヒトGLP-1薬を処方し始めている。米国のテキサスA&M大学の獣医内分泌学者であるアンドリュー・バグビー氏は、糖尿病の猫にこれらの薬を「年に数回」与えていると語った。 しかし、現時点では獣医師専用の処方がないため、ペットの飼い主は人間の患者と同じ料金、多くの場合月に最大数百ドルを支払っています。バグビー氏は、既存の薬は糖尿病の猫、特に病気が進行した段階に達した猫のインスリンを完全に置き換えるのに十分ではないようだと述べた。 専門家：猫や犬は人間とは異なる方法で薬物を代謝し、現在の使用はペットにとって危険です すべての専門家がヒト用 GLP-1 薬をペットに処方することを支持しているわけではありません。によると《タイムズ・オブ・インディア》報告によると、オゼンピックもGLP-1薬も猫や犬の日常的な治療には正式に承認されていません。 ペットは人間とは異なる方法で薬物を代謝するため、人間にとっての「安全な用量」はペットの肝臓、腎臓、または消化器系に損傷を与える可能性があります。人間用の食事療法薬を服用したペットに、嘔吐、下痢、低血糖（低血糖）、嗜眠などの重篤な副作用が報告されており、場合によっては緊急の獣医師の治療が必要となる場合があります。 同時に、GLP-1薬は消化を遅らせ、食欲を抑制します。人間にとってこれは間食を減らすことを意味するかもしれませんが、いつ何を食べるかを選択できない動物にとっては、慢性的な空腹感、不快感、さらには栄養失調につながる可能性があります。 さらに差し迫った問題は、動物の治療に人間用の薬が使用される場合でも、厳格な獣医師の監督の下で行われなければならず、多くの場合、ペット専用の代替薬がない中で行われなければならないという事実です。 ペット用のGLP-1食事療法薬はまだ広く普及していないが、専門家はペットの飼い主に対し、少なくとも現時点では、人間用の食事療法薬でペットの肥満を治療しようとしないように促している。管理されていない試験でそのような薬を使用する場合、ペットにリスクがあることは間違いありません。 今のところ、専門家は依然として、慎重に管理された食事、食物摂取量の管理、定期的な運動、定期的な獣医師の診察など、自宅で肥満のペットに対して最も安全な従来の方法に固執することを推奨しています。犬や猫のために特別に設計された痩身注射については、安全性と利点を完全に理解するためにより多くの実験結果を待つ必要があり、より適切なものになります。 ニュースソース さらに読む [Key Comment Network のメンバーとして参加してください]優れた記事が毎日あなたのメールボックスに直接送信され、独占的な毎週の編集セレクション、時事問題のセレクション、アートウィークリー、その他の特別な電子ニュースレターが届きます。メッセージを残して、記事の内容について著者、記者、または編集者と話し合うこともできます。今すぐクリックして無料会員になりましょう！ 担当編集者：朱佳儀検証編集者: Weng Shihang #TNL #ニュース #レンズ批判コメント #ネットワーク
C3糸球体症治療の画期的な発見、補体阻害剤で発見
今回、この薬は、主に子供と若者が罹患する超稀な疾患であるC3糸球体症（C3G）の患者を対象とした臨床試験で有望性を示した。進行性の腎障害を引き起こすC3Gに罹患しているアメリカ人はわずか約5,000人で、患者の半数以上が診断から10年以内に末期腎不全に達している。 臨床試験の結果は、 ニューイングランド医学ジャーナル 新聞では、「C3糸球体症および免疫複合体MPGNにおけるペグセタコプランの試験」 アイオワ大学ヘルスケア・ステッドファミリー小児病院の希少腎疾患クリニック所長であるカーラ・ネスター医師は、世界的な小児臨床試験を主導した。その結果は驚くべきもので、患者の尿中のタンパク質の量が 68% 減少し、腎機能が安定しました。最大 67% の小児が完全寛解を達成し、72% の腎生検では疾患活動性が示されませんでした。 「これは、私たちがこれまでに見たこの病気の治療法に最も近いものです」とネスター氏は言う。 「これらの患者の長期的な転帰を追跡する必要はまだありますが、この試験のデータは本当に驚くべきものです。」 長年にわたって行われた研究により、C3G の根底にある生物学の理解が進み、補体経路の過剰な活性化を阻害することが効果的な治療の鍵となる可能性があるという認識につながりました。この知識を患者の治療法に応用することを決意したUI研究者らは、製薬会社と協力して、補体活性化を阻害できる新薬の開発と試験を行った。 ペグセタコプランは週に 2 回の注射で投与されますが、多くの若い患者は毎日の経口薬よりもこれを好みます。もう一つの新薬と呼ばれるものは、 イプタコパン、これも補体系を阻害します、今年初めにC3Gの成人の治療薬としても承認されました。 患者にとって、これらの新薬の影響は甚大です。ネスター氏は、この病気と闘い、現在は完全に寛解し、キャリアで順調に成長しているある大学生や、自分の健康について常に心配する必要がなくなり、代わりに普通の子供時代を楽しみにできる小児患者のことを思い出します。 「今年はついに患者を助けることができる年になりました」とネスター氏は言う。 「長い道のりでしたが、私たちはここにいます。」 #C3糸球体症治療の画期的な発見補体阻害剤で発見
ケネディ家の御曹司、彼女の末期がんとRFKジュニアの医療への危険について悲痛な文章を書く
(AP写真/アラステア・グラント、ファイル) シュロスバーグさんは、昨年娘を出産した直後に急性骨髄性白血病と診断されたと書いている。 一連の化学療法、幹細胞移植、臨床試験にもかかわらず、ジャーナリストであり2人の幼い子供の母親でもあるこの女性は、余命1年と宣告されている。 シュロスバーグ氏は、CAR-T治療と呼ばれる臨床試験の最中に、RFKジュニア氏が保健社会福祉長官に承認されるのを目の当たりにした悲しい皮肉について「私と残りの近親者にとっては当惑だった」と述べ、この画期的な治療法について「何百万ドルもの政府資金で何十年もかけて開発された方法」と述べ、ケネディ氏がトランプ政権の一員となった今、同じ資金を削減していると述べた。 「私は他の人々の生活を改善しようと努力する医師、看護師、研究者の世話の下で人生を過ごすことが増え、ボビーがmRNAワクチン（特定のがんに使用できる技術）の研究のために5億ドル近くを削減し、世界最大の医学研究スポンサーである国立衛生研究所からの数十億ドルの資金を削減し、予防がん検診を推奨する責任を負った医療専門家委員会を追放すると脅したのを目の当たりにした」と彼女は書いた。 シュロスバーグはこう続けた。 NIHの何百件もの助成金や臨床試験が中止され、数千人の患者に影響を与えた。スローン・ケタリング記念館での白血病と骨髄研究への資金提供について心配していました。私は寛解への唯一のチャンスである試練のことを心配していました。病気の初期、産後出血を起こしたとき、出血を止めるためにミソプロストールを投与されました。この薬は投薬による中絶の一部であり、ボビーの勧めで現在食品医薬品局によって「審査中」である。もし私や、自分の命を救ったり、受けるべきケアを受けるためにそれを必要としている何百万人もの女性がそれをすぐに利用できなかったらどうなっていたかと考えると、身がすくんでしまいます。 ポスト ケネディ家の御曹司、彼女の末期がんとRFKジュニアの医療への危険について悲痛な文章を書く 最初に登場したのは 仲介者。 #ケネディ家の御曹司彼女の末期がんとRFKジュニアの医療への危険について悲痛な文章を書く
NIHの資金削減により、実験に登録した7万4千人以上が影響を受けたと報告書が発表
ニューヨーク – 実験に参加した74,000人以上が影響を受けています。 国立衛生研究所の資金削減、新しいレポートによると。 2月末から8月中旬にかけて、 資金提供が停止された がん、心臓病、脳疾患などの治療法を試験した383件の研究を対象にしました。人員削減が不当に影響した 感染症対策への取り組み 研究者らは、インフルエンザ、肺炎、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）と同様の感染症であることを発見した。 の 資金削減 さまざまな方法で患者の生活を混乱させた可能性があります。 試験が開始されなかったり、代替資金を求めて各機関が争ったために遅れたりした試験に申し込んだ人もいるかもしれない。他の人は薬を入手できなくなったり、監視されていないデバイスが埋め込まれたままになったりした可能性があります。 結果が公表されないまま試験に参加した人もさらにいたかもしれない。 「研究事業への混乱は深刻かつ相当なものだった」とNIHによる米国医科大学協会への補助金削減を見守ってきたヘザー・ピアース氏は語った。 より広範には、失われた研究は、可能性のある新しい治療法から恩恵を受けていたかもしれない患者に損害を与えている、と研究者らは月曜日にジャーナルJAMA Internal Medicineに掲載された報告書で述べた。 「これらの臨床試験の全体の目的は、医療において何が効果があり、何が効果がないのかについての証拠を生み出すことです」と、研究の共著者であるハーバード大学医学部のアヌパム・B・イエナ氏は述べた。 研究者らは、研究期間中にNIHが資金提供した研究を11,008件数えた。そのうち 30 人に 1 人が資金を失いました。 NIH研究所の元所長であるジェレミー・バーグ氏は、こうした臨床試験の削減は、人々と人々を支援する医療機関との間の信頼を損なう可能性があると述べた。患者は資金が突然打ち切られるのではないかと心配し、将来の研究プロジェクトに参加する前によく考えることができる。 「臨床試験の話を持ちかけたことがある人なら誰でも、『なぜ私がこれに参加しなければならないのか』と簡単に感じるでしょう」とバーグ氏は言う。 NIHはトランプ政権下で研究プロジェクトを数十億ドル削減した。 8月の最高裁判決 NIHが多様性、公平性、包括性の取り組みを削減するために数億ドルを削減する道を開いた。 NIH が試みた削減への挑戦 いわゆる医学研究の間接経費 法廷にも進出している。 NIHの科学者数百人は6月、新たな政策と助成金の打ち切りを非難する書簡に署名し、「NIHの使命を損ない、公共資源を浪費し、アメリカ人と世界中の人々の健康を害する」と述べた。 米国保健福祉省報道官エミリー・G・ヒリアード氏はコメントを控えた。 ___ AP通信の健康科学部門は、ハワード・ヒューズ医学研究所科学教育部門およびロバート・ウッド・ジョンソン財団から支援を受けています。 AP はすべてのコンテンツに対して単独で責任を負います。
EMAはウィスコット・アルドリッチ症候群を治療する初の遺伝子治療にゴーサインを出した
の EMA での販売承認を推奨しています。 欧州連合 (EU) Waskyra (etuvetidigene autotemcel) は、WAS 遺伝子に変異がある生後 6 か月以上のウィスコット アルドリッチ症候群 (WAS) 患者の治療に使用されます。 Waskyraは、造血幹細胞移植（HSCT）が適切であるが、適合する幹細胞ドナーが利用できない患者の治療に使用されます。 ウィスコット アルドリッチ症候群は、血液細胞や免疫系の細胞 (体の自然な防御機能) に影響を及ぼす、まれな遺伝性疾患で、ほぼ男性のみに見られます。これは、血液細胞や特定の免疫細胞に存在する WAS タンパク質を生成する遺伝子の異常によって引き起こされます。この症状を持つ人は機能的な WAS タンパク質を欠いているため、免疫細胞や血液細胞が正常に発達または機能しません。 ウィスコット アルドリッチ症候群の人は、正常な血小板 (血液凝固を助ける成分) が不足しているため、あざができやすく、出血しやすくなります。また、正常な免疫細胞が不足しているために頻繁に感染症に悩まされ、敗血症（細菌とその毒素が血液中を循環して臓器に損傷を与えること）を引き起こす可能性があります。さらに、リンパ腫などの特定の種類のがんを発症するリスクが高くなります。 適合するドナーを持つウィスコット アルドリッチ症候群の患者は、造血幹細胞移植 (HSCT) で治療されます。しかし、適合するドナーを持たないほとんどの患者にとって、満たされていない医療ニーズが存在します。 Waskyraは、患者の血液から採取した幹細胞（CD34+細胞と呼ばれる）から作られた遺伝子治療薬です。これらの細胞は、機能的な WAS タンパク質を産生できるように研究室で遺伝子組み換えされています。コンディショニング（準備）レジメンの後、修飾された細胞は患者に再導入され、骨髄に移動します。そこで細胞は健康な血液と免疫細胞を生成し始め、機能的な WAS タンパク質を生成し、疾患の症状の軽減に役立ちます。 Waskyraは静脈内注入により1回投与されます。 EMA の推奨事項は、ウィスコット アルドリッチ症候群の合計 27 人の患者を対象とした臨床開発プログラムのデータに基づいています。主な研究は、1歳から9歳までの小児10人を対象とした単群臨床試験であり、別の臨床試験のデータと、1歳から35歳までの合計17人の患者を対象としたアクセス拡大プログラム（思いやりのある使用および病院免除プログラムを通じて治療を受けた人々を含む）のデータによって裏付けられました。 全体として、データは、重篤な感染症の年換算率が、治療前の12か月の2.0例から、Waskyra投与後1〜2年の期間では0.15例、Waskyra投与後2〜3年の期間では0.12例に減少したことを示しました。同様に、中等度および重度の出血事象の年換算率は、治療前の 12 か月で 2.0 件だったのが、Waskyra 投与後 2 ～ 3 年間で 0.16 件に減少しました。 […]
アメリカ人は証明されていないペプチドを自分自身に注射している
AP通信 — 筋肉を増強し、肌を若返らせ、寿命を延ばす方法として売り込まれた未承認の化学物質を自分自身に注射するアメリカ人が増えているが、これは国民が健康に興味を持っていることの最新の例である。 代替療法 そして ウェルネスハック。 このトレンドの背景には、人気の急上昇があります。 GLP-1減量薬、ユーザーを迅速に助けるために承認されたいわゆるペプチドのクラス ポンドを減らす。 しかし、促進されているペプチドは、 インフルエンサー、著名人、そして 健康の第一人者 多くは人間への使用が承認されておらず、その主張されている証拠の多くはラットや他の動物での研究に基づいています。 BPC-157 や TB-500 などのいくつかのペプチドは、国際スポーツ当局によって禁止されています。 ドーピング物質。 「どれも証明されていません」と、研究手法の専門家でスクリップス研究所トランスレーショナル研究所所長のエリック・トポル博士は言う。 「適切な臨床試験を行った人は一人もいませんでしたが、それでも多くの人が臨床試験を受けています。実際、これは非常に異常なことです。」 ペプチドの利点を強調している人は次のとおりです。 ロバート・F・ケネディ・ジュニア保健長官を構築した人は、 全国的なフォロー 健康専門家、製薬会社、伝統医学に深く懐疑的なアメリカ人の間で。 何年もの間、 食品医薬品局 スペースを取り締まろうとしており、 警告文 製品を宣伝するクリニックに、処方物を特注で混合することが多い専門薬局が製造すべきではない成分のリストに 20 種類以上のペプチドを追加しました。 そのアプローチは終わりに近づいているかもしれません。 ケネディ大統領はペプチドなどに対する「FDAの戦争」を終わらせると誓った 代替治療法 それは多くの人に受け入れられています アメリカを再び健康にする 動き。 ケネディの友人の中には、 仲間 最大の支持者の中には、自称「バイオハッカー」で「長寿の専門家」であるゲイリー・ブレッカ氏も含まれており、彼は自身のウェブサイトを通じてペプチド注射剤、パッチ、点鼻薬をそれぞれ350～600ドルで販売している。 5月にブレッカのポッドキャストに出演した際、ケネディはペプチドに関する「FDAでの戦争を終わらせる」と再び約束した。 幹細胞、 サイケデリック およびその他の周辺療法。 「私の耳には音楽が流れています」とブレッカは答えた。 ブレッカさんはこの記事のインタビューを拒否した。 ペプチドは本質的に、より複雑なタンパク質の構成要素です。人間の体内では、ペプチドは成長、代謝、治癒に必要なホルモンを引き起こします。 FDA は、以下を含む多くのペプチドを医薬品として承認しています。 糖尿病患者のためのインスリン 自然にヒト成長ホルモンを生成しない子供たちには、ホルモンレベルの低下によって引き起こされる発達障害のある子供たちに投与します。 しかし、オンラインで宣伝されている他の多くのペプチドは一度も承認されていないため、医薬品として販売することは技術的に違法となっています。現在の FDA のガイダンスでは、これらのペプチドも次の製品には適格ではありません。 配合する […]