の EMA での販売承認を推奨しています。 欧州連合 (EU) Waskyra (etuvetidigene autotemcel) は、WAS 遺伝子に変異がある生後 6 か月以上のウィスコット アルドリッチ症候群 (WAS) 患者の治療に使用されます。 Waskyraは、造血幹細胞移植（HSCT）が適切であるが、適合する幹細胞ドナーが利用できない患者の治療に使用されます。
ウィスコット アルドリッチ症候群は、血液細胞や免疫系の細胞 (体の自然な防御機能) に影響を及ぼす、まれな遺伝性疾患で、ほぼ男性のみに見られます。これは、血液細胞や特定の免疫細胞に存在する WAS タンパク質を生成する遺伝子の異常によって引き起こされます。この症状を持つ人は機能的な WAS タンパク質を欠いているため、免疫細胞や血液細胞が正常に発達または機能しません。
ウィスコット アルドリッチ症候群の人は、正常な血小板 (血液凝固を助ける成分) が不足しているため、あざができやすく、出血しやすくなります。また、正常な免疫細胞が不足しているために頻繁に感染症に悩まされ、敗血症（細菌とその毒素が血液中を循環して臓器に損傷を与えること）を引き起こす可能性があります。さらに、リンパ腫などの特定の種類のがんを発症するリスクが高くなります。
適合するドナーを持つウィスコット アルドリッチ症候群の患者は、造血幹細胞移植 (HSCT) で治療されます。しかし、適合するドナーを持たないほとんどの患者にとって、満たされていない医療ニーズが存在します。
Waskyraは、患者の血液から採取した幹細胞（CD34+細胞と呼ばれる）から作られた遺伝子治療薬です。これらの細胞は、機能的な WAS タンパク質を産生できるように研究室で遺伝子組み換えされています。コンディショニング（準備）レジメンの後、修飾された細胞は患者に再導入され、骨髄に移動します。そこで細胞は健康な血液と免疫細胞を生成し始め、機能的な WAS タンパク質を生成し、疾患の症状の軽減に役立ちます。 Waskyraは静脈内注入により1回投与されます。
EMA の推奨事項は、ウィスコット アルドリッチ症候群の合計 27 人の患者を対象とした臨床開発プログラムのデータに基づいています。主な研究は、1歳から9歳までの小児10人を対象とした単群臨床試験であり、別の臨床試験のデータと、1歳から35歳までの合計17人の患者を対象としたアクセス拡大プログラム（思いやりのある使用および病院免除プログラムを通じて治療を受けた人々を含む）のデータによって裏付けられました。
全体として、データは、重篤な感染症の年換算率が、治療前の12か月の2.0例から、Waskyra投与後1〜2年の期間では0.15例、Waskyra投与後2〜3年の期間では0.12例に減少したことを示しました。同様に、中等度および重度の出血事象の年換算率は、治療前の 12 か月で 2.0 件だったのが、Waskyra 投与後 2 ～ 3 年間で 0.16 件に減少しました。
Waskyraで治療を受けた人で報告された最も一般的な副作用は、コンディショニングレジメンや前治療など、薬剤の投与に必要な手順や投薬、および投与部位の状態（注入装置関連の感染症、カテーテル部位の出血）によるものでした。
EMAの細胞および遺伝子ベースの医薬品に関する専門委員会である先端治療委員会（CAT）は、利用可能なデータの総合評価において、造血幹細胞移植（HSCT）を必要とし、適合するドナーが存在しないウィスコット・アルドリッチ症候群の患者において、Waskyraの利点が潜在的なリスクを上回ると結論付けた。 EMA のヒト用医薬品委員会である CHMP は、CAT の評価と好意的な意見に同意し、この医薬品の承認を勧告しました。
Waskyra は、満たされていない医療ニーズに対処する先端治療薬 (AMT) の学術開発者および非営利開発者にさらなるサポートを提供する EMA パイロット プログラムを通じて支援を受けました。現在進行中で、開発中の他の2つの医薬品も含まれるこのパイロットプログラムの参加者は、EUの規制要件を満たすためのEMAからのさらなる支援や、科学的アドバイス、販売承認申請、承認前検査に対する金銭的インセンティブを申請することができる。
CHMP の意見は、患者アクセスに向けた Waskyra の道の中間ステップを構成します。意見はこれから送信されます 欧州委員会 EUレベルでの販売承認に関する決定の採択を求める。かかる認可が付与されると、その国の国民医療制度におけるこの医薬品の役割または使用の可能性を考慮して、各加盟国で価格と償還に関する決定が行われます。
新たに推奨される10の薬剤
すでに述べたものに加えて、 人間用医薬品委員会 (CHMP) 11月13日の会議では、他の9つの医薬品を推奨し、他の4つの医薬品の適応も拡大した。
同委員会は、成人および12歳以上の青少年における遺伝性血管性浮腫（腫れ）の再発発作を日常的に予防する目的で、ドーンゼラ（ドニダロルセン）の販売承認を勧告した。遺伝性血管浮腫の患者は、顔、喉、腕や脚、腹部の周囲などの領域に突然の腫れの発作を経験します。
また、放射性核種発生装置であるGalenVita（塩化ゲルマニウム（68Ge）/塩化ガリウム（68Ga））の販売認可も推奨している。 GalenVita は、さまざまな種類の腫瘍の画像診断技術である陽電子放射断層撮影 (PET) で使用されるキャリア分子の標識に使用される塩化ガリウム (68Ga) 溶液の生成に使用されます。
Inluriyo (imlunestrant) は、ESR1 遺伝子に特定の変異を持つ局所進行性または転移性乳がんの成人の治療に関して CHMP から好意的な意見を受け取りました。
成人およびステージ2の1型糖尿病の8歳以上の小児のステージ3の1型糖尿病の発症を遅らせる先駆的な治療法であるテイツァイルド（テプリズマブ）に対して好意的な意見が出されました。この治療法は、満たされていない医療ニーズに対処する可能性のある有望な医薬品に対して早期かつ強化された科学的および規制上の支援を提供する EMA の PRIME (Priority MEdicines) プログラムによって支援されました。詳細については、下表のプレスリリースをご覧ください。
さらに、委員会は、あらゆる年齢で発症する可能性がある伝染性の高い百日咳を予防するために使用されるワクチンであるヴァクペルターゲン（無細胞百日咳ワクチン）の販売承認を勧告しました。
最後に、最後の推奨事項は、前立腺がん治療のためのエンザルタミド アコードファーマ (エンザルタミド) に影響します。この医薬品はハイブリッド申請を通じて提出されました。この申請は、すでに承認されている参照医薬品の前臨床試験および臨床試験の結果と、新しいデータに部分的に基づいています。
さらに、委員会は、糖尿病の治療薬であるオンディブタ（インスリングラルギン）と、骨粗鬆症および骨量減少の治療薬であるオスケイ（デノスマブ）という 2 つのバイオシミラー薬について好意的な意見を発表しました。
ジェネリック医薬品のテドゥグルチド ヴィアトリス（テドゥグルチド）は、通常、腸の大部分を外科的に切除することにより、栄養素や水分が腸内で適切に吸収されない状態である短腸症候群の治療に好評を博しました。
委員会は、EUですでに認可されているコセルゴ、ミンジュビ、ベイボンディ、ゼラバの4つの医薬品の適応拡大を勧告した。
#EMAはウィスコットアルドリッチ症候群を治療する初の遺伝子治療にゴーサインを出した