今回、この薬は、主に子供と若者が罹患する超稀な疾患であるC3糸球体症（C3G）の患者を対象とした臨床試験で有望性を示した。進行性の腎障害を引き起こすC3Gに罹患しているアメリカ人はわずか約5,000人で、患者の半数以上が診断から10年以内に末期腎不全に達している。
臨床試験の結果は、 ニューイングランド医学ジャーナル 新聞では、「C3糸球体症および免疫複合体MPGNにおけるペグセタコプランの試験」
アイオワ大学ヘルスケア・ステッドファミリー小児病院の希少腎疾患クリニック所長であるカーラ・ネスター医師は、世界的な小児臨床試験を主導した。その結果は驚くべきもので、患者の尿中のタンパク質の量が 68% 減少し、腎機能が安定しました。最大 67% の小児が完全寛解を達成し、72% の腎生検では疾患活動性が示されませんでした。
「これは、私たちがこれまでに見たこの病気の治療法に最も近いものです」とネスター氏は言う。 「これらの患者の長期的な転帰を追跡する必要はまだありますが、この試験のデータは本当に驚くべきものです。」
長年にわたって行われた研究により、C3G の根底にある生物学の理解が進み、補体経路の過剰な活性化を阻害することが効果的な治療の鍵となる可能性があるという認識につながりました。この知識を患者の治療法に応用することを決意したUI研究者らは、製薬会社と協力して、補体活性化を阻害できる新薬の開発と試験を行った。
ペグセタコプランは週に 2 回の注射で投与されますが、多くの若い患者は毎日の経口薬よりもこれを好みます。もう一つの新薬と呼ばれるものは、 イプタコパン、これも補体系を阻害します、今年初めにC3Gの成人の治療薬としても承認されました。
患者にとって、これらの新薬の影響は甚大です。ネスター氏は、この病気と闘い、現在は完全に寛解し、キャリアで順調に成長しているある大学生や、自分の健康について常に心配する必要がなくなり、代わりに普通の子供時代を楽しみにできる小児患者のことを思い出します。
「今年はついに患者を助けることができる年になりました」とネスター氏は言う。 「長い道のりでしたが、私たちはここにいます。」
#C3糸球体症治療の画期的な発見補体阻害剤で発見