健康

Sarepta Stockは、FDA遺伝子治療Elevidysのコメントに陥ります

2023年12月5日火曜日、米国ニューヨークのフォーブスヘルスケアサミット中に、サレプタセラピューティクス社の社長兼最高経営責任者であるダグラスイングラム。 マイケル・ナグル|ブルームバーグ|ゲッティイメージズの株 Sarepta Therapeutics 承認された遺伝子治療治療の将来が危険にさらされているようになったため、金曜日に30％以上が急落しました。食品医薬品局は、会社が治療のすべての出荷を自発的に停止することを要求します。サレプタはCNBCに、FDAから聞いていないと語った。別に、FDAコミッショナーのマーティマカリー ブルームバーグニュースとのインタビューで述べた 代理店は、会社の遺伝子治療が市場にとどまるべきかどうかを検討していること。FDAは、サレプタの純製品収益の半分以上を占めるエレビディに関連した2人の患者の死亡を調査しています。同社はまた、別の実験遺伝子治療に結び付けられた3回目の死を報告した。Elevidysは、承認される前からでさえ、論争に陥っています。遺伝子治療は、デュシェンヌ筋ジストロフィーを持つ人々に利益をもたらすことができることをまだ明確に証明していません。病気のある人は最終的に歩く能力を失い、ほとんどは20代前半までに死にます。つまり、治療には満たされていない大きな必要性があります。 2023年のFDAはもともと、Elevidysに、臨床試験で最も利益を得たグループである4歳から5歳の間のみ患者に対して条件付き承認を与えました。翌年、代理店は、4歳以上の患者に治療を完全に承認し、まだ歩いても、もう歩くことができない患者4以降の承認を加速しました。後者の決定は、病気がすでに非常に進行している人々を助けることができるという証拠が少ないため、特に論争的でした。さらに、エレビディはフェーズ3の試験で目標を達成できませんでしたが、同社はこの薬が研究の他のメトリックに約束を示したと主張しました。次に、FDAの生物学的評価と研究センターの責任者、 ピーターマークスは、サレプタの評価に同意しました Elevidysの承認を拡大するためにFDAスタッフを却下しました。今年の初め、サレプタは、エレビディを受けた後、2人の10代の少年が肝不全で死亡したことを明らかにしました。その後、今週、別の試験で別の人が別の疾患のためにサレプタの遺伝子療法の別の試験を調査したことを他の人が死亡したという報告が明らかになりました。2つの治療法は異なりますが、同じ出産方法を共有しているため、エレビディに関する安全性の懸念が高まります。 BMOアナリストのKostas Biliouris氏によると、不確実な利益を考えると、Elevidysの安全性は特に重要です。たとえば、脊椎筋萎縮に対するノバルティスの遺伝子治療ゾルゲンマも肝臓の毒性と死を引き起こしましたが、その治療の利点は明らかです。「それが、ここでの死がゾルゲンサにとって非常に重要な理由です」とBiliourisは言いました。そして、ゾルゲンスマは、ノバルティスのような大企業にとって多くの薬物の1つにすぎません。サレプタにとって、エレビディはすべてです。今週の幹部は、投資家を安心させようとしました。たとえそれがまだ歩くことができる患者しか治療できない場合でも、死亡者が報告されていない場合、治療は年間少なくとも5億ドルをもたらすべきです。サレプタは先月、治療を実施するためのより安全な方法を探求している間、歩くことができなくなった患者へのエレビディの出荷を停止しました。この時点での投資家に対する最大の懸念は、FDAが薬を引っ張っているかどうかです、とBiliourisは言いました。同社の株式は今年87％以上減少しています。「FDAがElevidysを市場から引っ張った場合、サレプタは完成しました。」と彼は言います。より多くのCNBCの健康保険息子が2020年後半にデュシェンヌの筋ジストロフィーと診断されたジェニファー・ハンドは、他の患者がエレビディの出荷が一時停止した場合に頼る治療の選択肢を持っていないことは「悲痛な」と述べた。 彼女の息子、チャーリーは、サレプタの後期段階的な裁判の一環として2022年にエレビディと一緒に投与され、スタミナの増加やより液体の動きを含む6〜12か月で改善に気づきました。この薬はまた、Gowersの兆候と呼ばれる状態の明白な症状を緩和しました。 彼女は、息子が彼の用量から3年後の「完全に安定している」と言いました。ハンドは、チャーリーが裁判に登録する前に、肝臓の毒性リスクを認識していると言いました。「リスクを冒さないという贅沢はありません」とハンドは言いました。 「リスクがあっても、この病気に対処する家族が何でもするために何でもするでしょう。」 「すべての家族は、この薬でこの飛躍を遂げ、潜在的に利益を見ることができるようにする必要があります」と彼女は付け加えました。 CNBC Proのこれらの洞察をお見逃しなく #Sarepta #StockはFDA遺伝子治療Elevidysのコメントに陥ります