NICE は HTA 評価に実世界データ (RWD) を考慮しますか? – ヘルスケアエコノミスト

答えは「はい」ですが、問題はどのようにするかです。による論文 チェら。 (2024年) 2016 年から 2023 年の HTA 評価にわたる実世界データ (RWD) の使用を検証します。この期間中、HTA 送信の 11% に現実世界のデータが含まれていました。さらに、彼らは次のことを発見しました。

提出書類で考慮された RWD の主な情報源は、疾病登録と電子医療記録でした。 RWD は主に、単群試験内での比較を可能にする外部対照群を提供するために、また試験の追跡調査を超えて生存データを外挿する際に長期の治療効果を知らせるために使用されました。治療グループ間の潜在的な系統的差異の調整は時間の経過とともに改善されました。しかし、提出書類の約 3 分の 1 は依然として未調整の治療比較に依存していました…提出書類の 3 分の 1 以上は、ナイーブおよび/または未調整の治療比較に依存していました…

NICE HTA 提出の一環として RWD の使用が増加する傾向にあることがわかります。

RWD を含む 64 件の HTA 提出のうち、3 分の 2 (n=44) がベースケースのみの ECA 分析で RWD を検討し、9 件がベースケースと感度分析の両方で検討され、11 件が感度のみで RWD を検討しました。シナリオ分析。

交絡調整は、大部分のケース (44 件中 30 件) で実行され、重み付け (n=20)、マッチング (n=7)、回帰 (n=4)、およびシミュレートされた治療比較 (n=2) のアプローチが使用されました。

なぜRWDが採用されなかったのでしょうか？生存推定については、次のような多くの理論的根拠が提供されています。

20 件の提出で、現実世界の ECA [external control arm] は、（1）短期間の追跡調査、（2）英国の臨床現場では観察されていない治療法が含まれていること、（3）主要なエンドポイント（例、無増悪生存期間）が収集されていないことなど、さまざまな理由により外挿には不適切であると考えられました。

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