ファーガス・ウォルシュ医療編集者
進行性白血病に対してNHSで画期的な治療を受けた最初の患者は、それが「素晴らしい」「非常にSF的だった」と述べた。
オスカー・マーフィーさん（28）は、マンチェスター王立診療所で血液がんの治療法としてCAR-T療法と呼ばれる「生きた薬」を投与された。
BBCニュースは1月2日、オスカーが自分のがんを認識して標的とするように遺伝子組み換えされた自身の免疫細胞の2回の注入のうちの最初の注入を受けたとき、同席した。
NHS イングランドは、全国のいくつかのセンターでの免疫療法に資金を提供することに同意しました。年間約50人のNHS患者がその恩恵を受ける可能性がある。
オスカーさんは2025年3月にB細胞性急性リンパ芽球性白血病（B細胞ALL）と診断された。
彼は7月に化学療法とドナー幹細胞移植を受けたが、11月にがんが再発したと告げられた。
「私が罹った白血病は非常に即効性があるのです」とベリーの自動車セールスマンは語った。 「それを阻止するにはさらに迅速な対応が必要です。そして私たちは今、それに対する答えを見つけました。」
臨床試験では、患者の77%が寛解した 治療後、半数は3年半経ってもがんの兆候が見られませんでした。
この治療により、患者は平均して 15.6 か月余命が延びました。
オスカーの血液科医エレニ・ソロリ医師は、CAR-T療法は既存の治療法よりも安全で、副作用も少なく、効果もはるかに高いと述べた。
「通常、このタイプの白血病は非常に進行性が高く、成人患者の場合は6～8か月しか生きられません。この治療法を使えば、私たちは彼らに何年も生き延び、治癒の可能性を提供することができます。
「これは非常に重要であり、このがんへの取り組み方に革命をもたらします。」
家族への配布物CAR-T 療法は、NHS で特定の種類の白血病やリンパ腫に対して数年前から利用可能になってきましたが、この新しい治療法により、B 細胞 ALL の成人にも適用されるようになりました。
先月、オスカーさんは白血球の一種であるT細胞を摘出し、スティーブニッジの研究室に送った。
次に、無害なウイルスを使用して細胞を再プログラムし、がんを識別できる遺伝子配列を導入しました。
新しい表面受容体は、錠と鍵のようにがん細胞を認識して付着し、がん細胞に破壊のマークを付けることができます。
これらは「キメラ抗原受容体 T 細胞」、つまり CAR T 細胞となり、その数は研究室で大幅に拡大され、何百万ものコピーが作られます。
オスカーの個別治療薬、つまり生きた薬は冷凍保存され、マンチェスター王立診療所に送られた。
オスカーの個別治療薬が入った小さなバッグには、わずか小さじ 3 杯の液体の中に 1 億個の CAR T 細胞が含まれており、オスカーの血流に注入するのにわずか数分しかかかりませんでした。
オスカーさんは、この治療法がこれほど少量でこれほど強力な効果をもたらすことができることに驚いたと語った。
「これは非常にSF的ですが、もしそれが癌を永久に除去するという意味であり、私自身の細胞でそれができるとしたら、それは本当に素晴らしいことです。」
オスカーさんは昨日、3億個の細胞の2回目の点滴を受け、CAR-T治療は終了した。
これは「生きた薬」であるため、がんを殺す T 細胞は体内に長期間留まり、最後の点滴後も患者の体内で増殖して働き続けます。
CAR-T 療法は、ユニバーシティ カレッジ ロンドンからスピンアウトした企業である Autolus によって製造されています。
臨床試験中は、患者の細胞を米国の研究所に送らなければなりませんでした。
治療の定価は点滴あたり £372,000 ですしかし、NHSには秘密の割引があります。
B細胞ALLが治療に反応しなかった、または再発した26歳以上の患者が、ケンブリッジ、ニューカッスル、シェフィールド、プリマス、ロンドンを含む英国の複数の施設で利用可能となる。
ウェールズと北アイルランドの患者は治療のために英国に渡航する必要がある。スコットランドではまだ承認されていません。
NHSイングランドは、年間約50人の患者が恩恵を受ける可能性があると推定しているが、トルウリ氏はBBCに対し、もっと多くの患者が恩恵を受ける可能性があると信じており、最終的には幹細胞移植の代わりに第一選択の治療法として使用されるだろうと予測していると語った。
NHS国立がん臨床部長のピーター・ジョンソン教授は、これは悪性度の血液がん患者にとって「画期的な瞬間」だったと述べた。
同氏は、現在NHSセンターで提供されている治療法が英国国内の科学研究から開発されたものであることは「注目に値する」と付け加えた。
「オスカーのようなより多くの人々がより長く、より健康的な生活を送るのに役立つでしょう。」
ベルファスト在住のクリス・ウィリアムズさん（29歳）は、2021年にオスカーさんと同じ悪性白血病と診断された。
がんが再発したとき、まだ実験段階だったCAR-T療法をマンチェスターで受けた。彼は現在、ほぼ 3 年間寛解しています。
「数年前、私はとても体調が悪かったのですが、今は充実した生活を送ることができています。仕事に戻ることができました。クロエとも出会い、今は婚約しています。
「私は家族から素晴らしいサポートを受けており、とても満足しています。」
オスカーと婚約者のローレンは先月、マンチェスター王立診療所で結婚式を挙げた。
彼はBBCに対し、自身の状態をめぐる不確実性のため「やり遂げたい」と語ったが、カップルは10月に別の挙式を予定しているという。
「私は子供たちと、素晴らしい妻と一緒に白いピケットフェンスが欲しいです。私はただ普通の生活を望んでいます。これが私にとってそれへの入り口であり、待ちきれません。」
1月14日の説明: この記事は、オスカー・マーフィーが、より広範な白血病ではなく、特定のタイプの白血病であるB細胞性ALLを患い、NHSでこの形態のCAR-T療法を受けた最初の成人患者であることを最初から明確にするために修正されました。