Ayrmid社の新しい移植オプションOmisirgeの米国での承認は、血液悪性腫瘍における同社の既存のライセンスに追加される。
ガミダセルは、オミシルジ（omidubicel-onlv）について米国食品医薬品局（FDA）から新たな承認を獲得し、重度の再生不良性貧血に対して認可された初の造血幹細胞移植（HSCT）療法となった。
エアミッド社の臍帯血由来の新しい移植オプションは、現在、強度を下げた前処置を受けた6歳以上の患者に認可されている。
承認 [of Omisirge] と暮らす患者にとって潜在的に変革をもたらす可能性がある [severe aplastic anaemia]血球数の急速かつ持続的な回復が観察されたことを考慮すると」
「この承認は、以下の疾患を患っている患者にとって潜在的に変革をもたらす可能性があります。 [severe aplastic anaemia]血球数の急速かつ持続的な回復が観察されたことを考慮すると。」
この細胞療法は、造血回復の遅れや感染症の増加など、供給源としての臍帯血の限界に対処し、HSCTを必要とするこれらの患者に追加の移植片の選択肢を提供します。臨床データでは、BMT-CTN 重篤な急性移植片対宿主病 (GVHD) の報告例は示されていません。
CBER治療薬局副所長代理で小児血液学者のメガ・カウシャル博士は、「オミシルジは好中球の回復までの時間を短縮し、移植後の回復時間の短縮につながり、この患者集団の感染率を改善する可能性がある」と述べた。
Omisirge の臨床効果
FDAの承認は、6歳の患者を対象としたオミシルジを評価する進行中の研究のデータに基づいており、有効性集団の14人中12人に早期かつ持続的な好中球生着が示された。好中球回復までの時間の中央値は11日でした。
さらに、データは、移植後の「急速な」免疫回復、ならびに無病および92パーセントの全生存率を示した。
最高医療科学責任者であり、FDA生物製剤評価研究センター所長のビネイ・プラサド博士は、「この承認は治療の世界において革命的であり、重度の再生不良性貧血の治療への取り組み方を根本的に変えます。早期の治療が人生の経過を変える可能性があるのです」と述べた。。」
#GamidaがFDAから重度の再生不良性貧血に対する細胞療法を初めて獲得