食品医薬品局は、新薬の承認を得るために2回の厳格な研究を義務付けるという長年の基準を撤廃する予定で、トランプ政権当局者らによる最新の変更は、特定の医療製品の入手を迅速化すると明言している。
今後、FDAの「既定の立場」は、新薬やその他の新規健康製品について1件の研究を義務付けることになるだろうと、FDA長官マーティ・マカリーと副トップ副官のビナイ・プラサド氏は論文で述べた。 ニューイングランド医学ジャーナル 水曜日に出版された作品。
この発表は、マカリー氏と彼のチームが、官僚主義を削減し、新薬の入手を加速するという明言された目標に基づいて、長年にわたるFDAの基準と手順を変更した最新の例である。
マカリー氏は昨年4月に同局に着任して以来、職員による人工知能の使用の義務化や「国益」にかなう新薬の1カ月の薬剤評価の提供など、FDAの審査を短縮する一連の指令を打ち出してきた。
これは、ワクチンを含む他の製品に対するFDAのより制限的なアプローチとは対照的である。
マカリー氏とプラサド氏は水曜日に発表された論文の中で、2回の治験要件の撤廃は医薬品研究が「ますます正確かつ科学的」になった現代の進歩を反映していると述べている。
「この状況では、2つの試験に過度に依存することはもはや意味がありません」と彼らは書いています。 「2026年には、メーカーに再度テストを要求するよりも、当社の製品が人々の長生きに役立つと確信できる強力な代替方法が存在します。」
FDA当局者は、この変化が「医薬品開発の急増」につながるだろうと予測した。
FDAの元医薬品責任者であるジャネット・ウッドコック博士は、この変更は理にかなっており、がんを含むさまざまな生命を脅かすさまざまな疾患について、裏付けとなる証拠と組み合わせて1つの試験に依存するというFDAの数十年にわたる取り組みを反映していると述べた。
2024年に退任するまで約20年間FDA医薬品センターを率いていたウッドコック氏は、「生物学と疾患のさらなる理解に向けて進むにつれて、常に2回の治験を行う必要はないという科学的な指摘はよく理解されている」と述べた。
医薬品の 2 研究基準は 1960 年代初頭に遡り、このとき議会は、新薬の承認を得る前に FDA に「適切かつ十分に管理された調査」のデータを審査することを義務付ける法律を可決した。何十年もの間、政府機関はその要件が少なくとも 2 つの研究、できれば多数の患者と長期間の追跡期間を伴うものであることを意味すると解釈してきた。
2 回目の研究が必要な理由は、最初の試験の結果がまぐれではなく再現可能であることを確認するためでした。
しかし1990年代に入り、FDAは企業が多数の患者を対象に試験するのに苦労することが多い希少疾患や致死性疾患の治療法を承認するために、単一の研究を受け入れるようになった。
過去 5 年間、毎年承認される新薬の約 60% が単一の研究に基づいて承認されています。この変更は、重篤な疾患や治療が困難な疾患向けの医薬品を審査する際に、より柔軟になるよう規制当局に指示した議会で可決された法律を反映している。
ウッドコック氏は、水曜日に発表された新たな政策は主に、これまで検査基準の引き下げの対象とならなかった一般的な病気の治療薬に影響を与えると述べた。
「これによって影響を受けるのはがんや希少疾患ではない」と彼女は指摘した。 「政府機関はすでに単一の試験でそれらを承認しています。」
FDA指導部による最新のアプローチは、ワクチン、遺伝子治療、その他の治療法に対するFDAの最近の行動とは対照的である。
プラサド氏が率いるFDAのワクチン部門は先週、モデルナ社の臨床試験が不十分だとして、新たなmRNAインフルエンザワクチンの申請の受け入れを拒否した。その後水曜日、同庁は方針を転換し、モデルナが高齢者を対象に追加研究を実施することに同意したことを受けてワクチンを再検討すると発表した。
これとは別に、プラサド氏は追加の研究やより決定的な証拠の必要性を理由に、一連の実験的な遺伝子治療やバイオテクノロジー医薬品を拒否した。この傾向は多くのバイオテクノロジー企業の株価を圧迫し、FDAの審査のスピードと柔軟性を促進するマカリー氏の公式声明と衝突した。
ウッドコック氏は、製薬業界は有望な実験的治療法に対するFDAのアプローチが変わるかどうか様子を見る必要があると述べた。
「実行することがすべてだ」と彼女は言う。 「政府機関のアプローチは不透明で、業界はすでに当惑しているため、これで何の解明にもなるとは思えません。」
発行済み – 2026 年 2 月 20 日午後 10 時 51 分（IST）