エマ でマーケティング許可を付与することをお勧めします 欧州連合（EU） Vyjuvek（Beremagene Geperpavec）が、Ampoupの表皮分布（DEB）を分布させるすべての年齢の患者の傷を治療する。
分布する膨らんでいる表皮の分布は、VII型コラーゲン（COL7A1）のアルファ1鎖遺伝子の変異によって引き起こされる深刻で非常にまれな遺伝的ブリスター疾患です。この遺伝子は、皮膚の層を維持および構造するための重要なタンパク質であるVIIコラーゲン型（COL7）の産生に関与しています。ヘルペスゾスターの病気は、皮膚の脆弱性、膨大な形成、小さな白い突起（ミリア）、傷跡が特徴であり、通常は出生時に存在します。口の中の膨大と侵食、食道、直腸、泌尿生殖器系、または他の粘膜組織も現れるかもしれません。水疱や侵食の癒しは、傷跡やその他の深刻な状態の弱体化を引き起こす可能性があります。この疾患の最も深刻な形態であるヘルペス帯状疱疹劣性疾患は、手と足の爪の喪失、関節の変形、視力喪失、扁平上皮の癌（皮膚がんの種類）を異常に攻撃的に引き起こす可能性があります。
現在、この病気の承認された治療法があり、症状を治療しますが、病気を修正しません。ほとんどの患者は、鎮痛薬やライフスタイルの変化を含む緩和ケア（症状を緩和するため）を受けます。
Vyjuvekは構成されています 通常のCOL7A1遺伝子を傷に導入する遺伝子組み換えヘルペスウイルス。 それは、小さな滴で週に一度個々の傷に局所的に適用されます。
推奨は、19人の小児患者を含む17歳の平均年齢の31人の患者を対象としたランダム化比較試験の結果に基づいています（1から1から
結果は、プラセボで治療された傷の20％と22％に対して、Vyjutekが3か月で傷の71％、67％で67％で傷の完全な治癒を大幅に改善したことを示しました。
最も一般的な副作用は、咳、鼻の分泌、皮膚障害、皮下組織（pruritus、紅斑、皮膚噴火）と悪寒です。
Vyjuvekは、EMAの優先医薬品（Prime）プログラムを通じてサポートを受けています。これは、患者の誤った医療ニーズに対処する特定の可能性を秘めた薬物に早期かつ改善された科学的および規範的サポートを提供します。
利用可能なデータの一般的な評価において、細胞および遺伝子に基づいた細胞のEMA専門家委員会であるAdvanced Therapies Committee（CAT）は、Vyjuveの利益がEBD患者の可能性のあるリスクを超えたと結論付けました。彼 CHMP、EMA Human Medicines委員会は、猫の評価と肯定的な意見に同意し、この薬の承認を推奨しました。
CHMPが採用した意見は、患者のアクセスへのVyjuvekパスの中間ステップです。意見は今に送られます 欧州委員会 EUスケールでのマーケティング承認に関する決定の採用のため。マーケティング許可が付与されると、各加盟国のレベルで価格と払い戻しに関する決定が行われ、その国の国民保健システムの文脈におけるこの薬物の紙または潜在的な使用を考慮して行われます。
嚢胞性線維症
一方、EMAのヒト投薬委員会（CHMP）は、2つの薬物の治療のために、カフリオ（Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor）とKalydeco（Ivacaftor）の2つの薬物の治療を拡大することを推奨しています。嚢胞性線維症（CFTR）の膜貫通コンダクタンスの。
KaftrioとKalydecoは、CFTRタンパク質の異常または不十分な産生を引き起こすCFTR遺伝子の少なくとも1つの突然変異による嚢胞性線維症が原因である患者を治療するために組み合わせて使用されます。薬は協力してこれらの異常なCFTRタンパク質の機能を改善し、疾患の根本的な原因を攻撃します。それらの作用は組み合わさって、肺粘液と消化ジュースを濃厚にするため、病気の症状を緩和するのに役立ちます。
CFTRモジュレーター（つまり、矯正器とポテンジエーター）とも呼ばれるKaftrioやKalydecoなどの薬物は、一部の患者の結果を大幅に改善していますが、すべての変異では機能しません。一部の患者は、治療にもかかわらず病気の深刻な進行に直面しています。適応症の拡張により、おそらくこれらの調節療法に反応するすべての患者を治療することができます。つまり、欧州連合（EU）の嚢胞性線維症患者の約95〜97％がこれらの治療法の恩恵を受けることができます。これは、現在の適応症と比較して治療できる患者の15〜17％の追加を表しています。残りの患者は、調節療法に反応しません（CFTRタンパク質を産生しない2つのクラスI変異を持つ患者）。
CHMPは、プラセボで制御された無作為化リハーサル、オープン研究、米国の嚢胞性線維症の基礎によって行われた実質世界の証拠研究のデータ、およびフランスの慈悲の使用プログラムを通じて得られた書誌データを含む、臨床およびin vitro研究の有効性とセキュリティのデータの評価に基づいた推奨に基づいています。
この薬の組み合わせのセキュリティプロファイルは、一般に、以前の観察と一致していました。最も頻繁な副作用は、頭痛、下痢、上気道の感染、および肝臓酵素の増加です。非常にまれな場合、深刻な皮膚の噴火が通知されました。
#EMAはブリスター表皮を分散するための遺伝子治療の最初のトピックに緑色の光を与えます