健康

CGTLive の 2024 年の進歩の柱: 心臓病学のトップニュース

2024 年中、私たちのチームは、さまざまな医学的障害を持つ患者を治療するための、標的を絞った新たな工学的アプローチの臨床開発を追っていました。これらの取り組みには、これらの人々の臨床ケアや細胞治療や遺伝子治療の開発の専門家との綿密な対話が含まれており、パイプラインに沿って行われている最も魅力的な細胞治療や遺伝子治療の進歩の各段階を網羅することで最高潮に達します。 。主要なデータの出版物やプレゼンテーションから FDA の決定や医学会議に至るまで、チームは年間を通じて最新情報を Web サイトのトップページに掲載しました。2024 年に当社が注力する分野には心臓病学があります。主要なニュース項目は、私たちのチームが作成したトップ記事の中に表示されましたが、臨床上の影響や独創的なメカニズムなどにより、小さな記事も同様にその高みに達することがあります。これらの記事が注目を集めた理由が何であれ、ここでの記事の場所は、2024 年の心臓病学のテーマを理解するのに役立ちます。ここでは、最も読まれているコンテンツをいくつか紹介します。 CGTライブ今年の の循環器ページ。ボタンをクリックして、これらのストーリーをさらに読んでください。米国治験の最初の患者がネクセラ軽鎖アミロイドーシスCAR-T NXC-201を投与「第一線のダラツムマブ（ダーザレックス）と併用療法で進行したALアミロイドーシス患者を対象に、現在募集している唯一のCAR-T臨床試験を開始できることに興奮しています。 NXC-201のような1回限りの治療法は、ALアミロイドーシス患者と臨床医にとって魅力的な選択肢となるでしょう。現在、再発性/難治性の AL アミロイドーシスに対して承認された薬剤はありません。」—ヘザー・ランドー医師7月、Immix Biopharmaは、第1b/2相NEXICART-2臨床試験（NCT06097832）で最初の患者に投与した。この試験は、子会社Nexcellaの治験中の自己キメラ抗原であるNXC-201（以前はHBI0101と呼ばれていた）を評価する米国初の試験である。 B細胞成熟抗原（BCMA）を標的とする受容体T細胞（CAR-T）療法。再発性/難治性 (r/r) 軽鎖 (AL) アミロイドーシスの治療。非盲検、単群、多施設 NEXICART-2 研究では、合計約 40 名の参加者を登録することを目指しています。Intellia、CRISPR遺伝子編集療法の中止に成功「今日のデータは、Intellia と遺伝子編集分野におけるエキサイティングな新しいプラットフォームの進歩を示しています。当社は、当社独自の非ウイルス性 LNP ベースの送達プラットフォームを利用した CRISPR による再投与により、標的タンパク質に対する相加的な薬力学的効果が可能になることを史上初めて実証しました。」—ジョン・レナード医師インテリア セラピューティクス トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシス患者における治療法を評価する第1相試験（NCT04601051）のデータによると、CRISPR編集療法NTLA-2001は安全に再投与できることが実証された。 NTLA-2001の追加投与を受けた患者からの追跡データは、6月22～25日にカナダのモントリオールで開催された2024年末梢神経学会（PNS）年次総会で、FFPMのJorg Taubel医師、FESC、リッチモンド・ファーマコロジー社の最高経営責任者兼創設者。Sardocor の心不全遺伝子治療 SRD-001、最初の患者への投与でファストトラック指定を獲得「この遺伝子治療試験への最初の患者の登録は、HFpEFにおけるカルシウムサイクリングの欠乏に関係する一連の研究を検証するのに役立つだろう。」—ロジャー・ハッジャー医学博士2月、メデラの子会社であるサルドコールのSRD-001は、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターベースの遺伝子治療の治験薬であり、第1/2a相MUSIC-HFpEF臨床試験で駆出率保存型心不全（HFpEF）の治療薬として評価されている。 (NCT06061549) は、FDA…