の FDA 自閉症に対する2.50ドルの「奇跡の薬」を、これまで何千人もの子供たちの治療法になる可能性があると歓迎していたにもかかわらず、承認しない予定だ。
FDAは火曜日、葉酸由来の高用量ビタミンB群であるロイコボリンを、葉物野菜などの食品に含まれる天然型の葉酸である葉酸を脳が吸収できない場合に起こる脳葉酸欠乏症（CFD）の治療薬として承認した。
最近の研究では、自閉症者の約 4 人に 3 人が CFD を患っており、これが自閉症の多くのケースで見られる言語や行動の問題の原因である可能性があることを示しています。
しかし、FDA長官マーティ・マカリー博士（保健社会福祉省長官）にもかかわらず、当局は自閉症治療薬そのものを承認しなかった。 ロバート・F・ケネディ・ジュニア と社長 ドナルド・トランプ 9月にはロイコボリンが自閉症の子供たちを助ける可能性があることを示唆した。
ケネディ氏は当時、「自閉症に苦しむ多数の子供たちに利益をもたらす可能性のある刺激的な治療法を特定した」と述べた。
同じ会見でトランプ大統領は、タイレノールが自閉症の原因である可能性があると広く支持されていない主張を行い、子供にワクチンを接種しすぎないよう親に警告した。
トランプ大統領は、伝統的に化学療法の影響を軽減するためにがん患者に投与されてきたロイコボリンの自閉症治療薬の表示を変更することで、「自閉症の子供を持つ多くの親たちに、自分たちの生活を改善できるかもしれないという希望を与えることになる」と述べた。
FDAのこの動きは、米国の有力な小児科医団体である米国小児科学会（AAP）が10月に次のように発表したことを受けて行われた。 ロイコボリンの日常的な使用は推奨しなかった 自閉症の子供に対しては、その利点が潜在的なリスクを上回るという「非常に限られた証拠」と、子供への投与量に関するデータが不明確であるためです。
FDAは火曜日、ロイコボリン（上のファイル画像に示されている）を脳葉酸欠乏症に対して承認したが、自閉症に対しては承認しなかった
FDAは、CFDに対するロイコボリンの承認について、「この措置は、治療を加速し、深刻で満たされていないニーズを持つ患者を含む治療選択肢を拡大するというFDAの取り組みを反映している」と述べた。
「ロイコボリンは、脳葉酸欠乏症という稀な遺伝性疾患に対する最初の治療法です。」
ロイコボリンは、DNAの合成を助け、体全体の細胞の複製と修復を助ける重要な栄養素である葉酸（ビタミンB9としても知られています）に由来します。
天然に存在する葉酸は、緑黄色野菜、豆、レンズ豆などの食品に含まれています。
葉酸は、細胞のゲノムの複製を助けるために必要な DNA と RNA の前駆体であり、細胞が適切に機能するのに役立つ一連の指示です。 これが、ほとんどの出生前ビタミンに葉酸が含まれている理由です。
ロイコボリンの研究は2000年代初頭に遡ります。ベルギーのリエージュ大学の科学者ヴィンセント・ラマカース博士とニューヨーク州立大学ダウンステート大学のエドワード・クアドロス博士は、自閉症の子供たちの血液と脊髄液のサンプルを採取し、彼らの血中の葉酸濃度は正常であるものの、脳と脊髄を保護する脳脊髄液中の葉酸濃度がはるかに低いことを発見しました。
これは、脳による葉酸の吸収を何かが妨げていることを示唆しています。
FDA長官のマーティ・マカリー博士（上の写真は昨年のトランプ大統領とロバート・F・ケネディ・ジュニアと一緒）は、「今日の承認は、FOLR1変異型による脳葉酸輸送欠乏症を抱える患者にとって重要なマイルストーンとなる。FOLR1変異体は、今日までFDAが承認した治療法の選択肢がなかった稀な遺伝性疾患である」と述べた。
研究者らはまた、自閉症の子供の75パーセントが血液中に自己抗体を持っていることも発見した。自己抗体は、誤って体の組織や器官を標的にして攻撃するタイプである。
これらの自己抗体は、葉酸を血液から脳および胎盤に輸送するタンパク質である葉酸受容体アルファと呼ばれるタンパク質をブロックすることが知られています。
研究によると、ロイコボリンは自閉症児の脳内の化学物質の詰まりを解消し、これが言語能力の向上に貢献する可能性があることが示唆されています。
しかし、ビタミンサプリメントに含まれる他の形態の葉酸とは異なり、ロイコボリンは血液脳関門（脳の血管の内面を裏打ちする半透性の層で、血液中の潜在的に損傷を与える物質から脳を保護する層）を通過することができます。
これは、脳に浸透して直接的な影響を与える可能性があることを意味します。
CFD用にロイコボリンを承認するというFDAの動きは、ロイコボリンを服用している自閉症児の発話などの行動の改善を示す約40例のデータ分析に基づいている。
マカリー教授は、「今日の承認は、FOLR1変異型による脳葉酸輸送欠乏症を抱える患者にとって重要なマイルストーンとなる。この稀な遺伝性疾患は、今日までFDAに承認された治療選択肢がなかった」と述べた。
同氏はさらに、「この措置は、自閉症の特徴を伴う発達遅延のある、FOLR1関連の脳葉酸輸送欠損症を持つ一部の人々に利益をもたらす可能性がある」と付け加えた。
アリゾナ州ロシニョール医療センターの小児神経科医リチャード・フライ博士は、 非言語的な自閉症の子供たちは完全な文章で話し始める ロイコボリンを服用すると数週間で回復し、攻撃性や不安も軽減されます。
デイリーメール 事前に両親と話しました フライ医師の治療を受け、ロイコボリンを処方された数人の子供たち。ミズーリ州のある少年は、ロイコボリンを服用する前は、ほぼ完全に言葉を話すことができませんでした。 2週間後、彼は初めて父親に愛していると伝えた。
別の12歳の少年は、フライ博士によるロイコボリンの治験を開始してから約6週間後に、一度に1つか2つの作品しか話せなかった状態から、自分が何に悩んでいるのかを全文で家族に話せるようになった。
アリゾナ州ロシニョール医療センターの小児神経科医リチャード・フライ博士は、ロイコボリンは自閉症の子供にとって「入手可能な最も安全な薬の一つである」とデイリー・メールに以前語った。
ナサニエル・シューマン（左）（12歳）は、ロイコボリンを始める前は一度に2～3単語しか話さなかった。今では彼は完全な文で話すことができるようになりました。そして、10歳のメーガン・デュメニル君（右）は、この薬を飲み始めてから「劇的な」会話の改善が見られた
「ロイコボリンは入手可能な薬の中で最も安全な薬の一つです」とフライ博士は以前デイリーメールに語った。ロイコボリンは、50年代に化学療法の副作用から体を守るために使用が承認されました。したがって、当社にはその安全性に関して 70 年以上の経験があります。」
同氏は、ロイコボリンに含まれる葉酸塩は水溶性であるため、過剰なレベルは尿を通じて体外に排泄されるが、これは「体の自然な安全メカニズム」であり、このような合成葉酸塩には安全性の上限がないことを指摘した。
彼はこれを、自閉症に使用される他の薬、どちらも抗精神病薬であるリスペリドン（リスパダール）やアリピプラゾール（エビリファイ）と比較しました。
これらは体重増加、糖尿病、遅発性ジスキネジアを引き起こすことが知られています [a neurological disorder that causes involuntary face and jaw movements]」とフライ博士は言いました。
FDAが引用した40件の事例研究に加えて、フライ博士はまた、250人以上の子供が関与した5件の事例についても指摘したが、これは「現在承認されている自閉症治療薬のFDA承認を得るために登録研究に使用された子供の数に匹敵する」という。
「結論として、ロイコボリンは自閉症に対して承認されている現在の薬よりもはるかに安全で、より効果的です」と彼は付け加えた。
しかし同氏は、ロイコボリンは自閉症の治療法ではなく、リスペリドンやアリピプラゾールなどの他の治療法や薬剤と併用する必要があることが多いと強調した。