脳葉酸欠乏症の治療に使用されるロイコボリン（ウェルコボリン）に関する大規模な自閉症試験の1つは、 1月29日に撤回 によって 欧州小児科学会誌、シュプリンガー・ネイチャー誌。
無作為化二重盲検プラセボ対照試験では、自閉症スペクトラム障害（ASD）を持つ77人の子供を対象に、フォリン酸としても知られる経口ロイコボリンをテストした。この試験では、24週間の時点で、プラセボ群と比較してロイコボリン群の小児自閉症評価スケールスコアが大幅に改善されたことが報告されました（P
リシケシにある全インド医科学研究所の小児神経科医、インダル・クマール・シャラワット医師が主導したこの研究は、 出版された 2024 年 9 月 7 日。
「出版後、この研究で出版社に直接、またPubPeer経由で報告されたデータに関して多くの懸念が提起された。特に、表2と3で報告された結果には誤りがあるようであり、実行された統計分析には懸念がある」と撤回メモには記載されている。
「出版後の統計的検討により、データと統計分析に関して提起された懸念のいくつかが確認され、提供されたデータセットから論文で報告された結果を再現することはできなかった」とメモには説明されている。 「したがって、編集者はこの記事で報告された結果と結論の妥当性をもはや確信していません。」
2025 年 9 月、FDA は次のように述べました。 ロイコボリンのラベルを更新する予定 自閉症の症状を治療するために。
ロイコボリンは、メトトレキサートなどの抗がん剤の毒性作用を中和し、脳葉酸欠乏症を治療するために使用される葉酸の一種です。
ただし、自閉症への使用を裏付ける証拠は限られています。 ほんの一握りの試練 彼らは自閉症の人を対象にロイコボリンをテストしましたが、そのほとんどはサンプルサイズが非常に小さかったです。
ロイコボリンによる自閉症の治療への関心は、一部の自閉症者における FOLR1 タンパク質に対する自己抗体の存在と、これらの抗体が脳脊髄液への葉酸の輸送を阻害するという意味に主に基づいています。 研究者が概説した 最近の ニューイングランド医学ジャーナル 記事。しかし、このメカニズムを裏付けるデータは不足している、と彼らは述べた。
の アメリカ小児科学会 は、自閉症の子供に対するロイコボリンの日常的な使用は推奨しないとする暫定ガイダンスを発行しました。の 自閉症科学者連合 また、ロイコボリンの研究を検討し、この薬が安全で効果的な自閉症治療法であることを証明する科学的証拠はほとんどないと結論付けました。
カリフォルニア大学ロサンゼルス校デイビッド・ゲフィン医学部の小児神経内科医シャファリ・ジェステ医師は、「この薬の有効性、安全性、長期的な影響に関するデータが不足している」と最近のインタビューで述べた。 今日のメドページ。
「しっかりとした臨床試験と長期的な安全性データがなければ、その使用には引き続き慎重でなければならない」とジェステ氏は強調した。 「私は、その薬を処方された子供が副作用や効果の欠如を経験しており、次のステップについて不安に直面している多くの親たちと話をしました。」