FDA、重度の再生不良性貧血を治療する初の幹細胞療法を承認

12 月 8 日 (UPI) — 米国 食品医薬品局 は月曜日、まれではあるが重度の再生不良性貧血患者を治療するための初の造血幹細胞移植療法の承認を発表した。

オミデュビセルオンLV 強度を下げたコンディショニング後の6歳以上の患者に許可されています。 FDAはニュースリリースでこう述べた。

株式会社ガミダセルボストンとイスラエルに本社を置く細胞療法イノベーションのリーダーである が申請者でした。 Ayrmid Ltd.は英国に本社を置く親会社です。

オミシルジの生産は、2年後からマサチューセッツ州ホプキントンにあるRoslinCTの製造施設で行われるとエアミッド氏は語った。

2027 年までに、Omisirge は米国で年間 2,000 ～ 2,500 人の患者を治療できる可能性があります。 グローバルリーチヘルス オミシルジの 1 回限りの治療コースの卸売費用は 338,000 ドルで、移植手術や入院の費用は含まれていません。

FDAは2023年に、12歳以上を対象とした「新規かつ補助的な移植オプション」としてガミダへの血液悪性腫瘍治療を最初に承認したとFDAは述べた。

ファーマシー・タイムズが報じた FDAは金曜日に申請を承認した。

「この承認は治療の世界において革命的であり、SAAの治療への取り組み方を根本的に変えます。早期の治療が人生の経過を変える可能性があるからです」と、最高医科学責任者でFDA生物製剤評価研究センター所長のビナイ・プラサド博士は述べた。 「重度の再生不良性貧血は、死に至る可能性があるまれな血液疾患であり、FDAは引き続きこの疾患の患者の治療選択肢を拡大することに取り組んでいます。」

再生不良性貧血 骨内部の赤い海綿状の物質である骨髄が、十分な量の新しい赤血球、白血球、血小板の生成を停止すると起こります。

SAA では、多くの場合、免疫系が細胞を攻撃するために細胞が損傷します。

十分な血球がないと、患者は非常に脆弱になります。症状には、疲労、息切れ、青白い肌、頻繁または長期にわたる感染症、原因不明または容易な打撲傷などが含まれます。 SAA はゆっくりと発症することもあれば、突然発症することもあります。

幹細胞の移植も選択肢の一つですが、兄弟のドナーをマッチングすることが常に可能であるとは限りません。

ドナーがいない場合、医療提供者はSAAの治療に臍帯移植の利用を求めるかもしれないが、造血回復の遅れや感染症のリスクの増加などの限界がある。

Omisirge幹細胞療法では、提供された臍帯血幹細胞がビタミンB3の一種であるニコチンアミドで化学的に強化され、血液と免疫システムの回復を助けるために患者に投与されます。

6歳以上の患者を対象とした進行中の非盲検単一施設研究は、国立衛生研究所国立心臓・肺・血液研究所のリチャード・チャイルズ博士が主導した。

「オミシルジの承認は、アンメット・メディカル・ニーズの高い患者が利用できる治療選択肢における重要な前進である」とチャイルズ氏は述べた。 「研究に参加した再生不良性貧血の患者はリスクが高かったが、予想よりも大幅に良好な転帰を示し、好中球の生着が著しく速く、高い率を示した。これは軽度の急性GVHDの割合が低いことで達成された」 [graft-versus-host disease] そして慢性的なGVHDもなかったということは、患者が迅速に通常の生活に復帰したことを意味します。」

Childs氏によると、この研究は、他の治療法には効果がなかったものの、「予想よりも大幅に良好な結果」を示した14人の患者に焦点を当てたという。

2025年の米国血液学会年次総会で発表されたデータでは、12人の患者が好中球の急速な回復を達成し、回復までの期間の中央値は11日と報告されている。

また、軽度の急性移植片対宿主病を経験した患者はわずか 16% であり、重度の急性 GVHD や慢性 GVHD の症例はありませんでした。

また、94％が無病生存率であり、86％が赤血球輸血の独立性を達成した。

「オミシルジは臍帯血由来の新しい幹細胞製品であり、幹細胞移植の選択肢が限られている重度の再生不良性貧血患者に治療の選択肢を提供できるだろう」とCBER治療製品局副所長代理で小児血液専門医のメガ・カウシャル博士は述べた。 「オミシルジは好中球の回復までの時間を短縮し、移植後の回復時間を短縮し、この患者集団の感染率を改善する可能性があります。」

7月に、マイケル・ローバーグ、米国オリンピック水泳選手のコーチ ダラ・トーレス、再生不良性貧血と診断されました。マイアミ・ヘラルド紙は、ローバーグさんはメリーランド州ベセスダのNIHで治療を受けていると報じた。

2017年退役軍人省は、科学的証拠によってノースカロライナ州の米海兵隊キャンプ・ルジューヌの汚染物質に関連する再生不良性貧血など8つの「推定条件」を宣言した。