新しい遺伝子治療は、ハンティントン病の進行の遅延を示す最初のものになりました。
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ハンティントン病と多発性骨髄腫に対する新しい治療法、バース症候群の最初のFDAの承認、さらに今週はそのニュースを主導しました。
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ハンティントン病は、重要な遺伝子治療試験で初めて遅くなりました
Uniqure’s 遺伝子治療AMT-130は、統計的に有意な疾患の進行の減速を示す最初の治療法となりました 重要な研究 の ハンティントン病致命的な遺伝性障害に取り組む上での大きな前進をマークする。 3年で、AMT-130の最高用量を投与された患者は 75％ 一致した外部コントロールと比較して標準的な臨床スケールでの減少の減速。結果は、運動および認知の結果の改善と機能的低下の60％の減速を指し示しています。 12〜20時間の脳手術を介して送達された1回限りの治療法は、AAV5ベクターを使用してハンティティンを沈黙させます（htt）病気の根の遺伝子。他の実験薬は、毒性ハンチチンタンパク質のレベルを下げようとしましたが、AMT-130は耐久性のある臨床的利益を示す最初の治療法であり、この状態の影響を受けた患者や家族のケアを変えることができる希望を高めています。 Uniqureの株式がジャンプしました ほぼ250％ このニュースとともに、同社は2026年初頭に生物学ライセンス申請について議論するためにFDAと会う予定だと述べた。 – ブリーフォスター
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Capricorは、Duchenne Therapy Deramiocelの規制経路をクリアします
カプリコーセラピューティクス 言った FDAが完成したことについて契約に達しました Hope-3トライアル デュシェンヌ筋ジストロフィーの治療療法であるDeramiocelの生物学ライセンスアプリケーションの再提出をサポートするデータ。次の 7月の完全な応答レター （CRL）、代理店は、Hope-3を追加の研究として満たしていることを確認し、上肢スケール（Pul v2.0）のパフォーマンスを主要なエンドポイントとして、および主要な二次測定として左心室排出分率をパフォーマンスしました。 Capricorは、心臓と骨格の筋肉機能の両方をカバーする承認を確保することを目的として、CRL応答の一部として、2025年半ばに予定されているデータを提出する予定です。このアップデートは、Dedichenne筋ジストロフィーの潜在的なFDA承認に向けてDeramiocelを前進させるため、重要です。 – アンドレアコロナ
ファイザーは、メッセラを購入するために49億ドルの取引で肥満ポートフォリオを強化します
ファイザーはそれが取得すると発表しました 都市 臨床試験におけるGLP-1アゴニストやアミリンアナログを含むそれらの減量薬は、エンタープライズ価値49億ドルです。 16か月前にステルスから出現した後、Metseraの在庫は発表後60％以上急増しました。ファイザー自身の肥満薬を開発しようとする試みは、今年4月に口頭GLP-1ダナグリプロンでの作業を停止するという決定とともにset折を見ました。 アルバート・ブルラファイザーの会長兼CEO、 声明。 – アリソン・ウィッテン
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クラス初のCELMOD療法は、主要な骨髄腫試験で有望です
ブリストルマイヤーズスクイブ（BMS） 発表 そのフェーズ3 excaliber-rrmm ダラトゥムマブとデキサメタゾンと組み合わせたイバドミドの試験により、再発または難治性多発性骨髄腫患者の残存疾患の最小否定率の統計的に有意な改善が示されました。 IberDomideは、Cereblon E3リガーゼモジュレーター（CELMODS）の新しいクラスで最初であり、その活動をブロックするのではなく、疾患駆動タンパク質を分解するように設計されています。 BMSは、免疫調節薬（IMID）として知られるタンパク質分解薬の開発と商業化に成功した最初の企業です。 IMIDは、E3ユビキチンリガーゼ複合体の一部として作用する細胞のタンパク質であるセレブロンを標的とする治療のクラスであり、特定のタンパク質に破壊のためにタグ付けします。 Cereblonに結合することにより、IMIDは両方とも有害なタンパク質の分解を引き起こし、免疫系を刺激して癌細胞を攻撃します。 Celmodsはこのアプローチに基づいて構築され、より選択的かつ強力にセレブロンに結合してタンパク質分解を増加させ、以前の治療に対する耐性を潜在的に克服します。 – ブリーフォスター
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拒絶後に最初のバース症候群薬物FDAが承認しました
拒否した後 ステルスバイオセラピューティクス‘Forzinity（Elamipretide）5月に、FDAは 加速承認 66ポンド以上の重量のバース症候群患者は、ステルスが承認後のランダム化比較試験を完了して患者に臨床的利益を証明することを要求しています。この薬は、主に心臓、免疫系、筋肉に影響を与える男性に発生する超範囲の遺伝的状態であるバース症候群を治療する最初のものになります。 Forzinityは、ミトコンドリア機能を改善するためにミトコンドリア膜のリン脂質に結合することにより機能します。以前の決定は、今年のFDA拒否の長く成長しているリストの一部であり、より大きな規制だけでなく、遅延とより長い時間枠も示唆しています。 – アリソン・ウィッテン
Versanisが取得した抗体BimagrumabのLilly Scraps肥満研究
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#毎週の概要ハンティントンの病気は遺伝子治療試験で遅くなりました
2025-09-26 11:16:00