健康

米国で承認された慢性免疫血小板減少症の患者のための新しい治療オプション

経口療法は、免疫系による血小板の破壊を特徴とするまれな血液状態の治療について、米国の規制当局の承認を受けました。この決定は、既存の治療法に応答しなくなり、この深刻な状態を管理する際に新しい希望を提供する患者の治療オプションを拡大する上で重要なステップを示しています。 米国の食品および医薬品局であるFDAは、金曜日に免疫血小板減少症（ITP）の治療薬を承認しました。これは、免疫系が血小板を攻撃して破壊するまれな血液疾患であり、血液を凝固させて誤ってlisionした後に出血を止める細胞を破壊します。 この状態の患者は、通常、150,000〜400,000の正常範囲と比較して、一般的にマイクロ溶解剤あたり100,000未満の低血小板の危険なレベルがあり、死を引き起こす可能性のある脳出血を含む深刻な出血のリスクを高めます。 自己免疫性血小板減少性紫（PTI）としても知られるこの深刻な疾患の正確な原因は知られていないが、この状態は自己免疫反応、特定の薬物、または感染によって引き起こされる可能性があると考えられている。 その他の症状には、鼻または歯肉の出血、打撲、血液または椅子、疲労、筋肉痛、頻繁な感染が含まれます。 そのクラスで最初のBTK阻害剤である経口リルザブルチニブ経口薬は、慢性免疫血小板減少症（ITP）に苦しむ成人患者で米国で使用許可を受けており、以前の治療に反応しなくなっています。 それは、免疫細胞の通信に関与するチロシンキナーゼタンパク質Brurton（BTK）の標的化によって作用し、免疫系の過剰な反応の減少につながります。 フランスの製薬会社Sanofiは、2020年にBiopharmaの原則を獲得することにより、薬物へのアクセスを取得しました。最近の認可は、免疫系の希少疾患の分野での地位を強化するために、会社のより広範な戦略を支持しています。 Wayrilzが米国市場に掲載されるこの薬は、1か月の治療で17,500ドルの定価を設定している会社の声明によると、9月から患者が利用できるようになりますが、患者の実際の費用は医療保険の保険に応じて異なります。 #米国で承認された慢性免疫血小板減少症の患者のための新しい治療オプション