- 現在EUで承認されているDuvyzatは、Duchenne筋ジストロフィー（DMD）疾患の進行を遅らせるための重要な治療オプションを提供しています
- Duvyzatは、歩くことができる6歳以上の患者のDMDの経口投与治療です
- 承認は、救急隊の患者に有意義な治療の利点を実証したフェーズ3エピディーズ試験データに基づいています
ミラノ、イタリア、2025年6月6日 – Italfarmacoスパ 本日、欧州委員会（EC）は、新しいヒストンデアセチラーゼ（HDAC）阻害剤であるDuvyzat®（Givinostat）に条件付きマーケティング承認を認めていることを発表しました。コルチコステロイドと一緒に摂取した場合、基礎となる遺伝的変異に関係なく、6歳以上の救急剤患者におけるデュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）の治療が承認されています。 ECの決定は次のとおりです 肯定的な意見 2025年4月25日に欧州医薬品局（EMA）の人間使用委員会（CHMP）委員会（CHMP）。承認は、27のEU加盟国すべて、アイスランド、リヒテンシュタイン、ノルウェーに適用されます。 Italfarmacoは現在、EU全体のDuvyzatへのタイムリーなアクセスを促進するために、国家当局や流通パートナーと緊密に協力しています。
「ヨーロッパでDMDと一緒に住んでいる人々は、この壊滅的な疾患のコースを変えることができる新しい治療オプションを長い間待っていました。これまで、広範な患者集団全体のDMDの基礎となる病理学に対処する承認された治療法が限られています。 Paolo Bettica、MD、PhD、Italfarmaco Groupの最高医療責任者。 「私たちは、ヨーロッパ全体でこの重要な新しい扱いにタイムリーにアクセスするために、保健当局やDMDコミュニティと緊密に協力することを約束しています。」
「DuvyzatのECの承認は、その治療の可能性の認識であり、イタファルマコの科学的卓越性と希少疾患における革新へのコミットメントの証です」と述べました。 Italfarmaco Holdingの社長であるFrancesco De Santis博士、Italfarmaco Groupの会長。 「このマイルストーンは、DMDの幅広い患者が新しい治療にアクセスできることを意味します。Italfarmacoでは、この成果は、人々の生活に意味のある違いを生む可能性のある治療を進めることに焦点を当てています。」
承認はに基づいています Epidysフェーズ3の肯定的な結果 多施設、無作為化、二重盲検プラセボ対照試験（NCT02851797）。 Epidysの研究では、6歳以上の合計179人の救急隊員の少年が、コルチコステロイド治療に加えて、1日2回またはプラセボのいずれかを受けました。 Epidysの研究は、4階段の登山評価を完了するために、統計的に有意で臨床的に意味のある時間の違いを実証する主要エンドポイントを満たしました。また、Duvyzatは、磁気共鳴画像法によるNorth Starの外来評価（NSAA）や脂肪浸潤評価を含む主要なセカンダリエンドポイントで好ましい結果を示しました。具体的には、Duvyzat治療は、NSAAアイテムの累積喪失の40％減少と関連しており、影響を受けた個人の疾患の進行を遅らせるDuvyzatの可能性を示しています。 Duvyzatで観察されたほとんどの副作用は、重症度が軽度から中程度でした。この研究の結果はに公開されました ランセット神経学 2024年3月に、進行中のEpidys拡張研究からの長期データは、在庫の喪失時の年齢の中央値がDuvyzatグループで18.1歳であることを示す傾向スコアマッチングを使用して、自然史コホートと比較されました。
ECは、EUでDuvyzat条件付きマーケティング承認を認めています。この承認により、Duvyzatは救急剤DMD患者が6歳以上で利用できるようにしますが、Italfarmacoはその治療上の利点をさらに確認および特徴付けるために設計された追加の臨床研究を実施します。 EU以外では、Duvyzatは、6歳以上のDMD患者の治療に対して、2024年3月に米国食品医薬品局（FDA）から承認を与えられました。英国では、Duvyzatは、外来患者であり、非常設患者に条件付きマーケティング承認を与えた6歳以上の患者に対して、医薬品およびヘルスケア製品規制機関（MHRA）の承認を受けました。
デュシェンヌ筋ジストロフィーについて
デュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）は、 DMD 遺伝子。の突然変異 DMD 遺伝子は機能性ジストロフィンの産生を防ぎ、ジストロフィン関連タンパク質複合体（DAPC）を分解するようにします。これにより、筋肉繊維が損傷に対してより脆弱になり、筋肉細胞のヒストン脱アセチラーゼ（HDAC）レベルが増加し、筋肉の維持と修復に必要な重要な遺伝子の活性化がブロックされます。その結果、筋肉繊維は継続的な損傷を経験し、慢性炎症と再生不良につながります。時間が経つにつれて、筋肉細胞は死亡し、瘢痕組織と脂肪に置き換えられます。3-6DMDは主に男性に影響を及ぼし、通常は2〜5歳の間に症状が現れます。状態が進むにつれて、筋力低下が悪化し、歩行が困難になり、最終的に歩行の喪失につながります。時間が経つにつれて、心臓と呼吸筋も影響を受けます。これは早死の主な原因です。7DMDは、5,050人の少年に約1人の世界の出生発生率が約1人の小児筋ジストロフィーの最も深刻で一般的な形態の1つです。
Duvyzatについて®
Duvyzatは、Telethon and Duchenne Parent Project（イタリア）と協力して、Italfarmacoの研究開発努力を通じて発見されました。 Duvyzatは、DMD筋肉に特徴的な過剰なHDAC活性を調節する経口投与ヒストン脱アセチラーゼ（HDAC）阻害剤です。そうすることで、筋肉の維持と修復に不可欠な重要な遺伝子と生物学的プロセスの発現を回復するのに役立ちます。その作用メカニズムは、疾患を引き起こす特定のジストロフィン遺伝子変異とは無関係です。 9,10
Italfarmacoについて
1938年にイタリアのミラノで設立されたItalfarmacoは、世界中の多くの医薬品の開発と承認を成功させた民間の世界の製薬会社です。 Italfarmaco Groupは、直接制御または関連会社を通じて90か国以上で事業を展開しています。同社は、免疫腫瘍学、婦人科、神経学、心血管疾患、まれな疾患など、多くの治療分野で実証済みの成功を収めた製薬研究、製品開発、生産、商業化のリーダーです。 Italfarmacoの希少病ユニットには、Duchenne筋ジストロフィー、Becker筋ジストロフィー、筋萎縮性側索硬化症、およびPolycythaimia veraのプログラムが含まれています。
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その他の問い合わせ：
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