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新生児での侵襲性遺伝子療法が少ない

遺伝的血液疾患の治療における有望な進歩が雑誌に掲載されています。自然'。の研究者 San Raffaele-Telethon Institute of Gene Therapy （SR -TET）、ミラノでは、化学療法や移植などの侵襲的処置を回避することができる（in vivo）、血液幹細胞を体内で直接修飾することができる誕生直後の短い期間を特定しました。 これまで、患者から幹細胞を抽出し、実験室（vivo）でそれらを修正し、攻撃的な治療後に再導入するために必要なウイルスベクターを使用した遺伝子療法の大部分が必要でした。このプロセスは、効果的ですが、高価で複雑であり、リスクを伴います。 SR-Tigetチームによって提案された新しい戦略は、特に深刻な遺伝的疾患を持つ新生児について、これらの治療を大幅に簡素化する可能性があります。 «出生直後、骨髄に沈殿する前に、循環中に多くの幹細胞があることを発見しました。その時点で、それらに静脈内にアクセスして遺伝的に変更することが可能です」と、この研究の主な著者であるミケラ・ミラニは説明します。 チームは、マウスでこの手法をテストしました 3つの深刻な病気：ADA-SCID、重度の免疫不全、常染色体劣性骨術。これは、骨髄障害を引き起こす障害であるファンコニの骨と貧血の形成に影響を与えます。 3つのケースすべてで、治療を受けた動物は大幅な改善と生存率を示しました。ファンコニの貧血モデルでは、補正された細胞は血液を再染色し、コアの故障を回避しました。これは、ヒト遺伝子療法で観察された結果と同様の結果です。 さらに、研究者は、より多くの幹細胞を血流により動員し、治療ウィンドウを延長するためにすでに承認されている薬物を使用しました。また、ウイルスベクターは、より安定して効果的になるように改善されました。 最も関連性の高いことは、彼らが人生の最初の数ヶ月間、人間の新生児の血液中に循環幹細胞を発見したことです。 研究チーム San Raffaele-Telethon Institute of Gene Therapy この療法の効率は、臨床技術の効率よりもまだ少ないが、免疫不全やファンコニ貧血などの遺伝的疾患を治療するのに十分である可能性がある。 «この発見は、特定の遺伝性疾患を治療する方法を変える可能性があります。それは癒しだけでなく、より安全に、侵襲性が低く、最も脆弱な患者がアクセスしやすいことです：新生児は言います」と教師は言います ルイジ・ナウジーニGene TherapyのSR-TigetおよびWorld Referenceのディレクター。 エラーを報告します #新生児での侵襲性遺伝子療法が少ない