欧州医薬品局（EMA）は、4月の会議で2つのオーファン医薬品のマーケティング承認の承認を推奨しました。嚢胞性線維症の治療のためのAlyftrekと、遺伝性トランスサイレチン（TTR）を介したアミロイドーシスの治療のための触媒。
頂点医薬品（アイルランド）が製造したDeutivacaftor、Tezacaftor、およびVanzacaftorの組み合わせであるAlyftrekは、少なくとも1人以上のF508デル変異または嚢胞症の結合性変異体における別の反応変異体（CFTR）遺伝子。
ヒト用製品委員会（CHMP）は、2つの有効成分、VanzacaftorとTezacaftorは、CFTRタンパク質上の異なる部位に結合し、細胞表面のCFTRタンパク質の量の増加をもたらし、脱uTivacaftorは細胞表面での障害のあるCFTRタンパク質の活性を改善すると述べました。これらの組み合わせた作用により、肺粘液と消化ジュースが厚くなり、CFの症状を緩和するのに役立ちます。この薬は、24週間の治療後、1秒で予測される強制呼気量のパーセントで測定されるように、肺機能の改善をもたらしました。
2つのフェーズ3、CFおよび非クラスI変異の患者を対象とした2つのフェーズ3、無作為化、二重盲検臨床研究では、Alyftrekは、この患者集団のためにすでに承認されている別のトリプル併用剤（Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor）であるKaftrioと同じくらい効果的であることが示されていました。
Alyftrekは、2021年に欧州連合（EU）でのCFの治療のための孤児医学として指定されました。4mg〜125 mgの範囲の用量のフィルムコーティングされた錠剤として利用できます。新しい安全情報を迅速に識別できるように、追加の監視の対象となります。医療専門家は、神経系、胃腸障害、および肝臓障害障害である疑いのある副作用を報告するよう求められます。皮膚発疹;クレアチンホスホキナーゼの上昇。
遺伝性アミロイドーシスの新しい薬剤
CHMPはまた、I期またはII期の病期多筋症の成人患者における遺伝性TTRを介したアミロイドーシスの治療について、属性（diflunisal）について肯定的な意見を採用しました。マーケティング承認の申請者は、Pharma International ABの目的でした。
この状態は、ゆっくりと進行する末梢感覚運動および/または自律神経障害によって特徴付けられます。アミロイドーシスには、心臓、中枢神経系、目、腎臓など、いくつかの臓器が含まれます。
魅力の活性物質であるdiflunisalは、TTRテトラマーを安定させ、疾患の病理の原因となるTTRモノマーへの解離を防ぎます。委員会は、ランダム化された二重盲検プラセボ対照臨床試験では、プラセボと比較して2年後に神経障害障害スコアと7個の神経検査（NIS + 7）によって測定された疾患の進行を遅らせることを示したと述べた。最も一般的な副作用は胃腸です。
魅力は2022年に孤児麻薬の指定が与えられました。これは、250 mgのフィルムコーティングされた錠剤として利用可能になります。
両方の製品の詳細な推奨事項は、製品特性の要約に記載されています。これは、マーケティング承認が欧州委員会によって付与された後、すべての公式EU言語でEMA Webサイトに公開されます。