- 最近24か月の治療を完了したさらに2人のTEASE-3参加者は、以前の結果と一致して、疾患の進行を示さなかった。
- 合計 5 人の患者が 24 か月の研究を完了しました。研究後も、これらの患者は治療を続けており、疾患の進行は見られず、これまでの最長治療期間は7年以上となっている。
- TEASE-3は、初期段階のシュタルガルト患者を対象に、視力の維持を含め、複数年にわたって疾患の進行が見られなかった初の臨床試験である。
- これらのデータは、1月14日午後4時30分（太平洋標準時）にタワービル32階のウェスティン・セント・フランシス・サンフランシスコのミッション・ベイ・ルームで開催されるJPモルガン・ヘルスケア・カンファレンス中に発表される予定です。
マサチューセッツ州ケンブリッジ、2025 年 1 月 9 日 (グローブ ニュースワイヤー) — 網膜疾患に罹患した人々の視力の維持に専念するバイオ医薬品会社である Alkeus Pharmaceuticals, Inc. は本日、TEASE-3 研究からの肯定的な中間データを発表しました。さらに、酢酸ギルデュレチノールの経口投与を受けた初期段階のシュタルガルト病患者は、複数の治療期間にわたって安定した視力を含む疾患の進行を示さなかった。年。
アルケウス・ファーマシューティカルズの社長兼最高経営責任者（CEO）のミシェル・ダーハン氏は、「初期段階の患者の視力が維持されていることを示すこれらの劇的な結果は、シュタルガルト病と診断された小児が早期に治療を開始した場合、重度の視力喪失に進行するのを防ぐギルデュレチノールの可能性を浮き彫りにしている」と述べた。 「アルケウスは、子供や大人の不可逆的な失明につながる希少かつ容赦なく進行する症状であるシュタルガルト病の治療法を変革する態勢を整えています。現在利用できる承認された治療法はないため、患者に選択肢を提供することが急務となっています。私たちは、複数の研究による臨床プログラムからこれまでに得られた説得力のあるデータに基づいて、2025年にできるだけ早くシュタルガルト病の治療法としてギルデュレチノールのNDAを米国食品医薬品局に提出する予定です。」
アルケウスは、タワービル32階のウェスティン・セント・フランシス・サンフランシスコのミッション・ベイ・ルームで開催されるJPモルガン・ヘルスケア・カンファレンス中に、1月14日午後4時30分（太平洋標準時）にデータを発表する予定です。
「さらに 2 人の患者が TEASE-3 研究で 24 か月の治療を完了しました。その結果、1 日 1 回の経口ギルデュレチノールが進行を防ぎ、一貫した忍容性の高い安全性プロフィールで視力が安定していることが実証されました」とシーミ・カーン医師は述べた。 MBA、Alkeus Pharmaceuticals の最高医療責任者。 「さらに、研究を完了し、数年間治療を続けた最初の3人の参加者は、これまでで最長の治療期間が7年を超え、引き続き症状の進行を示していません。これらは、視力を維持するギルデュレチノールの可能性についての理解が深まる、非常に心強い結果です。症状が発現する前に初期段階の患者を特定して登録することは困難ですが、この研究に参加してくれた患者とその家族に感謝しています。」
TEASE-3は、初期段階のシュタルガルト病における最初の臨床試験であり、ギルデュレチノールの非盲検試験です。参加者は網膜画像上で病気の初期の兆候が見られますが、視力喪失の症状はまだ出ていません。眼底自家蛍光 (FAF) イメージングやその他の結果の測定は、ギルデュレチノールが疾患の進行にどの程度影響するかを評価するために使用されます。毎年の進行が評価され、主要評価項目は、最初の 2 年間の治療後の進行の尺度です。最初の2年間の治療後、患者は延長研究の一環としてギルデュレチノールの投与を継続できます。 TEASE-3 には、これまでに合計 7 人の患者が登録されています。
シュタルガルト病は、小児および若年成人における重度の視覚障害の深刻な原因であり、米国では推定 30,000 人が診断されています。FDA が承認した治療法はありません。シュタルガルト病患者では、ABCA4 タンパク質が欠損しています。このタンパク質の欠陥により、網膜に不可逆的な損傷を与える有毒なビタミン A 二量体の蓄積が生じ、進行性の視力喪失を引き起こします。
TEASEプログラムについて
シュタルガルト病に対する ALK-001 の忍容性と影響 E (TEASE) 研究は、シュタルガルト病における経口ギルデュレチノール (ALK-001) の 4 つの独立した臨床研究で構成されており、TEASE-1、TEASE-2、TEASE-3、および TEASE-4 と表示されます。 。 TEASE-1研究は、シュタルガルト病患者50名を対象とした無作為化二重マスクプラセボ対照試験であった。ギルデュレチノールは、網膜萎縮性病変面積 (平方根) の成長率が 21.6% 減少したことを示し、事前に指定された主要な有効性評価項目を達成しました (p
酢酸ギルデュレチノール（ALK-001）について
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#アルケウスファーマシューティカルズ新たな暫定陽性反応を発表