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2024-12-16 09:00:00
重度の筋肉変性を引き起こす稀な遺伝性疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療に、新しい薬が期待されています。
マギル大学の研究者らは、K884と呼ばれる実験用化合物が筋幹細胞の自然な修復能力を高めることができることを発見しました。現在の治療法は筋肉の損傷を遅らせることはできますが、根本的な問題には対処していません。
DMDは世界中の約5,000人に1人の少年が罹患しており、多くの場合、10代までに車椅子依存症に陥り、成人初期には生命を脅かす合併症を引き起こします。
「筋幹細胞の機能を刺激する治療法は、変性を遅らせるだけでなく筋肉の修復を強化することで、DMD患者の生活の質を向上させる可能性があります。筋機能の回復に役立ち、最終的にはより大きな自立をもたらす可能性があります」と主著者のナターシャ・チャンは述べた。 , マギル大学生化学教室の助教授。
バイオテクノロジー企業 Kanyr Pharma は、もともと癌と代謝性疾患の治療薬を開発しましたが、まだ特定の使用は承認されていません。この前臨床研究は、この薬剤がDMD細胞で試験されたのは初めてである。
研究者らは、DMDの影響を受けたヒトとマウスの筋幹細胞を顕微鏡下に置き、薬物にどのように反応するかを観察した。彼らは、実験薬が特定の酵素をブロックし、筋幹細胞が機能的な筋肉組織に発達することを可能にすることを観察しました。
「K884が特に有望なのはその精度です。健康な筋幹細胞には影響を与えることなく、DMDの影響を受けた細胞を標的にします」とChang氏は述べた。
特定の遺伝子変異を標的とし、すべての患者に適しているわけではない遺伝子治療とは異なり、K884は細胞レベルで作用し、病気の原因となる変異に関係なく筋肉の修復を回復します。これにより、これはすべてのDMD患者にとって潜在的な治療選択肢となると彼女は付け加えた。
Life Science Alliance に掲載されたこの研究結果は、DMD の根本原因に関するこれまでの仮説に疑問を呈する証拠をさらに増やすものです。
「この病気は歴史的に、ジストロフィンと呼ばれるタンパク質の欠損によって引き起こされる筋肉の問題とみなされてきました」とチャン氏は述べた。 「しかし、私たち自身の研究を含む新しい研究は、幹細胞の機能を回復することが筋肉の修復にとっても同様に重要であることを示しています。」
研究チームは、その安全性と長期的な効果に焦点を当ててこの薬の試験を継続するとともに、他の関連化合物も探索し、そのうちのいくつかはすでに初期の人体治験に関与していると計画している。
この研究は、幹細胞ネットワーク、デフィート・デュシェンヌ・カナダ、カナダ保健研究所（CIHR）、リチャード・アンド・イーディス・ストラウス・カナダ財団、およびアクロン財団の支援を受けました。
イーヤン・リウ、シュレイ・リー、レベッカ・ロバートソン、ジュール・A・グラネット、イザベル・オーブリー、ロミナ・L・フィリッペリ、ミシェル・L・トレンブレイ、ナターシャ・C・チャン。
DMD筋幹細胞におけるPTPN1/2阻害。
ライフ サイエンス アライアンス 2024 年 10 月。doi: 10.26508/lsa.202402831
#新薬はデュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する効果を示す