11月初旬、日本の大阪大学の研究者らは、輪部幹細胞欠損症（LSCD）患者の視力回復に成功した世界初の幹細胞治療を紹介する画期的な研究結果を科学誌ランセットに発表した。西田幸治教授が率いるチームは、人工多能性幹細胞（iPS）を使用して角膜移植を行い、治療に大きな進歩をもたらしました。
輪部幹細胞欠損症は、失明につながる可能性のある目に影響を及ぼす稀な病気です。これは、角膜内の幹細胞が再生および表面を修復できない場合に発生し、瘢痕組織の形成と進行性の視力喪失につながります。専門家によると、LSCDは角膜上皮の再生と角膜輪部のバリア機能に不可欠な輪部の幹細胞の欠損または欠損を特徴としています。 LSCD の症状には、痛み、痛みを伴う光過敏症、炎症、血管の過剰な内方成長などがあります。輪部幹細胞は通常、角膜の最外層を維持しており、その枯渇は重大な視覚障害を引き起こします。
LSCDに対する現在の治療選択肢は限られており、通常、死亡したドナーからのリスクの高い角膜移植や、患者自身の健康な眼から採取した幹細胞を使用する侵襲的処置が行われており、結果が不確実で拒絶反応のリスクが高い。これらの治療選択肢には、免疫拒絶、感染症、緑内障、目の構造への損傷のリスクがあります。両目が罹患している場合、死亡したドナーからの角膜移植が選択肢となりますが、レシピエントの免疫系によって拒否される場合があります。 LSCD患者の視力を回復するこれまでの試みは、重篤な副作用を含む多くの課題に直面していました。
新しいアプローチでは、大阪大学の研究者らは、健康なドナーからの血球を胎児のような状態に人工的に再プログラムすることによって作成される人工多能性幹細胞を利用して、角膜移植を実施した。科学者らは健康なドナーから血球を抽出し、それらを胎児のような状態に再プログラムした。次に、これらの細胞は、石畳の形をした角膜上皮細胞の薄くて透明なシートに形質転換されました。外科的処置中に、研究者らは各レシピエントの片方の目の損傷した角膜を覆う瘢痕組織の層を削り取りました。再プログラムされた細胞は損傷した角膜上に配置され、処置後はソフトコンタクトレンズで保護されました。
この研究には、両目にLSCDを患う39歳から72歳の女性2名と男性2名という4名の参加者が参加した。 4 人の参加者全員が、移植後すぐに視力の改善を示しました。重度の視覚障害を持つ 3 人の参加者は、1 年以上にわたって視力の大幅かつ持続的な改善を経験しました。視力の改善は、1 人を除く全員のレシピエントで持続しましたが、1 年間の観察期間中にわずかな低下が見られました。参加者の 1 人は、1 年間で視力の改善がわずかに逆転したことを経験しました。移植を受けてから2年後、レシピエントは重篤な副作用を経験しておらず、免疫抑制剤を投与されなかった2人の患者でも、移植片はレシピエントの免疫系による攻撃の明らかな兆候を示さなかった。
ベセスダにある米国国立眼科研究所の幹細胞研究者であるカピル・バーティ氏は、この結果を「印象的」であると述べ、「これはエキサイティングな開発だ」と述べた。バーティ医師は、「移植片が拒絶されなかったことは重要であり、安心した。しかし、手術の安全性を確実にするためにはさらに多くの移植が必要である」と強調した。カリフォルニア州ラホーヤにあるスクリップス研究所の幹細胞研究者ジーン・ローリング氏は、「この結果は、より多くの患者を治療することを正当化するものである」と述べ、この方法の実験が継続されることを示唆した。
視力の改善は、角膜内の移植細胞の増殖、または移植前の瘢痕組織の除去によるものである可能性があります。視力の改善が何によるものなのかは科学者たちにもまだ明らかではありません。視力の回復は、移植がレシピエント自身の細胞を刺激して目の他の領域から移動し、角膜を再生させることによるものである可能性もあります。移植された細胞自体がレシピエントの角膜内で増殖した可能性があります。
大阪大学の研究者らは現在、目の病気の治療に有望であることが示されている人工多能性幹細胞の使用など、新しい幹細胞応用の安全性と耐久性のテストに焦点を当てている。西田幸治氏のチームは、治療の有効性をより正確に評価するため、2025年3月に臨床試験を開始する予定で、安全性は高いようだが、大規模な試験でテストする必要がある。研究者らの次のステップには、患者の反応をより深く理解するために細胞シートを使った大規模な試験を実施することが含まれる。
1731401334
#世界初の幹細胞角膜移植後4人の患者が視力を回復
2024-11-12 08:30:00