○rgan および細胞移植は、さまざまな病状に対する潜在的に命を救う治療法ですが、その成功は、移植された細胞または組織が新しい宿主の中でどれだけ長く生存できるかによって決まります。免疫系を抑制して拒絶反応を最小限に抑える薬剤は、レシピエントの免疫系が提供された物質を破壊するのを阻止するのに十分な強力であると同時に、毒性反応を引き起こすほど強力であるという微妙なバランスをとらなければなりません。
で発表された研究では、 幹細胞由来膵島サミット ボストンの研究者らは、1型糖尿病患者に実験的な免疫抑制薬を使用した有望な結果について報告している。この病気に罹患した人は、膵臓で食べ物に含まれる糖を分解するのに十分なインスリンを生成できなくなり、残りの生涯にわたって血糖値を監視し、自分自身にインスリンを注射しなければなりません。場合によっては、インスリン注射が無効になり、患者はより積極的な治療を必要とします。通常は、死亡したドナーからの膵島細胞（膵臓でインスリンを産生する）の移植です。しかし、多くの患者は、体の免疫系が移植された細胞を異物とみなして攻撃し始めると、移植された細胞を拒絶してしまいます。
最新の研究では、シカゴ医科大学の外科教授で膵臓および膵島移植の責任者であるピョートル・ウィトコウスキー博士率いる研究者らが、レシピエントの免疫系を抑制する別の薬剤を使用して膵島細胞移植を実施した。テゴプルバートという薬剤は、最初の事件で使用されたものと同じでした。 ブタの腎臓を人間の患者に移植する 現在の研究では、3人の患者がテゴプルバートによる膵島細胞の移植を受けた。 2人の患者は、それぞれ18週間後（および2回目の膵島細胞移植後）と4週間後にインスリン注射の必要がなくなり、正常なA1Cレベルに達しました。一方、3番目の患者は、移植後数日でインスリン必要量が60％減少し、現在も継続しています。監視されています。
「私たちは過去 24 年間、死亡したドナーの膵島細胞移植を行ってきました」と Witkowski 氏は言います。 「当初は患者がインスリンをやめられるかもしれないという大きな希望がありましたが、私たちが使用していた免疫抑制剤が最適ではなく、時間が経つにつれて患者の体力が失われつつあることに気づきました。 [transplanted] 島細胞です。」
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テゴプルバート研究の少数の患者は副作用を報告せず、移植された島細胞は、現在の免疫抑制剤タクロリムスを投与された人々に移植された細胞よりも生着してインスリンを産生する可能性が3〜5倍高かった。 「タクロリムスの場合のように、毒性を制御するために用量を調整する必要はありません」とウィトコウスキー氏は言う。 「毒性がないため、タクロリムスを投与されている患者と比較して、膵島機能は少なくとも3倍優れています。これらの結果は暫定的なものですが、期待は大きいです。」
ウィトコフスキー氏は、最初のブタの腎臓手術や、提供された人間の臓器を使ったより伝統的な腎臓移植など、腎臓移植患者の間で成功を収めた後、膵島細胞移植でテゴプルバートを試してみようと思いついた。研究によると、テゴプルバートの投与を受けた腎臓移植患者60人には拒絶反応や毒性は見られなかった。 「これらの移植患者の腎機能は、タクロリムスと比較してテゴプルバートの方が良好であるようであり、1型糖尿病でも同様の結果が得られると考えています」と彼は言う。
新薬は抗体で、3週間に1回、15分間の点滴で投与される。これは、ドナーからの移植片における外来タンパク質に対する免疫反応を抑制することによって作用します。まだ承認されていません。これを開発しているエレドン社は、腎臓移植、動物臓器移植、およびALSにおける安全性と有効性を評価するために臨床試験で研究を続けています。
20年以上前に研究されたこの薬の以前のバージョンでは血栓のリスクが増加していましたが、継続的な研究によりそのリスクが軽減され、テゴプルバートの免疫抑制能力が改善されました。ウィトコフスキー教授は、これらの最初の患者の研究を継続するための資金を見つけ、さらに6人ほど追加して、膵島細胞がどのくらいの期間生存できるか、そして移植された細胞が生着して患者のインスリン産生機能を回復するのに十分な時間を薬剤が獲得できるかどうかをよりよく理解したいと考えている。できるだけ正常に近いもの。 「残念ながらそれはありません [real] 1 型糖尿病患者の治療法です」と彼は言います。 「肝心なのは、細胞が機能する可能性を持っていること、そして実際に機能することを我々が知っているということです。問題は依然として免疫抑制です。そして今、私たちを大いに助ける可能性のある薬を手に入れました。」