米国食品医薬品局 (FDA) 承認しました 12 歳以上の以下の患者における出血エピソードを予防または軽減するための日常的な予防法としての Hympavzi (マルスタシマブ、ファイザー) 血友病A それなし 第 VIII 因子 阻害剤または 血友病B それなし 第 IX 因子 阻害剤。
週に1回の皮下注射は、組織因子経路阻害剤（TFPI）と呼ばれる抗凝固タンパク質を標的とします。血液中のTFPIの量と活性を減らすと、その後、TFPIの量が増加します。 トロンビン、凝固促進酵素が循環しています。
「今日のヒムパブジの承認は、血友病患者に、血液凝固過程におけるタンパク質を標的とすることによって効果を発揮する、この種では初めてとなる新しい治療選択肢を提供する」とFDAの非悪性血液学部門のディレクターであるアン・ファレル医師は述べた。代理店 プレスリリース。
Hympavzi は、米国初の血友病 B に対する週 1 回の非因子治療薬です。皮下注射は エミシズマブ (Hemlibra、Genentech) は、異なるメカニズムで作用し、血友病 A に対してすでに市販されています。
今回の承認は、因子阻害剤を使用しない重度の血友病AまたはBの男性および少年116人を対象とした非盲検BASIS試験に基づいている。
試験の最初の6か月間、患者はオンデマンド（患者33人）または予防的（患者83人）のいずれかで凝固因子補充による標準治療を受けた。その後、患者は 1 年間、Hympavzi による予防療法に切り替えられました。
最初の 6 か月間でオンデマンドの標準治療を受けた患者の年間出血率は 38 回でした。ヒムパブジによる治療中、その割合は 3.2 エピソードに減少しました。
FDAによると、最初の6カ月間に予防的標準治療を受けた患者の推定年間出血率は7.85回だったが、ヒムパブジ予防投与期間中には5.08回に減少したという。
マルスタシマブの最も一般的な副作用は注射部位反応、頭痛、かゆみであり、患者の 3% 以上で発生しました。ラベルは、循環血栓、過敏症、胎児毒性の可能性を警告しています。マルスタシマブはプレフィルドシリンジで供給されます。
マルスタシマブはファイザー社の 2度目の血友病承認 2024年にFDAが同社の血友病B遺伝子治療を承認 フィダナコジーン エラパルボベク （ベクベス）4月。
ファイザーは、 プレスリリース 凝固因子阻害剤を投与された患者を対象としたBASIS試験の別の試験の結果は2025年に得られると予想されている。
M. Alexander Otto は、ニューハウスで医学の修士号とジャーナリズムの学位を取得した医師助手です。彼は受賞歴のある医療ジャーナリストであり、Medscape に入社する前はいくつかの大手報道機関で働いていました。アレックスは、MIT ナイト サイエンス ジャーナリズムのフェローでもあります。電子メール: [email protected]