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2024-10-11 20:12:00
10月11日(UPI) — 金曜日、連邦規制当局が血友病に対する初の週1回治療を承認したことで、血友病に苦しむ患者は「有意義な」進歩を遂げた。
ファイザー製のHympavziは、血液凝固障害に対して承認された最初の抗組織因子経路阻害剤であり、週1回の治療計画を提供する最初の血友病治療薬でもある。今、それはうなずきを与えられています 食品医薬品局、 代理店が発表。
ファイザーの新薬は、第VIII因子阻害剤を持たない血友病A、または第IX因子阻害剤（中和抗体）を持たない血友病Bの12歳以上の成人および小児患者を対象としている。充填済みの自動注射ペンを介して投与されます。
この承認は、この病気の治療における大きな進歩であると歓迎されました。この病気の患者は最近まで、週に複数回の点滴を受ける必要があり、生活の質に重大な影響を及ぼし、さまざまな仕事、活動、旅行に参加する能力が制限されていました。 。
血友病は、血液が適切に凝固する能力を阻害する遺伝性の血液疾患で、関節内に出血を引き起こし、永久的な損傷を引き起こします。その原因は凝固因子、具体的には血友病Aでは第VIII因子、血友病Bでは第IX因子の欠損です。
血友病に対する既存の予防点滴療法は負担が大きく、患者の精神的健康に有害であるだけでなく、費用もかかります。 2018 年の調査 引用された アメリカン・ジャーナル・オブ・マネージド・ケアによると、予防点滴療法には患者一人当たり年間約20万ドルの費用がかかることが示されています。
米国疾病予防管理センターは次のように推定しています。 男性約33,000人 米国では血友病を抱えている人が多く、血友病 A は血友病 B の約 3 倍多くなっています。
コーエン小児医療センターのスチトラ・アチャリヤ博士は、「ヒムパブジの承認は、一般に管理可能な安全性プロファイルと週に1回の簡単な皮下投与により、出血予防のための阻害剤を使用せずに血友病AまたはBを抱えて生きる人々にとって有意義な進歩である」と述べた。ニューヨーク。
「ヒムパブジ社は、頻繁で時間のかかる静脈内投与を必要とする患者も多く、これらの患者の重要なニーズを満たすことで、現在の治療負担を軽減することを目指している」と彼女は述べた。 声明 ファイザー社が発行したもの。
FDAの科学者らは、この治療法は血友病との闘いにおいてもユニークであると述べ、患者に欠損している凝固因子を補おうとするのではなく、代わりに組織因子経路阻害剤と呼ばれる天然に存在する抗凝固タンパク質を減少させることで作用し、それによってより多くのトロンビンの生成を可能にするためであると述べた。血液凝固に重要な酵素。
FDA医薬品評価研究センターのアン・ファレル博士は、「今日のヒムパブジの承認は、血友病患者に、血液凝固過程におけるタンパク質を標的とすることによって機能する、この種では初めての新しい治療選択肢を提供することになる」と述べた。 「この新しいタイプの治療法は、革新的で安全かつ効果的な治療法の開発を推進するというFDAの取り組みを強調するものです。」
#FDA血友病に対する初の週1回薬物療法を承認