観察研究を簡素化するテーラーメイドアプローチ

観察研究は、新しい治療法が患者の生活に及ぼす長期的な安全性と有効性を評価する上で非常に重要です。しかし、2 つの大きな変化により、研究環境は大きく変化しています。

まず、CAR-T 細胞療法のような画期的で治癒効果の高い治療法には、従来のタイムラインをはるかに超えた研究が必要です。これらの革新的な治療法には数十年にわたる研究が必要であり、従来の現場ベースのアプローチは非現実的です。

たとえば、15 年間の研究に参加し、関与し続ける患者はどれくらいいるでしょうか。おそらく、一人もいないでしょう。この新しい要件を満たすには、患者と研究施設の負担を軽減し、より幅広く多様な患者グループにアクセスできるようにし、変化する規制ニーズに適応する、異なるアプローチが必要です。

2 つ目の大きな変化は、設計から実行まで、研究プロセス全体にわたって患者の声を取り入れることを求める声が高まっていることです。スポンサー、規制当局、支払者、臨床医、そして最も重要な患者など、あらゆる関係者が、この透明性と関与の向上を求めています。

患者の視点を取り入れることは倫理的に正しいだけでなく、より優れた、より総合的な患者中心のエビデンスにつながります。これは、最も必要としている人々に個別化された治療を提供するという目標に向かって前進する上で非常に重要です。

こうした変化は、患者中心で、柔軟性があり、持続可能な観察研究への新しいアプローチが緊急に必要であることを強調しています。専用の大規模言語モデル (LLM) などの最近の技術の進歩と規制支援により、この新しい研究モデルの実現が可能になりました。

将来的には、観察研究のための患者直接モデルにより、参加の負担が軽減され、患者の声がより適切に反映され、個人が自らの健康を管理できるようになると同時に、新薬や治療法の開発における強力な証拠に対する高まる需要も満たされるでしょう。

患者と施設にとって研究をより簡単で柔軟なものにする

観察研究に対する期待が進化するにつれ、従来のサイトベースのモデルは現代の証拠生成の要求を満たすのに苦労しています。

施設ベースの研究では、患者に何年もかけて定期的に通院する大きな負担がかかり、かなりの移動と時間の拘束が必要になります。そのため、施設の維持に多額の費用がかかるにもかかわらず、患者の離脱率が高くなり、データの品質が低下します。

さらに、臨床研究施設や研究者には、観察研究を効果的に実施するために必要なリソースが不足していることがよくあります。多くの施設は、サポート体制がより強固な介入試験にすでに従事しているため、観察研究への参加を断ることがよくあります。また、すでに臨床スケジュールが過密になっている施設もあるため、日常的な診察中に追加の患者データを収集すると、作業負荷がさらに増すだけです。

患者の負担を軽減するために、次世代の観察研究では、患者は、どこで治療を受けるかに関係なく、研究者が過去、現在、および将来の医療記録に直接アクセスできるようにすることに同意できます。患者は遠隔地から研究に参加できるため、革新的な新しい治療法の長期研究に貢献することがより簡単かつ便利になります。

この新しいモデルでは、研究サイトの役割も変わります。すべてのケアサイトが、高品質で有益なデータを生成する研究サイトになることができます。LLM は、ディープラーニング技術を使用して人間の言語を理解する AI の一種で、臨床医の構造化されていない物語メモを含む医療記録から臨床観察を抽出できます。

これらのテクノロジーを専門家による検証と組み合わせることで、データがクリーンで分析の準備が整っていることが保証され、エビデンス生成の質が向上します。研究者と患者を念頭に置いて慎重に設計されたこれらのテクノロジーにより、リアルタイムの追跡が可能になり、すべての関係者の負担が軽減され、患者の健康への関心と投資が維持されます。その結果、患者の維持率と研究の成功が向上します。

患者の声を活用して研究を強化する

2020年にFDAは、 患者中心の医薬品開発21世紀治療法法の法定要件と処方薬ユーザー料金法（PDUFA）VIに概説されている義務の両方を満たしています。このガイダンスでは、次の4つの主要なトピックを取り上げています。

• 包括的かつ代表的な患者の意見を収集する
• さまざまな方法で患者にとって何が重要かを特定する
• 目的に合った臨床結果評価（COA）の選択、開発、または修正
• 規制上の意思決定のためのエンドポイントに COA を組み込む

このガイダンスは、患者中心の研究の枠組みとして機能し、主要な研究設計と実施の決定事項を扱っています。これは、参加者に研究訪問への参加を単に依頼するだけでなく、研究プロセスにおいて参加者を対等なパートナーとして扱うという、患者関与が果たす重要な役割を FDA が認識した重要なマイルストーンです。

これまで、多くの研究では、患者体験データは後回しにされたり、二次的な重要性しか持たなかったりすることが多かった。しかし、このガイダンスは、患者体験が研究デザインや医薬品承認プロセスの中心となる未来を指し示している。

患者がリスクをどのように認識し、症状をどのように管理し、病気の進行に対処し、治療の副作用をどのように処理するかについての洞察を優先することで、研究は治療が日常生活に及ぼす実際の影響を、予定された現場訪問時だけでなく、テクノロジーを活用してリアルタイムで把握することができます。

次世代の観察研究の推進

観察研究は今、重要な転換点を迎えています。既存の証拠生成インフラストラクチャが今日の課題に不十分であることは明らかです。業界には、進化する研究要件を満たし、次に何が起こっても適応できる柔軟性を備えた新しいモデルが必要です。

成功するには、より幅広く多様な患者グループを巻き込み、患者と研究施設の両方の負担を軽減し、患者を真の研究パートナーとして完全に受け入れる必要があります。そうすることで、命を救い、人生を変える次世代の治療法を、最も必要としている人々に確実に届けることができます。

この進化はヘルスケアと医療イノベーションの将来にとって不可欠です。

写真: DrAfter123、ゲッティイメージズ

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