RNA分子を円形に成形する新しい方法が、より効果的で持続性のある治療法につながる可能性があることが、カリフォルニア大学サンディエゴ校の研究者らの研究で明らかになった。この進歩は、体内での効果が短期間であることの多い既存のRNA治療法に代わる、より持続性のある代替手段となり、さまざまな病気に有望である。
この作品は8月26日に出版された。 ネイチャーバイオメディカルエンジニアリング。
RNA 分子は現代医学の強力なツールとして登場しました。RNA 分子は、低分子干渉 RNA (siRNA) を介して遺伝子をサイレンシングしたり、メッセンジャー RNA (mRNA) で見られるように治療用タンパク質を作成するためのテンプレートとして機能したりできます。DNA に永久的な変更を加える遺伝子編集技術とは異なり、RNA 療法は一時的でありながら高度にターゲットを絞ったアプローチを提供します。
しかし、RNA は体内で長く持続しないため、その効果が限られるという大きな課題があります。この課題の解決策として、環状 RNA (cRNA) の概念が注目を集めています。環状 RNA は、線状 RNA とは異なり、閉ループ構造になっているため、分解されにくくなっています。問題は、環状 RNA を作成する既存の方法が複雑で非効率的であることです。
これらのハードルを克服するために、カリフォルニア大学サンディエゴ校のシュ・チエン・ジーン・レイ生物工学部の教授であるプラシャント・マリ氏率いる研究者らは、シンプルで拡張可能な環状RNAを生成する2つの新しい方法を開発しました。1つは、細胞内でRtcBと呼ばれる天然タンパク質を使用してRNA鎖をループ状につなぎ合わせる方法です。もう1つの方法は、対照的にグループIIイントロンと呼ばれる細菌酵素の一種を使用して、細胞外で環状RNAを形成します。研究者らは、環状RNAの収量を大幅に増やす簡単な精製手順も開発しました。これらの進歩により、これまでよりも簡単に、大量に環状RNAを生成できるようになりました。
環状 RNA は心筋細胞とニューロンでテストされました。環状 RNA は安定性と生物学的活性が向上し、両方の細胞タイプで従来の線状 RNA より優れた性能を示しました。これらの結果は、環状 RNA が心臓と神経系に影響を与える症状の治療に有効である可能性を示唆しています。
次に、研究者たちはこれらの研究をさらに生体内の設定に拡張する作業を進めています。
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#RNAループを閉じることでより安定した効果的なRNA療法が期待できる
2024-08-26 23:20:46