健康

革新的な医薬品の承認と償還を迅速に進める方法 – ヘルスケアエコノミスト

誰もが望んでいるのは、新しい革新的な医薬品を迅速に市場に投入することですが、同時に、これらの医薬品が安全で効果的であることを確認できる十分なデータを確保することです。この 2 つの目的のバランスをどのようにとればよいのでしょうか。 論文 オレンドルフら（2024） いくつかのガイダンスを提供しています。その提案の一部を以下にまとめます。 迅速な規制承認の基準を明確にするFDA と EMA は、満たされていないニーズと疾患の重症度を、迅速な規制承認の必要性に影響を与える主な要因として挙げています。しかし、これらの評価は定性的に行われます。障害調整生存年 (DALY) や質調整生存年 (QALY) の不足などの定量的な尺度を使用すれば、よりよい結果が得られるでしょうか。また、医薬品を迅速に市場に投入するには、医薬品が有効かどうかを迅速に知らせるために代替エンドポイントの使用が必要になる場合があります。 シアーニら。 (2017)代替薬が重要な結果と強い関連性があり、薬剤が「代替薬において有意な臨床的改善をもたらす利益の閾値」に達した場合、代替薬は有効である可能性が高くなります。ステークホルダーの調整を改善する規制当局は医薬品の承認に1つのガイドラインを使用し、支払者は別のガイドラインを償還決定に使用します。たとえば、ある試験設計は安全性と有効性の判断に最も役立ちますが、経済的価値の判断にはあまり役立ちません。CMSとFDAの連携を強化することで、 超党派政策センターが推奨– が役立つ可能性があります。具体的な推奨事項には、(i) 四半期ごとのコミュニケーション、(ii) 共通の臨床試験および実世界のデータ ウェアハウスの作成、(iii) メーカーと規制当局間の協議に HTA の代表者を参加させることなどがあります。さらに、患者と介護者の意見を臨床試験やその他の研究プロトコルの設計に組み込むことが非常に重要です。 支払者向けのHTAの加速経路を作成する著者らは次のように書いている。「評価のための明確な加速経路を作成することで、メーカー、患者団体、その他の利害関係者に、必要性の緊急性と証拠の固有の不確実性の両方を認識する独自のプロセスが機能しているという適切なシグナルが送られる。入手可能な証拠が限られていることを考えると、より迅速なレビューのタイムラインを検討できる。成果に基づく契約の提案、初期の規制承認と確認試験の間のギャップを埋めるためのリアルワールドエビデンス研究、またはその他のリスク軽減戦略など、メーカーに対する追加要件を含めることができる。」たとえば、メーカーと HTA 機関は、代替エンドポイントを長期的な健康成果とどのように関連付けるべきかについて事前に合意することができます。 研究デザインに関する共同ガイドラインを作成する規制当局（FDA、EMAなど）は結果、試験設計、その他の要因に関するガイダンスを提供していますが、HTA機関の意見をこれらの議論に含めることで臨床開発を合理化し、安全性/有効性の観点（規制当局の承認）と価値の観点（HTA、支払者の償還）の両方から最も洞察力のある臨床試験を実施できるようになります。価格設定ポリシーとデータの不確実性をリンクする著者らは、「管理された参入」と成果に基づく合意では、当初はプレミアム価格が支払われるが、長期的な成果が達成されない場合はリベート/クローバックが支払われると主張している。また、価格を低く設定し、証拠が蓄積されるにつれて価格を上げることもできる（つまり、 3部構成の価格モデル) ですが、IRA を導入している米国では、薬価はインフレに応じて上昇するよう制限されているため、実際に 3 部構成の価格設定を実施するのは難しいかもしれません。 迅速承認プロセスに関する関係者の理解の向上著者らは、患者擁護団体や HTA 機関にとって有益な、一般の人にも分かりやすい臨床研究の要約の作成を主張しています。また、規制当局や HTA 機関は、あらゆる医薬品の承認や償還の決定について、その根拠を公表し、一般からのコメントを受け付けるべきだと主張しています。…