健康

AFFINITY DUCHENNE 試験が拡大、スベカルタミドが本態性振戦の第 2b 相試験で失敗、PTC518 が用量依存的にハンチンチンを低下させる

視聴時間: 4分Neurology News Network の特別版へようこそ。私はマルコ・メグリオです。最近の発表によると、 REGENXBIOは登録を開始しました 同社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児を対象に、治験中の遺伝子治療薬RGX-202の安全性と有効性を評価する第1/2相AFFINITY DUCHENNE試験（NCT05693142）において、1～3歳の新たな患者群でRGX-202を投与すると発表した。同社は、試験の両用量レベルにおける初期の筋力および機能評価データを2024年後半に発表する予定。この試験は、多施設共同、非盲検、用量漸増および用量拡大研究であり、現在、1～11歳の歩行可能なDMD男児（1～3歳が5人）を登録している。新たに追加された若年の患者には、RGX-202をピボタル用量レベル（2 x 1014ゲノムコピー/kg体重）で投与する。 さらに同社は、4～11歳コホートの残りの患者の登録を継続しており、2024年第3四半期初めに用量レベル2で最大7人の患者の登録を間もなく完了する予定であると述べた。ジャズ・ファーマシューティカルズは、同社の治験薬スベカルタミド（別名JZP385）が、 主な目的を達成できなかった 本態性振戦の成人を対象とした第2b相試験（NCT05122650）において、スベカルタミドはプラセボと比較して統計的に有意な改善を示しました。T型カルシウムチャネルの選択性が高く状態依存的なモジュレーターとして設計されたスベカルタミドは、パーキンソン病（PD）の振戦を対象とした進行中の第2相試験（NCT05642442）で引き続き評価され、2025年第1四半期に結果が出る予定です。第2b相試験は、4か国から420人の参加者が参加した12週間の多施設二重盲検ランダム化プラセボ対照試験であり、主要評価項目として修正本態性振戦評価スケール（TETRAS）複合アウトカムスコアの変化を使用しました。全体として、この治療法はTETRASでプラセボと有意に差別化できませんでしたが、有効成分による数値的な改善が見られました。 統計的に有意ではないものの、スベカルタミドを投与された患者は、二次エンドポイントである臨床全般印象度-重症度（CGI-S）スケールでもプラセボと比較して数値的な改善を示しました。新たな12か月間の中間データ フェーズ2 PIVOT-HD試験 （NCT05358717）は、PTC518による治療により、ハンチントン病（HD）患者の血液細胞中のハンチンチン（HTT）mRNAおよびタンパク質レベルが用量依存的に低下したことを示しました。全体的に、治験薬は安全で忍容性が高いと考えられ、治療を受けた患者は望ましい脳脊髄液（CSF）曝露と安定したニューロフィラメントライト（NfL）レベルを達成しました。2部構成の試験では、患者は12週間、PTC518 5 mg（n = 10）、10 mg（n = 12）、またはプラセボ（n = 10）の用量に無作為に割り付けられ、その後、試験終了までさらに9か月間投与されました。12週間後、10 mg群ではHTTタンパク質が-30%、5 mg群では-21%、プラセボ群では+12%減少しました。専門家の見解にもっと直接アクセスするには、NeurologyLive.com にアクセスしてください。以上、Neurology News Network でした。ご視聴ありがとうございました。 1720351775 #AFFINITY #DUCHENNE #試験が拡大スベカルタミドが本態性振戦の第 #相試験で失敗PTC518 #が用量依存的にハンチンチンを低下させる…