疾病管理予防センターが提供したこの顕微鏡写真は、鎌状赤血球症患者の三日月形の赤血球を示しています。 | 写真提供: AP
インドは、指定部族の間で高い罹患率を誇る遺伝性血液疾患である鎌状赤血球症の遺伝子治療法の開発に近づいていると、連邦部族問題省の当局者が6月19日に発表した。
部族省のビブ・ナイヤー長官は、現在行われている実験室での検査について、政府は2025年1月までに「朗報」を聞くことを期待していると述べた。全インド医学研究所（AIIMS）のM・スリニヴァス所長は、研究者らが遺伝子編集ツールであるCRISPR-Cas9を使用した遺伝子治療の開発に取り組んでいると述べた。
「今後6カ月から1年以内に、この方法をSCDの治療に活用し、インドをその最初の国の一つにしたい」とスリニヴァス氏は語った。
彼は、部族問題省がAIIMSのビルサ・ムンダ・センターと共同で主催した鎌状赤血球症に関する意識啓発全国会議で講演した。
連邦部族問題担当大臣のジュアル・オラム氏は会議の開会演説で、これらの取り組みを称賛したが、これらの計画が適切に実行されるためには、ASHAやアンガンワディの職員など現場の医療従事者を関与させ、調整することが重要だと述べた。
「彼らは地上で重労働を担うことになるだろう」とオラム氏は語った。
部族省の職員は次のように語った。 ヒンズー教徒 ネイヤー氏が言及した「朗報」は、現在科学産業研究評議会ゲノム科学・統合生物学研究所（CSIR-IGIB）が実施している検査に関連したものだった。
「その後、試験は次の段階に進み、最終的には患者への試験に移行するだろう」と政府高官は述べた。
これは、米国食品医薬品局が2023年12月に鎌状赤血球症の治療のための細胞ベースの遺伝子治療にCRISPR-Cas9技術を承認してから数か月後のことである。
部族問題省の当局者は、インドにとっての大きな課題の一つは、この治療法を費用対効果の高いものにする方法を見つけることだと述べた。
CRISPRを使った遺伝子治療の開発は、2047年までに鎌状赤血球症を根絶するというインドの使命の一部となっている。2023年7月にナレンドラ・モディ首相が発表したこの使命に関する政府文書には、この技術は「鎌状赤血球貧血のような血液疾患を1回投与で治療できる可能性がある」と記されている。
このミッションには、17の州と連邦直轄領の脆弱な部族人口を対象に7千万件以上の検査を実施することも含まれており、これまでに3千万件の検査が完了していると省当局者は述べた。
CRISPR-Cas9 システムは、分子ハサミのように機能する酵素で構成されており、DNA の断片を正確な位置で切断するように指示できます。これにより、ガイド RNA が変更した遺伝子コードを切断部位に挿入できるようになります。このような変更を行う方法はいくつかありますが、CRISPR システムは最も高速で、最も汎用性が高いと考えられています。
オラム氏は医師、専門家、医療従事者を集めて演説し、連邦政府は鎌状赤血球症撲滅ミッションに取り組むことに全力を尽くしていると述べ、草の根活動家が実施プロセスに巻き込まれるよう各省庁の職員に要請し、彼ら自身も参加すべきだと述べた。
政府高官と大臣の演説に続いて、鎌状赤血球症の認識と検査、病気の管理、その他の問題に関する一連の技術パネルディスカッションも行われた。当局者らは、全国約350地区の地区センターがバーチャル形式で会議に参加していると述べた。
インドが開発中の遺伝子治療とは別に、鎌状赤血球症の撲滅ミッションには、全身薬剤開発プロセスを通じてこの疾患を管理するための2つのコード化製剤（AYUSH-RPとAYUSH-SC3）の開発も含まれており、インド医学研究評議会と協力してアーユルヴェーダ科学研究中央評議会が継続的な試験を実施する予定である。