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希少疾患における希少疾病用医薬品の経済評価の課題 – ヘルスケアエコノミスト

希少疾患の治療に適応されるオーファンドラッグの価値を見積もるのはなぜ難しいのでしょうか？理由は様々ですが、 グランドら。 (2024年) これらの問題をうまくまとめています。主な課題としては、ほぼすべてのパラメータのサンプルサイズが小さいことと、全体的にデータが不足していることが挙げられます。具体的には、この論文で特定された主な問題は次のとおりです。 病気の自然史: 疫学的データが不明確（例：発生率、有病率）、病気の経過が不明確、診断の遅れや誤診が頻発、疾病登録の作成が困難臨床的有効性試験はサンプルサイズが小さく期間が短いことが多く、代替エンドポイントがほとんどないか十分に検証されておらず、治療計画や研究デザインの不均一性により治療を比較することが困難です。費用疾病の経済的負担と間接費用に関するデータは限られており、国によって異なるため、研究間での費用推論の移転は困難である。生活の質: HRQoLに関する研究は少なく、実施されているものもサンプルサイズが小さい。疾患特有のQoL指標が少ない。HRQoLの測定時点が限られているため、非線形の疾患の軌跡をマッピングすることが困難。非公式の介護への焦点が限られている。費用対効果先行研究が少ない、バイアスが多い（例：出版バイアス、スポンサーバイアス）、医療現場間での差異に関する結果が一貫していないためCEA結果の移植性が限られている、仮定が頻繁に使用される、割引率の仮定が報告されていない、入力パラメータの異質性、患者レベルのデータが少ない予算への影響特定の疾患に関するBIM研究の発表が少ない、証明されていない仮定を頻繁に使用する、薬物関連ケアの報告がない価値/償還希少疾患に対する国別のCEA閾値は国によって大きく異なる。価値フレームワークの要件は国によって異なる。参考価格設定により低所得国での上市が妨げられる可能性がある。MCDAの使用によりCEAの制限の一部を克服できるが、他の制限も生じる（例：透明性、治療間の一貫性） これらの障壁を克服するために、著者らは、患者擁護団体と直接協力すること、疾病登録簿を作成すること、成果に基づく支払い/リスク共有契約を検討するなど、いくつかの解決策を提案している。患者擁護団体と協力してデータを収集し、疾病登録簿を作成することは有益である。一方、成果に基づく支払いは不確実性の問題を解決するが、これらの契約の設定と管理にかかるほぼ固定のコストが、ごく少数の患者に分散された場合、コストに見合わない可能性があるため、費用がかかりすぎる可能性がある。 希少疾患の経済評価における課題と機会についての詳細は以下をご覧ください。 ここ。 #希少疾患における希少疾病用医薬品の経済評価の課題 #ヘルスケアエコノミスト