FDA トボラフェニブの早期承認を取得（オジェムダ））再発性または難治性の低悪性度神経膠腫を有する生後6か月以上の小児、および BRAF-変化した腫瘍、と当局は火曜日に発表した。
これは、小児の低悪性度神経膠腫に対する初の全身療法となる。 BRAF 同庁によれば、再配置、または融合。 この薬は以下の腫瘍にも適応されています。 BRAF V600の突然変異。
承認は以下の結果に基づいて行われました。 ホタル-1、再発または難治性の低悪性度神経膠腫の小児患者と活性化薬物を含む多施設共同非盲検単群試験 BRAF 変更。 評価可能な患者 76 名において、II 型 RAF 阻害剤による治療により、全奏効率 (ORR) が 51% (95% CI 40-63) となり、奏効期間の中央値は 13.8 か月でした。
64 人の患者の ORR は 52% でした。 BRAF 融合または再配列、および 12 人の患者の 50% BRAF V600の突然変異。 ORRは以前の治療に関係なく同様で、以前にMAPK標的療法を受けた患者では49%、受けていない患者では55%であった。
」[Pediatric low-grade glioma] pLGGは慢性的で容赦のないがんで、子供とその家族を壊滅させ、視力、平衡感覚、言語を奪うことも多い」と、カリフォルニア大学サンフランシスコ校ベニオフ小児病院の研究研究者サビーン・ミュラー医学博士は述べた。 プレスリリース 製薬会社 Day One Biopharmaceuticals からの製品です。
「pLGG治療の目標は、子供や家族の生活をさらに混乱させることなく、腫瘍を安定化または縮小させることです」と彼女は付け加えた。 「歴史的に、再発したpLGG患者に対する標準的なケアは存在しませんでした。私たちは、これらの子供たちとその家族のために特別に設計された、週1回の経口投与による新しい標的治療の選択肢を歓迎することに興奮しています。」
この薬で最も一般的な副作用には、発疹、髪の色の変化、疲労、ウイルス感染、嘔吐、頭痛、出血、発熱、皮膚の乾燥、便秘、吐き気、ざ瘡状皮膚炎、上気道感染症などが含まれます。
最も一般的なグレード 3/4 の臨床検査値異常には、リン酸塩の減少、ヘモグロビンの減少、クレアチニンホスホキナーゼの増加、アラニンアミノトランスフェラーゼの増加、アルブミンの減少、リンパ球の減少、白血球の減少、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼの増加、カリウムの減少、ナトリウムの減少が含まれていました。
研究の対象となる患者には、X線撮影による進行の証拠と少なくとも1つの測定可能な病変が記録されていることが求められた。 追加の活性化分子変化を有する腫瘍を有する患者 IDH1/2 突然変異や FGFR 突然変異、または神経線維腫症 1 型の診断が既知または疑われている場合は除外されました。
体表面積に基づくトボラフェニブの推奨用量は 380 mg/m です。2 疾患が進行するか耐えられない毒性が発現するまで、食事の有無にかかわらず、週に 1 回経口投与（最大推奨用量は 600 mg を週に 1 回経口）。
トボラフェニブは、即時放出錠剤または経口懸濁液として入手できます。