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2024-01-27 15:09:56
遺伝子治療の治験では、生まれつき聴覚障害のある子供たちに聴覚を与えることに成功しました。
この臨床試験は、中国の復丹にある復丹大学眼科・耳鼻咽喉科病院、マサチューセッツ眼科耳鼻科およびハーバード大学医学部のチームによって実施され、耳から耳へ伝達される信号に影響を与える遺伝子変異に苦しむ6人の子供を対象に行われた。脳が治療されました。
1歳から7歳までの子供たちは、オトフェリン遺伝子を調べる2022年の26週間の臨床試験に参加した。 6人中5人は聴力の改善または回復を示しました。 研究で判明した。 聴覚が回復した子供たちの音声認識も改善しました。
26週間の研究が終わるまでに、人工内耳の電源を切っていた3人の年長児は、言葉を理解し、反応できるようになった。 2人は騒がしい部屋でも音声を認識し、電話で会話することができました。 ハーバード・ガゼットはこう指摘した。
フィラデルフィア小児病院 火曜日に発表 患者を対象とした試験の最初の結果は、治療が成功したことを示しているとのこと。
「関与する遺伝子は非常にまれですが、このマイルストーンは、数十の異なる遺伝子変異によって引き起こされる難聴を持つ世界中の患者の治療における画期的な進歩を表し、新しい医学分野における遺伝子および細胞治療の新たな革新的な動きを示しています。」病院は声明で述べた。
フィラデルフィアの子供は11歳で、オトフェリン遺伝子介在性難聴を持って生まれました。 彼は生まれつき「重度の聴覚障害者」でした。 彼は2023年10月4日に手術を受け、聴力は十分に改善したため、現在は「治療を受けた耳には軽度から中等度の難聴しか残っていない」という。
子供たちは、鼓膜を部分的に持ち上げる装置を使用して内耳に遺伝子治療薬を注入する外科手術を受けました。 フィラデルフィアの少年には、正常な遺伝子のコピーを含む少量の単回投与が行われた。
同病院によると、難聴には150以上の異なる遺伝子が関係しており、新生児の約500人に1人が何らかの遺伝性難聴に罹患しているという。
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#遺伝子治療の治験で生まれつき聴覚障害のある子供たちの聴力を回復