マサチューセッツ州ブリガム将軍の研究者らが主導した研究では、エンガセルチブが2番目に多い遺伝性出血性疾患であるHHT患者の出血事象を軽減することが判明した。
遺伝性出血性毛細血管拡張症 (HHT) は、世界中で 2 番目に一般的な遺伝性出血疾患であり、3,800 人に 1 人が罹患しています。 HHT の特徴的な症状は慢性鼻血であり、多くの場合、生活の質と寿命に影響を与える他の内出血や血管奇形とともに発生します。マサチューセッツ州ブリガム将軍の新しい研究では、この症状を標的とするために特別に設計された薬剤であるエンガセルチブの安全性と有効性がテストされました。この75名の参加者による二重盲検プラセボ対照試験では、エンガセルチブが安全であり、鼻血の頻度と持続時間が減少することが判明した。彼らの結果は、 ニューイングランド医学ジャーナル。
「HHTは全身に重篤な血管異常を引き起こし、脳、肺、肝臓に危険な異常血管を引き起こすことが多く、脳卒中、心不全、脳出血などの重大な合併症を引き起こしますが、FDAが承認した治療法はまだ存在しません」と共同主任研究者で筆頭著者は述べた。 ハニー・アル・サムカリ医師マサチューセッツ州ブリガム血液学者であり、 遺伝性出血性毛細血管拡張症センター オブ エクセレンス で マサチューセッツ総合病院。 「このengasertib試験は、これらの患者にとってより良い生活への一歩であり、HHTの出血を減らすのに安全で効果的であることが判明したことを嬉しく思います。」
HHT の影響は広範囲に及ぶ可能性と、壊滅的な影響を与える可能性があります。 HHT は、通常は新しい血管の形成と血管の維持を制御するアクチビン受容体様キナーゼ 1 (ALK1) 経路を変異させます。これらの変異により、AKT タンパク質が過剰に発生します。これは、Vaderis Therapeutics が開発した 1 日 1 回経口 AKT 阻害剤、engasertib の標的です。
この薬の安全性と有効性をテストするために、HHT患者75人をランダムに3つの治療グループに分け、エンガセルチブ30ミリグラム、エンガセルチブ40ミリグラム、またはプラセボを1日1回12週間摂取した。この試験はVaderis Therapeutics社の後援を受け、スポンサーと研究者が協力して計画した。
12週間の終わりに、エンガセルチブを投与された患者は、プラセボ群と比較して、鼻血の発生が少なく、より短くなりました。さらに、40ミリグラム投与群の61％、30ミリグラム投与群の37％が、12週間の終わりに気分が「かなり良くなった」と報告したが、プラセボ投与群では同じ回答をしたのはわずか27％だった。この薬は安全であると考えられ、最も一般的な副作用は軽度で可逆的な発疹であり、重篤な有害事象は治療群とプラセボ群の間で大きな差はありませんでした。この試験では、engasertib が HHT 患者の将来の治療法となる可能性があると位置づけられていますが、所見を検証するにはさらに大規模で長期の研究が必要です。
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#遺伝性出血性疾患のために開発された薬が有望な試験結果を示す
2025-11-26 22:13:00