声明の中で、薬を製造する製薬会社ノバルティスは、2人の死亡を確認した. Zolgensma は一種の遺伝子治療として機能し、脊髄性筋萎縮症 (SMA) の筋肉疾患の子供たちを助けることができます。 同社によると、この薬は1回の治療で約190万ユーロかかるという。
ベルギーは 2021 年 12 月 1 日から返済しています。 この高価な薬は、数年前、赤ちゃんのピアの両親が娘のために購入するためのコレクションを組織したときに、わが国で知られるようになりました。
ロシアとカザフスタンの 2 人の子供は、ゾルゲンスマによる治療を受けてから約 6 週間後に急性肝不全で死亡しました。 肝不全は、薬の既知の副作用です。 その合併症を避けるために、患者にはステロイドが投与されます。 子供たちはその投与の 1 日から 10 日後に死亡した。
ノバルティスによると、彼らは遺伝子治療後に肝不全で死亡した最初の患者です。 致命的な結果は現在、薬のラベルに記載されており、保健当局に通知されています. 製薬会社の巨人はまた、メリットとリスクを比較検討した結果、Zolgensma の効果を強く確信していると述べています。
